Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Topická gentamicinová nonsense supresivní terapie EB (GENTELBULL)

1. května 2022 aktualizováno: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

AKTUÁLNÍ LÉČBA GENTAMICINU PACIENTŮ S EPIDERMOLYSIS BULLOSA V důsledku nesmyslných mutací

Celkovým účelem této studie je zjistit, zda je lokální léčba gentamicinem účinná a proveditelná. Konkrétně budeme zkoumat vliv neintenzivní léčby (jednou denně nebo obden) na expresi kožních proteinů a také kvantifikovat vliv na hojení ran u pacientů s EB způsobenou PSC (část A). Dále se budeme in vitro zabývat tím, zda gentamicin obnovuje proteinovou expresi genů ovlivněných SSM ve fibroblastech získaných z kožních biopsií získaných od pacientů s EB způsobenou SSM (část B). Pokud tyto experimenty in vitro přinesou pozitivní výsledky, bude pacientům, kteří darují buňky, nabídnuto zařazení do části A této studie. Celková doba trvání části A v této studii je plánována na 18 týdnů na pacienta a sestává z 6týdenního léčebného období, po kterém následuje 12týdenní období sledování. Každý pacient se zúčastní 3 studijních návštěv: v týdnu 0, týdnu 6 a týdnu 18. Všichni pacienti budou zařazeni v časovém období 12 měsíců. Celková doba trvání části B bude až 8 týdnů na pacienta, z toho 4-7 týdnů je věnováno přípravě fibroblastů získaných z kožních biopsií. Poté následuje 5 dní in vitro intervence a následná analýza. Celková doba trvání studie GENTELBULL bude 78 týdnů nebo méně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0424
        • Oslo University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má EB způsobenou nesmyslnou mutací
  2. Pacient má symetrické rozložení ran, což umožňuje, aby rány na jedné straně těla sloužily jako kontrolní rány, zatímco studijní terapie je aplikována na druhou stranu.
  3. Pacient (pokud je dospělý) nebo rodič (rodiče)/opatrovník (opatrovníci) je schopen dát podepsaný informovaný souhlas, jak je popsáno v dodatku 1, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu .
  4. Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Známá kontaktní alergie na gentamicin sulfát nebo jiné složky v masti
  2. Známá intolerance na gentamicin sulfát jakéhokoli druhu
  3. Středně nebo těžce snížená funkce ledvin (eGFR <45)
  4. Použijte jinou experimentální terapii proti EB
  5. Příjem systémových aminoglykosidů během posledních 3 měsíců
  6. Pacient užívá léky na uvolnění svalů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoruč
Každý pacient slouží jako vlastní kontrola: jedna polovina je léčena kromě standardní terapie ran také studovanou léčbou, druhá polovina dostává pouze standardní léčbu ran.
Lék: Gentamicin sulfát
Lokální gentamicinová mast na rány jednou denně po dobu 6 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zmenšení velikosti rány
Časové okno: 6 týdnů
Průměr poměrů pro plochy rány (měřeno v cm2) v týdnu 6 a v týdnu 0 ran ošetřených gentamicinem ve srovnání s odpovídajícím průměrem poměrů pro rány ošetřené standardní péčí. Pozorovaný účinek je považován za významný, pokud p<0,05 (nepárový t-test). Je třeba poznamenat, že každý pacient může nebo nemusí dosáhnout primárního cílového bodu nezávisle na ostatních účastnících
6 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zahojená pevnost kůže
Časové okno: 18 týdnů
Průměr poměrů pro jednotlivé oblasti rány (měřeno v cm2) v týdnu 18 a v týdnu 6 u ran ošetřených gentamicinem ve srovnání s odpovídajícím průměrem poměrů pro rány ošetřené standardní péčí. Pozorovaný účinek je považován za významný, pokud p<0,05 (nepárový t-test). Je třeba poznamenat, že každý pacient může nebo nemusí dosáhnout primárního cílového bodu nezávisle na ostatních účastnících
18 týdnů
Systémové hladiny gentamicinu
Časové okno: 6 týdnů
Minimální hladiny gentamicinu v séru 1. den a 6. týden. Pokud jsou detekovatelné 1. den, budou hladiny monitorovány častěji
6 týdnů
Obnova proteinů gentamicinem
Časové okno: 6 týdnů
Imunitní histochemická analýza biopsie kůže získané ze zhojené ošetřené oblasti rány v týdnu 6 a 18 ve srovnání s biopsií kůže z neošetřené nepostižené kůže získané na začátku (negativní kontrola) a nepostižené kůže od jedné zdravé kontroly (pozitivní kontrola)
6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oslo University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 105989

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Gentamicin sulfát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit