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Gentamicina Tópica Terapia de Supressão Nonsense de EB (GENTELBULL)

1 de maio de 2022 atualizado por: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TRATAMENTO TÓPICO DE GENTAMICINA DE PACIENTES COM EPIDERMÓLISE BOLHOSA DEVIDO A MUTAÇÕES SEM SENTIDO

O objetivo geral deste estudo é avaliar se a terapia tópica com gentamicina é um tratamento eficaz e viável. Especificamente, investigaremos o efeito do tratamento não intensivo (uma vez ao dia ou em dias alternados) na expressão de proteínas da pele, bem como quantificaremos o efeito na cicatrização de feridas em pacientes com EB causada por CEP (parte A). Além disso, abordaremos in vitro se a gentamicina restaura a expressão de proteínas de genes afetados pela SSM em fibroblastos derivados de biópsias de pele obtidas de pacientes com EB causada por SSM (parte B). Se esses experimentos in vitro produzirem resultados positivos, os pacientes que doarem as células serão convidados a entrar na parte A deste estudo. A duração total da parte A neste estudo está planejada para ser de 18 semanas por paciente e consiste em um período de tratamento de 6 semanas seguido por um período de acompanhamento de 12 semanas. Cada paciente participará de 3 visitas do estudo: na semana 0, semana 6 e semana 18. Todos os pacientes serão incluídos em um período de 12 meses. A duração total da parte B será de até 8 semanas por paciente, das quais 4-7 semanas são gastas para preparar fibroblastos obtidos de biópsias de pele. Em seguida, 5 dias de intervenção in vitro e análise subsequente seguem. Ao todo, a duração do estudo GENTELBULL será de 78 semanas ou menos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0424
        • Oslo University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente tem EB causada por mutação sem sentido
  2. O paciente tem uma distribuição simétrica de feridas que permite que feridas em um lado do corpo sirvam como feridas de controle, enquanto a terapia de estudo é aplicada no outro lado.
  3. O paciente (se for adulto) ou pai(s)/responsável(is) é capaz de fornecer consentimento informado assinado conforme descrito no Apêndice 1, que inclui a conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e neste protocolo .
  4. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo altamente eficaz

Critério de exclusão:

  1. Alergia de contato conhecida contra sulfato de gentamicina ou outros ingredientes da pomada
  2. Intolerância conhecida a qualquer tipo de sulfato de gentamicina
  3. Função renal moderada ou severamente reduzida (eGFR <45)
  4. Usar outra terapia experimental contra EB
  5. Recebendo aminoglicosídeos sistêmicos durante os últimos 3 meses
  6. O paciente usa medicamento(s) relaxante(s) muscular(is)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço único
Cada paciente serve como seu próprio controle: metade é tratada com o tratamento do estudo além da terapia padrão para feridas, a outra metade recebe apenas terapia padrão para feridas.
Medicamento: Sulfato de Gentamicina
Pomada tópica de gentamicina em feridas uma vez ao dia por 6 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução do tamanho da ferida
Prazo: 6 semanas
Média das proporções para as áreas da ferida (medidas em cm2) na semana 6 para a semana 0 de feridas tratadas com gentamicina, em comparação com a média correspondente das proporções para feridas tratadas com tratamento padrão. O efeito observado é considerado significativo se p<0,05 (teste t não pareado). É importante observar que cada paciente pode ou não atingir o desfecho primário independente dos outros participantes
6 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Robustez da pele cicatrizada
Prazo: 18 semanas
Média de proporções para áreas de feridas únicas (medidas em cm2) na semana 18 para a semana 6 de feridas tratadas com gentamicina, em comparação com a média correspondente de proporções para feridas tratadas com cuidado padrão. O efeito observado é considerado significativo se p<0,05 (teste t não pareado). É importante observar que cada paciente pode ou não atingir o desfecho primário independente dos outros participantes
18 semanas
Níveis sistêmicos de gentamicina
Prazo: 6 semanas
Níveis mínimos de gentamicina no soro dia 1 e semana 6. Se for detectável no dia 1, os níveis serão monitorados com mais frequência
6 semanas
Restauração de proteínas por gentamicina
Prazo: 6 semanas
Análise imunohistoquímica da biópsia de pele obtida da área da ferida tratada cicatrizada nas semanas 6 e 18 em comparação com a biópsia da pele não tratada e não afetada obtida no início do estudo (controle negativo) e pele não afetada de um controle saudável (controle positivo)
6 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Oslo University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

11 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

25 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 105989

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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