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Eine Phase-3-Studie mit Pamrevlumab (FG-3019) oder Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (LELANTOS-2)

9. November 2023 aktualisiert von: FibroGen

Eine randomisierte, doppelblinde Phase-3-Studie mit Pamrevlumab (FG-3019) oder Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pamrevlumab im Vergleich zu Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden, die alle zwei Wochen bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (im Alter von 6 bis < 12 Jahren) verabreicht werden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine globale, randomisierte, doppelblinde Studie mit Pamrevlumab oder Placebo in Kombination mit systemischen Kortikosteroiden bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 6 bis < 12 Jahren (nur gehfähige Patienten). Ungefähr 70 Patienten werden in einem Verhältnis von 1:1 in Arm A (Pamrevlumab + systemisches Deflazacort oder äquivalente Potenz von oral verabreichten Kortikosteroiden) bzw. Arm B (Placebo + systemisches Deflazacort oder äquivalente Potenz von oral verabreichten Kortikosteroiden) randomisiert.

Die Probanden müssen vollständig über den potenziellen Nutzen zugelassener Produkte informiert werden und eine fundierte Entscheidung treffen, wenn sie an einer klinischen Studie teilnehmen, in der sie randomisiert einem Placebo zugeteilt werden könnten.

Die Probanden werden im Verhältnis 1:1 einem der beiden Behandlungsarme der Studie zugeteilt; Pamrevlumab oder Placebo. Die Randomisierung wird nach Exon 44-Deletion stratifiziert.

Das Hauptstudium umfasst drei Studienabschnitte:

  • Screening-Zeitraum: Bis zu 4 Wochen
  • Behandlungsdauer: 52 Wochen
  • Sicherheits-Nachbeobachtungszeitraum/abschließende Bewertung: Ein Besuch 28 Tage (+/- 3 Tage) und ein abschließendes Sicherheits-Follow-up-Telefonat 60 Tage (+ 3 Tage) nach der letzten Dosis

Jeder Proband erhält bis zu 52 Wochen lang alle 2 Wochen Pamrevlumab oder Placebo mit 35 mg/kg. Patienten, die die 52-wöchige Behandlung abgeschlossen haben, können für eine offene Verlängerung (OLE) in Frage kommen, die eine verlängerte Behandlung mit Pamrevlumab anbietet.

Patienten, die die Studienbehandlung aus irgendeinem Grund abbrechen, sollten ermutigt werden, zum Prüfzentrum zurückzukehren, um die endgültigen Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen abzuschließen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

70

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgien
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 401122
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • The 1st Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire Nantes - Hotel Dieu
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Association Institut de Myologie
    • Bas-Rhin
      • Strasbourg, Bas-Rhin, Frankreich, 67200
        • Hôpital Hautepierre
  • Italien
      • Bosisio ParIni, Italien, 23842
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Eugenio Medea - Lombardia
      • Milano, Italien, 20162
        • Centro Clinico NeMO
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Roma - Gianicolo
    • Milan
      • Milano, Milan, Italien, 20132
        • IRRCS Ospedale San Raffaele
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Children's Hospital
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92161
        • University of California San Diego Health
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33614
        • Rare Disease Research - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-4234
        • C.S. Mott Children's Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health Hospitals Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Wisconsin Corporate Center
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Leeds, England, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Österreich
    • Vienna
      • Wien, Vienna, Österreich, 1100
        • Klinik Favoriten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Alter und Zustimmung:

  1. Männer, die zu Beginn des Screenings mindestens 6 bis < 12 Jahre alt waren

  2. Schriftliche Zustimmung des Erziehungsberechtigten gemäß den Anforderungen der Region/des Landes und/oder des IRB/IEC

    DMD-Diagnose:

  3. Die Anamnese umfasst die Diagnose von DMD und bestätigter Duchenne-Mutation unter Verwendung eines validierten Gentests.

    Lungenkriterien:

  4. Durchschnitt (von Screening und Tag 0) Prozent der vorhergesagten FVC über 45 %

  5. Auf einer stabilen Dosis von systemischen Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate, ohne wesentliche Dosisänderung für mindestens 3 Monate (mit Ausnahme von Anpassungen aufgrund von Veränderungen des Körpergewichts) vor dem Screening. Die Dosierung von Kortikosteroiden sollte den Empfehlungen der DMD Care Considerations Working Group entsprechen (z. Prednison oder Prednisolon 0,75 mg/kg pro Tag oder Deflazacort 0,9 mg/kg pro Tag) oder stabile Dosis. Eine vernünftige Erwartung ist, dass sich die Dosierung und das Dosierungsschema für die Dauer der Studie nicht signifikant ändern würden.

    Leistungskriterien:

  6. Kann den 6MWD-Test mit einer Distanz von mindestens 270 m, aber nicht mehr als 450 m zweimal innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung mit einer Abweichung von ≤ 10% zwischen diesen beiden Tests absolvieren.
  7. Kann sich beim Screening-Besuch in weniger als 10 Sekunden (ohne Hilfsmittel/Orthesen) vom Boden erheben (TTSTAND).

  8. Kann sich einem MRT-Test für den Vastus lateralis-Muskel der unteren Extremitäten unterziehen.

    Impfung:

  9. Erhaltener Pneumokokken-Impfstoff (PPSV23) (oder jeder andere Pneumokokken-Polysaccharid-Impfstoff gemäß den nationalen Empfehlungen) und erhält jährliche Grippeimpfungen.

    Laborkriterien:

  10. Ausreichende Nierenfunktion: Cystatin C ≤ 1,4 mg/l

  11. Angemessene Hämatologie- und Elektrolytparameter:

    1. Thrombozyten > 100.000/μl
    2. Hämoglobin >12 g/dl
    3. Absolute Neutrophilenzahl > 1500 /μl
    4. Die Serumspiegel von Calcium (Ca), Kalium (K), Natrium (Na), Magnesium (Mg) und Phosphor (P) liegen innerhalb eines klinisch akzeptierten Bereichs

  12. Ausreichende Leberfunktion:

    1. Keine Vorgeschichte oder Hinweise auf eine Lebererkrankung
    2. Gamma-Glutamyltransferase (GGT) ≤ 3-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    3. Gesamtbilirubin ≤1,5xULN

Ausschlusskriterien:

Allgemeine Kriterien:

  1. Gleichzeitige andere Erkrankung als DMD, die Muskelschwäche und/oder Beeinträchtigung der motorischen Funktion verursachen kann
  2. Schwere intellektuelle Beeinträchtigung (z. B. schwerer Autismus, schwere kognitive Beeinträchtigung, schwere Verhaltensstörungen), die nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit zur Durchführung von Studienbewertungen verhindert
  3. Frühere Exposition gegenüber Pamrevlumab
  4. BMI ≥40 kg/m2 oder Gewicht >117 kg
  5. Vorgeschichte einer allergischen oder anaphylaktischen Reaktion auf humane, humanisierte, chimäre oder murine monoklonale Antikörper

  6. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat (für DMD oder nicht) in den 30 Tagen vor Beginn des Screenings oder Anwendung zugelassener DMD-Therapien (z. B. Eteplirsen, Ataluren, Golodirsen) innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Screenings, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, mit Ausnahme von die systemischen Kortikosteroide, einschließlich Deflazacort

    Lungen- und Herzkriterien:

  7. Erfordert ≥16 Stunden kontinuierliche Belüftung
  8. Schlecht kontrolliertes Asthma oder zugrunde liegende Lungenerkrankung wie Bronchitis, Bronchiektasen, Emphysem, rezidivierende Lungenentzündung, die nach Meinung des Prüfarztes die Atemfunktion beeinträchtigen könnten
  9. Krankenhausaufenthalt aufgrund von Atemversagen innerhalb der 8 Wochen vor dem Screening

  10. Schwere unkontrollierte Herzinsuffizienz (NYHA-Klassen III-IV), einschließlich einer der folgenden:

    1. Bedarf an intravenösen Diuretika oder inotroper Unterstützung innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening
    2. Krankenhausaufenthalt wegen Exazerbation einer Herzinsuffizienz oder Arrhythmie innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening
  11. Arrhythmie, die eine antiarrhythmische Therapie erfordert

  12. Jeder andere Hinweis auf eine klinisch signifikante strukturelle oder funktionelle Herzanomalie

    Klinische Beurteilung:

  13. Der Prüfarzt beurteilt, dass der Proband aus irgendeinem Grund nicht in der Lage sein wird, vollständig an der Studie teilzunehmen und sie abzuschließen, einschließlich der Unfähigkeit, die Studienverfahren und -behandlungen oder andere relevante medizinische, chirurgische oder psychiatrische Bedingungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pamrevlumab
Pamrevlumab 35 Milligramm (mg)/Kilogramm (kg) intravenös (i.v.) alle 2 Wochen + systemisches Deflazacort oder Kortikosteroide mit äquivalenter Potenz, oral verabreicht für bis zu 52 Wochen
Arzneimittel: Pamrevlumab
Pamrevlumab wird gemäß der in der Armbeschreibung angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • FG-3019
Arzneimittel: Kortikosteroide
Systemisches Deflazacort oder äquivalente Potenz von oral verabreichten Kortikosteroiden
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo i.v. alle 2 Wochen + systemisches Deflazacort oder eine äquivalente Potenz von Kortikosteroiden, oral verabreicht für bis zu 52 Wochen
Arzneimittel: Kortikosteroide
Systemisches Deflazacort oder äquivalente Potenz von oral verabreichten Kortikosteroiden
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird gemäß dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Gesamtscores in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der 4-Stufen-Steiggeschwindigkeitsbewertung (4SCV) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 10-Meter-Geh-/Lauftest in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Änderung von Baseline in Time to Stand (TTSTAND) in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit (LoA) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FibroGen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FGCL-3019-094
  • 2020-000699-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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