Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Местная гентамициновая абсурдная подавляющая терапия БЭ (GENTELBULL)

1 мая 2022 г. обновлено: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

МЕСТНОЕ ЛЕЧЕНИЕ ГЕНТАМИЦИНОМ БОЛЬНЫХ С БУЛЛЬОЗНЫМ ЭПИДЕРМОЛИЗОМ, СВЯЗАННЫМ С МУТАЦИОННЫМИ МУТАЦИЯМИ

Общая цель этого исследования - выяснить, является ли местная терапия гентамицином эффективным и выполнимым лечением. В частности, мы будем исследовать влияние неинтенсивного лечения (один раз в день или через день) на экспрессию белков кожи, а также количественно оценить влияние на заживление ран у пациентов с БЭ, вызванным ПСХ (часть А). Кроме того, мы рассмотрим in vitro вопрос о том, восстанавливает ли гентамицин экспрессию белков генов, затронутых SSM, в фибробластах, полученных из биопсии кожи, полученной от пациентов с БЭ, вызванным SSM (часть B). Если эти эксперименты in vitro дадут положительные результаты, пациентам, сдавшим клетки, будет предложено принять участие в части А этого исследования. Общая продолжительность части А в этом исследовании запланирована на уровне 18 недель на каждого пациента и состоит из 6-недельного периода лечения, за которым следует 12-недельный период наблюдения. Каждый пациент посещает 3 учебных визита: на 0-й неделе, на 6-й неделе и на 18-й неделе. Все пациенты будут включены в исследование в течение 12 месяцев. Общая продолжительность части B составит до 8 недель на одного пациента, из которых 4-7 недель уходит на подготовку фибробластов, полученных из биопсии кожи. Затем следует 5 дней вмешательства in vitro и последующего анализа. В целом продолжительность исследования GENTELBULL составит 78 недель или менее.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. У больного БЭ, вызванный нонсенс-мутацией
  2. Пациент имеет симметричное распределение ран, что позволяет ранам на одной стороне тела служить контрольными ранами, в то время как исследуемая терапия применяется к другой стороне.
  3. Пациент (если он взрослый) или родитель(и)/опекун(и) способен дать подписанное информированное согласие, как описано в Приложении 1, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе. .
  4. Женщины детородного возраста должны использовать высокоэффективный метод контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Известная контактная аллергия на сульфат гентамицина или другие ингредиенты мази.
  2. Известная непереносимость гентамицина сульфата любого рода
  3. Умеренное или сильное снижение функции почек (рСКФ <45)
  4. Используйте другую экспериментальную терапию против БЭ
  5. Прием системных аминогликозидов в течение последних 3 мес.
  6. Пациент принимает миорелаксанты.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Одна рука
Каждый пациент служит отдельным контролем: одна половина получает исследуемое лечение в дополнение к стандартной терапии ран, другая половина получает только стандартную терапию ран.
Лекарство: Гентамицина сульфат
Гентамициновая мазь для местного применения на раны один раз в день в течение 6 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уменьшение размера раны
Временное ограничение: 6 недель
Среднее отношение площадей ран (измеряемых в см2) на 6-й неделе к таковой на 0-й неделе для ран, обработанных гентамицином, по сравнению с соответствующим средним соотношением для ран, обработанных стандартным уходом. Наблюдаемый эффект считается значимым, если p<0,05 (непарный t-критерий). Следует отметить, что каждый пациент может достичь или не достичь первичной конечной точки независимо от других участников.
6 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Прочность зажившей кожи
Временное ограничение: 18 недель
Среднее отношение площади одиночной раны (измеряемой в см2) на 18-й неделе к таковой на 6-й неделе для ран, обработанных гентамицином, по сравнению с соответствующим средним соотношением для ран, обработанных стандартным уходом. Наблюдаемый эффект считается значимым, если p<0,05 (непарный t-критерий). Следует отметить, что каждый пациент может достичь или не достичь первичной конечной точки независимо от других участников.
18 недель
Системные уровни гентамицина
Временное ограничение: 6 недель
Минимальные уровни гентамицина в сыворотке на 1-й день и 6-й неделе. Если обнаруживается в первый день, уровни будут контролироваться чаще.
6 недель
Восстановление белка гентамицином
Временное ограничение: 6 недель
Иммунохимический анализ биопсии кожи, полученной из зажившей обработанной области раны на 6 и 18 неделе, по сравнению с биопсией кожи из необработанной непораженной кожи, полученной на исходном уровне (отрицательный контроль), и непораженной кожи из одного здорового контроля (положительный контроль)
6 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Oslo University Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 января 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 105989

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться