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Gentamicina tópica Terapia de supresión sin sentido de la EB (GENTELBULL)

1 de mayo de 2022 actualizado por: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TRATAMIENTO CON GENTAMICINA TÓPICA DE PACIENTES CON EPIDERMÓLISIS BULLOSA POR MUTACIONES SIN SENTIDO

El propósito general de este estudio es determinar si la terapia con gentamicina tópica es un tratamiento efectivo y factible. Específicamente, investigaremos el efecto del tratamiento no intensivo (una vez al día o cada dos días) sobre la expresión de proteínas de la piel, así como cuantificaremos el efecto sobre la cicatrización de heridas en pacientes con EB causada por PSC (parte A). Además, abordaremos in vitro si la gentamicina restaura la expresión de proteínas de genes afectados por SSM en fibroblastos derivados de biopsias de piel obtenidas de pacientes con EB causada por SSM (parte B). Si estos experimentos in vitro dan resultados positivos, a los pacientes que donen las células se les ofrecerá participar en la parte A de este estudio. La duración total de la parte A en este estudio está planificada para ser de 18 semanas por paciente y consta de un período de tratamiento de 6 semanas seguido de un período de seguimiento de 12 semanas. Cada paciente asistirá a 3 visitas de estudio: en la semana 0, la semana 6 y la semana 18. Todos los pacientes serán incluidos en un plazo de 12 meses. La duración total de la parte B será de hasta 8 semanas por paciente, de las cuales 4-7 semanas se dedican a preparar fibroblastos obtenidos a partir de biopsias de piel. Luego siguen 5 días de intervención in vitro y posterior análisis. En total, la duración del estudio GENTELBULL será de 78 semanas o menos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0424
        • Oslo University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente tiene EB causada por una mutación sin sentido.
  2. El paciente tiene una distribución simétrica de heridas que permite que las heridas de un lado del cuerpo sirvan como heridas de control, mientras que la terapia de estudio se aplica al otro lado.
  3. El paciente (si es un adulto) o los padres/tutores son capaces de dar un consentimiento informado firmado como se describe en el Apéndice 1, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo. .
  4. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz

Criterio de exclusión:

  1. Alergia de contacto conocida contra el sulfato de gentamicina u otros ingredientes en la pomada
  2. Intolerancia conocida al sulfato de gentamicina de cualquier tipo.
  3. Función renal moderada o severamente reducida (eGFR <45)
  4. Usar otra terapia experimental contra la EB
  5. Recibiendo aminoglucósidos sistémicos durante los últimos 3 meses
  6. El paciente utiliza fármacos relajantes musculares

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo único
Cada paciente sirve como su propio control: la mitad se trata con el tratamiento del estudio además de la terapia estándar para heridas, la otra mitad recibe solo la terapia estándar para heridas.
Droga: Sulfato de gentamicina
Pomada tópica de gentamicina en heridas una vez al día durante 6 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción del tamaño de la herida
Periodo de tiempo: 6 semanas
Media de las proporciones de las áreas de las heridas (medidas en cm2) en la semana 6 con respecto a la semana 0 de las heridas tratadas con gentamicina, en comparación con la media correspondiente de las proporciones de las heridas tratadas con atención estándar. El efecto observado se considera significativo si p<0,05 (prueba t no pareada). Es de destacar que cada paciente puede o no alcanzar el punto final primario independientemente de los otros participantes.
6 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Robustez de la piel curada
Periodo de tiempo: 18 semanas
Promedio de proporciones para áreas de herida única (medidas en cm2) en la semana 18 a la de la semana 6 de heridas tratadas con gentamicina, en comparación con la media correspondiente de proporciones para heridas tratadas con atención estándar. El efecto observado se considera significativo si p<0,05 (prueba t no pareada). Es de destacar que cada paciente puede o no alcanzar el punto final primario independientemente de los otros participantes.
18 semanas
Niveles sistémicos de gentamicina
Periodo de tiempo: 6 semanas
Niveles mínimos de gentamicina en suero el día 1 y la semana 6. Si es detectable el día 1, los niveles se controlarán con mayor frecuencia
6 semanas
Restauración de proteínas por gentamicina
Periodo de tiempo: 6 semanas
Análisis inmunohistoquímico de la biopsia de piel obtenida del área de la herida tratada cicatrizada en las semanas 6 y 18 en comparación con la biopsia de piel de la piel no afectada no tratada obtenida al inicio (control negativo) y la piel no afectada de un control sano (control positivo)
6 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Oslo University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

11 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

25 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 105989

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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