Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische gentamicine-onzin-onderdrukkingstherapie van EB (GENTELBULL)

1 mei 2022 bijgewerkt door: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TOPISCHE GENTAMICINEBEHANDELING VAN PATIËNTEN MET EPIDERMOLYSE BULLOSA ALS GEVOLG VAN NONSENSMUTATIES

Het algemene doel van deze studie is na te gaan of topische gentamicinetherapie een effectieve en haalbare behandeling is. Concreet zullen we het effect van niet-intensieve behandeling (eenmaal daags of om de dag) op huideiwitexpressie onderzoeken, en het effect op wondgenezing kwantificeren bij patiënten met EB veroorzaakt door PSC (deel A). Verder zullen we in vitro onderzoeken of gentamicine de eiwitexpressie van door SSM aangetaste genen herstelt in fibroblasten afkomstig van huidbiopten verkregen van patiënten met EB veroorzaakt door SSM (deel B). Als deze in-vitro-experimenten positieve resultaten opleveren, zullen de patiënten die de cellen doneren worden aangeboden om deel te nemen aan deel A van deze studie. De totale duur van deel A in dit onderzoek is gepland op 18 weken per patiënt en bestaat uit een behandelingsperiode van 6 weken gevolgd door een follow-upperiode van 12 weken. Elke patiënt zal 3 studiebezoeken bijwonen: in week 0, week 6 en week 18. Alle patiënten worden opgenomen binnen een periode van 12 maanden. De totale duur van deel B is maximaal 8 weken per patiënt, waarvan 4-7 weken worden besteed aan het voorbereiden van fibroblasten verkregen uit huidbiopten. Dan volgt 5 dagen in vitro interventie en aansluitende analyse. Alles bij elkaar zal de duur van de GENTELBULL-studie 78 weken of minder zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0424
        • Oslo University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt heeft EB veroorzaakt door nonsense mutatie
  2. De patiënt heeft een symmetrische verdeling van wonden waardoor wonden aan de ene kant van het lichaam kunnen dienen als controlewonden, terwijl studietherapie aan de andere kant wordt toegepast.
  3. De patiënt (indien een volwassene) of ouder(s)/voogd(en) is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven in bijlage 1, wat inhoudt dat wordt voldaan aan de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol .
  4. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende contactallergie tegen gentamicinesulfaat of andere ingrediënten in de zalf
  2. Bekende intolerantie voor gentamicinesulfaat van welke aard dan ook
  3. Matige of ernstig verminderde nierfunctie (eGFR <45)
  4. Gebruik andere experimentele therapie tegen EB
  5. Systemische aminoglycosiden ontvangen gedurende de laatste 3 maanden
  6. De patiënt gebruikt spierverslapper(en)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele arm
Elke patiënt dient als eigen controle: de ene helft krijgt naast de standaard wondtherapie de onderzoeksbehandeling, de andere helft krijgt alleen de standaard wondtherapie.
Geneesmiddel: Gentamicine Sulfaat
Topische gentamicinezalf op wonden eenmaal daags gedurende 6 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkleining van de wond
Tijdsspanne: 6 weken
Gemiddelde van verhoudingen voor wondgebieden (gemeten in cm2) in week 6 tot die van week 0 van met gentamicine behandelde wonden, vergeleken met het overeenkomstige gemiddelde van verhoudingen voor standaard verzorgde wonden. Het waargenomen effect wordt als significant beschouwd als p<0,05 (ongepaarde t-test). Merk op dat elke patiënt het primaire eindpunt al dan niet bereikt, onafhankelijk van de andere deelnemers
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Genezen robuustheid van de huid
Tijdsspanne: 18 weken
Gemiddelde van ratio's voor enkelvoudige wondgebieden (gemeten in cm2) in week 18 tot die van week 6 van met gentamicine behandelde wonden, vergeleken met het overeenkomstige gemiddelde van ratio's voor standaard verzorgde wonden. Het waargenomen effect wordt als significant beschouwd als p<0,05 (ongepaarde t-test). Merk op dat elke patiënt het primaire eindpunt al dan niet bereikt, onafhankelijk van de andere deelnemers
18 weken
Systemische gentamicinespiegels
Tijdsspanne: 6 weken
Dalspiegels gentamicine in serum dag 1 en week 6. Indien detecteerbaar op dag 1, zullen de niveaus vaker worden gecontroleerd
6 weken
Eiwitherstel door gentamicine
Tijdsspanne: 6 weken
Immuunhistochemie-analyse van huidbiopsie verkregen uit genezen behandeld wondgebied in week 6 en 18 vergeleken met huidbiopsie van niet-behandelde niet-aangetaste huid verkregen bij aanvang (negatieve controle) en niet-aangetaste huid van één gezonde controle (positieve controle)
6 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Oslo University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 105989

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa

Klinische onderzoeken op Gentamicine Sulfaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren