Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk Gentamicin Nonsense Suppression Terapi af EB (GENTELBULL)

1. maj 2022 opdateret af: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TOPISK GENTAMICIN-BEHANDLING AF PATIENTER MED EPIDERMOLYSIS BULLOSA PÅGÅR SOM UNSENSE MUTATIONER

Det overordnede formål med denne undersøgelse er at undersøge, om topisk gentamicinbehandling er en effektiv og gennemførlig behandling. Konkret vil vi undersøge effekten af ​​ikke-intensiv behandling (en gang dagligt eller hver anden dag) på hudens proteinekspression, samt kvantificere effekten på sårheling hos patienter med EB forårsaget af PSC (del A). Desuden vil vi adressere in vitro om gentamicin genopretter proteinekspression af gener påvirket af SSM i fibroblaster afledt af hudbiopsier opnået fra patienter med EB forårsaget af SSM (del B). Hvis disse in vitro-forsøg giver positive resultater, vil de patienter, der donerer cellerne, blive tilbudt at deltage i del A af denne undersøgelse. Den samlede varighed af del A i denne undersøgelse er planlagt til at være 18 uger pr. patient og består af en 6 ugers behandlingsperiode efterfulgt af en 12 ugers opfølgningsperiode. Hver patient vil deltage i 3 studiebesøg: i uge 0, uge ​​6 og uge 18. Alle patienter vil blive inkluderet inden for en tidsperiode på 12 måneder. Den samlede varighed af del B vil være op til 8 uger pr. patient, hvoraf 4-7 uger bruges til at forberede fibroblaster opnået fra hudbiopsier. Derefter følger 5 dages in vitro-intervention og efterfølgende analyse. Samlet vil varigheden af ​​GENTELBULL-undersøgelsen være 78 uger eller mindre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Oslo University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har EB forårsaget af nonsensmutation
  2. Patienten har en symmetrisk fordeling af sår, som giver mulighed for, at sår på den ene side af kroppen fungerer som kontrolsår, mens studieterapi påføres på den anden side.
  3. Patienten (hvis en voksen) eller forælder(e)/værge(r) er i stand til at give underskrevet informeret samtykke som beskrevet i bilag 1, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol .
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt kontaktallergi mod gentamicinsulfat eller andre ingredienser i salven
  2. Kendt intolerance over for gentamicinsulfat af enhver art
  3. Moderat eller stærkt nedsat nyrefunktion (eGFR <45)
  4. Brug anden eksperimentel terapi mod EB
  5. Modtagelse af systemiske aminoglykosider i løbet af de sidste 3 måneder
  6. Patienten bruger muskelafslappende medicin(er)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt arm
Hver patient fungerer som sin egen kontrol: den ene halvdel behandles med undersøgelsesbehandlingen ud over standard sårterapi, den anden halvdel modtager kun standard sårterapi.
Medicin: Gentamicinsulfat
Aktuel gentamicin salve på sår en gang dagligt i 6 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af sårstørrelse
Tidsramme: 6 uger
Gennemsnit af forhold for sårarealer (målt i cm2) i uge 6 til uge 0 for gentamicin-behandlede sår sammenlignet med det tilsvarende gennemsnit af forhold for standardplejebehandlede sår. Den observerede effekt anses for at være signifikant, hvis p<0,05 (uparret t-test). Det skal bemærkes, at hver patient muligvis eller ikke når det primære slutpunkt uafhængigt af de andre deltagere
6 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Helt hud robusthed
Tidsramme: 18 uger
Gennemsnit af forhold for enkelte sårområder (målt i cm2) i uge 18 til uge 6 for gentamicin-behandlede sår sammenlignet med det tilsvarende gennemsnit af forhold for standardplejebehandlede sår. Den observerede effekt anses for at være signifikant, hvis p<0,05 (uparret t-test). Det skal bemærkes, at hver patient muligvis eller ikke når det primære slutpunkt uafhængigt af de andre deltagere
18 uger
Systemiske gentamicin niveauer
Tidsramme: 6 uger
Lavværdier for gentamicin i serum dag 1 og uge 6. Hvis det kan påvises dag 1, vil niveauerne blive overvåget hyppigere
6 uger
Proteingenopretning af gentamicin
Tidsramme: 6 uger
Immunhistokemianalyse af hudbiopsi opnået fra helet behandlet sårområde i uge 6 og 18 sammenlignet med hudbiopsi fra ikke-behandlet ikke-påvirket hud opnået ved baseline (negativ kontrol) og ikke-påvirket hud fra én rask kontrol (positiv kontrol)
6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oslo University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2020

Først opslået (Faktiske)

25. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 105989

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Gentamicinsulfat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner