Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EB:n ajankohtainen gentamysiinin nonsense-suppressiohoito (GENTELBULL)

sunnuntai 1. toukokuuta 2022 päivittänyt: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

PAIKALLISINEN GENTAMISINIHOITO POTILAILILLE, jolla on EPIDERMOLYSIS BULLOSA NONSENSE-MUTAATIOISTA

Tämän tutkimuksen yleisenä tarkoituksena on selvittää, onko paikallinen gentamysiinihoito tehokas ja toteuttamiskelpoinen hoito. Tarkemmin sanottuna tutkimme ei-intensiivisen hoidon (kerran päivässä tai joka toinen päivä) vaikutusta ihoproteiinin ilmentymiseen sekä kvantitatiivisesti vaikutusta haavan paranemiseen potilailla, joilla on PSC:n aiheuttama EB (osa A). Lisäksi tarkastelemme in vitro sitä, palauttaako gentamysiini SSM:n vaikuttamien geenien proteiiniekspression fibroblasteissa, jotka on saatu ihobiopsiasta, joka on saatu potilailta, joilla on SSM:n aiheuttama EB (osa B). Jos nämä in vitro -kokeet tuottavat positiivisia tuloksia, soluja luovuttaville potilaille tarjotaan osallistua tämän tutkimuksen osaan A. Tämän tutkimuksen osan A kokonaiskestoksi on suunniteltu 18 viikkoa potilasta kohti, ja se koostuu 6 viikon hoitojaksosta, jota seuraa 12 viikon seurantajakso. Jokainen potilas osallistuu kolmelle tutkimuskäynnille: viikolla 0, viikolla 6 ja viikolla 18. Kaikki potilaat otetaan mukaan 12 kuukauden kuluessa. Osan B kokonaiskesto on enintään 8 viikkoa potilasta kohti, josta 4-7 viikkoa käytetään ihobiopsioista saatujen fibroblastien valmistukseen. Sitten seuraa 5 päivää in vitro -interventiota ja sitä seuraava analyysi. GENTELBULL-tutkimuksen kokonaiskesto on 78 viikkoa tai vähemmän.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Norja
      • Oslo, Norja, 0424
        • Oslo University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaalla on nonsense-mutaation aiheuttama EB
  2. Potilaalla on symmetrinen haavojakauma, jolloin ruumiin toisella puolella olevat haavat voivat toimia kontrollihaavoina, kun taas tutkimushoitoa sovelletaan toiselle puolelle.
  3. Potilas (jos aikuinen) tai vanhemmat/huoltaja(t) pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen liitteessä 1 kuvatulla tavalla, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen. .
  4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu kontaktiallergia gentamysiinisulfaatille tai muille voiteen aineosille
  2. Tunnettu intoleranssi kaikenlaiselle gentamysiinisulfaatille
  3. Kohtalainen tai vaikea munuaisten toimintahäiriö (eGFR <45)
  4. Käytä muuta kokeellista hoitoa EB:tä vastaan
  5. Systeemisten aminoglykosidien saaminen viimeisen 3 kuukauden aikana
  6. Potilas käyttää lihasrelaksanttilääkkeitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksi käsi
Jokainen potilas toimii omana kontrollinaan: puolet hoidetaan tutkimushoidolla tavanomaisen haavahoidon lisäksi, toinen puoli vain normaalia haavahoitoa.
Lääke: Gentamysiinisulfaatti
Paikallinen gentamysiinivoide haavoille kerran päivässä 6 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haavan koon pienentäminen
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Gentamisiinilla käsiteltyjen haavojen haavapinta-alojen suhteiden keskiarvo (mitattuna cm2) viikolla 6 ja viikolla 0 gentamysiinihoidettujen haavojen vastaavaan keskiarvoon verrattuna. Havaittua vaikutusta pidetään merkittävänä, jos p < 0,05 (pariton t-testi). Huomaa, että jokainen potilas voi saavuttaa ensisijaisen päätepisteen tai olla saavuttamatta muista osallistujista riippumatta
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parantunut ihon kestävyys
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Gentamisiinilla käsiteltyjen haavojen yksittäisten haavaalueiden suhteiden keskiarvo (mitattuna cm2) viikolla 18 ja viikolla 6, verrattuna vastaavaan keskiarvoon tavanomaisilla hoidetuilla haavoilla. Havaittua vaikutusta pidetään merkittävänä, jos p < 0,05 (pariton t-testi). On huomattava, että jokainen potilas voi saavuttaa ensisijaisen päätepisteen tai olla saavuttamatta muista osallistujista riippumatta
18 viikkoa
Systeeminen gentamysiinitaso
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Gentamisiinin alimmillaan pitoisuudet seerumissa päivänä 1 ja viikolla 6. Jos havaitaan päivänä 1, tasoja seurataan useammin
6 viikkoa
Proteiinien palauttaminen gentamysiinillä
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Ihon biopsian immuunihistokemiallinen analyysi, joka on saatu parantuneelta hoidetulta haavaalueelta viikoilla 6 ja 18 verrattuna ihobiopsiaan hoitamattomasta ei-vaurioituneesta ihosta, joka saatiin lähtötilanteessa (negatiivinen kontrolli) ja yhdeltä terveeltä kontrollilta (positiivinen kontrolli)
6 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Oslo University Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 105989

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa