EB의 국소 겐타마이신 넌센스 억제 요법 (GENTELBULL)
2022년 5월 1일 업데이트: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital
넌센스 돌연변이로 인한 수포성표피용해증 환자의 국소 겐타마이신 치료
이 연구의 전반적인 목적은 국소 겐타마이신 요법이 효과적이고 실행 가능한 치료법인지 여부를 다루는 것입니다.
특히 PSC로 인한 EB 환자의 상처 치유 효과를 정량화할 뿐만 아니라 피부 단백질 발현에 대한 비집중적 치료(1일 1회 또는 격일)의 효과를 조사할 것입니다(파트 A).
또한, 우리는 겐타마이신이 SSM에 의해 유발된 EB 환자로부터 얻은 피부 생검에서 유래된 섬유아세포에서 SSM에 의해 영향을 받는 유전자의 단백질 발현을 회복시키는지 여부를 시험관 내에서 다룰 것입니다(파트 B).
이러한 체외 실험에서 긍정적인 결과가 나오면 세포를 기증하는 환자에게 본 연구의 파트 A에 참여하도록 제안됩니다.
이 연구에서 파트 A의 전체 기간은 환자당 18주로 계획되어 있으며 6주의 치료 기간과 12주의 추적 기간으로 구성됩니다.
각 환자는 0주, 6주 및 18주에 3번의 연구 방문에 참석할 것입니다.
모든 환자는 12개월의 기간 내에 포함됩니다.
파트 B의 전체 기간은 환자당 최대 8주이며 피부 생검에서 얻은 섬유아세포를 준비하는 데 4-7주가 소요됩니다.
그런 다음 5일간의 체외 개입 및 후속 분석이 이어집니다.
전체적으로 GENTELBULL 연구 기간은 78주 이하입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oslo, 노르웨이, 0424
- Oslo University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 말도 안되는 돌연변이로 인한 EB를 가지고 있습니다.
- 환자는 상처가 대칭적으로 분포되어 있어 신체 한쪽의 상처가 대조 상처 역할을 하고 다른 쪽에는 연구 요법이 적용됩니다.
- 환자(성인인 경우) 또는 부모/보호자는 사전 동의서 양식(ICF) 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하는 부록 1에 설명된 대로 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다. .
- 가임 여성은 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 겐타마이신 설페이트 또는 연고의 다른 성분에 대한 알려진 접촉 알레르기
- 모든 종류의 겐타마이신 설페이트에 대한 알려진 불내성
- 중등도 또는 중증 신장 기능 저하(eGFR <45)
- EB에 대한 다른 실험 요법 사용
- 지난 3개월 동안 전신 아미노글리코사이드를 투여
- 환자는 근육 이완제를 사용합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 암
각 환자는 자신의 통제 역할을 합니다. 절반은 표준 상처 치료 외에 연구 치료로 치료하고 나머지 절반은 표준 상처 치료만 받습니다.
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6주 동안 하루에 한 번 상처에 국소 겐타마이신 연고
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상처 크기 감소
기간: 6주
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겐타마이신 처리된 상처의 0주차에 대한 6주차의 상처 면적(cm2로 측정)에 대한 비율의 평균을 표준 관리 처리된 상처에 대한 비율의 해당 평균과 비교했습니다.
관찰된 효과는 p<0.05(unpaired t-test)인 경우 유의한 것으로 간주됩니다.
참고로, 각 환자는 다른 참가자와 독립적으로 기본 종료점에 도달하거나 도달하지 않을 수 있습니다.
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치유되는 피부탄력
기간: 18주
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겐타마이신 처리된 상처의 18주에서 6주까지의 단일 상처 면적(cm2로 측정)에 대한 비율의 평균을 표준 관리 처리된 상처에 대한 비율의 해당 평균과 비교했습니다.
관찰된 효과는 p<0.05(unpaired t-test)인 경우 유의한 것으로 간주됩니다.
참고로, 각 환자는 다른 참가자와 독립적으로 기본 종료점에 도달하거나 도달하지 않을 수 있습니다.
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18주
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전신 겐타마이신 수치
기간: 6주
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혈청 1일차 및 6주차의 최저 수준의 겐타마이신.
1일째에 감지할 수 있는 경우 수준을 더 자주 모니터링합니다.
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6주
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겐타마이신에 의한 단백질 회복
기간: 6주
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6주 및 18주차에 치유된 상처 부위에서 얻은 피부 생검의 면역 조직화학 분석을 기준선에서 얻은 미처리 비감염 피부(음성 대조군) 및 하나의 건강한 대조군(양성 대조군)에서 얻은 비감염 피부의 피부 생검과 비교했습니다.
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6주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
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