EB 外用庆大霉素无意义抑制疗法 (GENTELBULL)
2022年5月1日 更新者：Øystein Sandanger、Oslo University Hospital
因无义突变导致的大疱性表皮松解症患者的局部庆大霉素治疗
本研究的总体目的是确定局部庆大霉素疗法是否是一种有效且可行的治疗方法。
具体来说，我们将研究非强化治疗（每天一次或每隔一天一次）对皮肤蛋白表达的影响，以及量化对 PSC 引起的 EB 患者伤口愈合的影响（A 部分）。
此外，我们将在体外解决庆大霉素是否能恢复成纤维细胞中受 SSM 影响的基因的蛋白表达，这些成纤维细胞来源于 SSM 引起的 EB 患者的皮肤活检（B 部分）。
如果这些体外实验产生积极的结果，将提供捐献细胞的患者进入本研究的 A 部分。
本研究 A 部分的总持续时间计划为每位患者 18 周，包括 6 周的治疗期和随后的 12 周随访期。
每位患者将参加 3 次研究访问：第 0 周、第 6 周和第 18 周。
将在 12 个月的时间段内包括所有患者。
B 部分的总持续时间将为每位患者长达 8 周，其中 4-7 周用于准备从皮肤活检中获得的成纤维细胞。
然后是 5 天的体外干预和随后的分析。
总之，GENTELBULL 研究的持续时间将为 78 周或更短。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
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Oslo、挪威、0424
- Oslo University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者患有由无义突变引起的 EB
- 患者的伤口呈对称分布，允许身体一侧的伤口作为对照伤口，而研究治疗应用于另一侧。
- 患者（如果是成年人）或父母/监护人能够签署附录 1 中所述的知情同意书，包括遵守知情同意书 (ICF) 和本方案中列出的要求和限制.
- 育龄妇女必须使用高效的避孕方法
排除标准：
- 已知对硫酸庆大霉素或软膏中的其他成分过敏
- 已知对任何种类的硫酸庆大霉素不耐受
- 中度或严重肾功能下降 (eGFR <45)
- 使用其他针对 EB 的实验疗法
- 最近 3 个月内全身性使用氨基糖苷类药物
- 患者使用肌肉松弛药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单臂
每个患者作为自己的对照：除了标准伤口治疗外，一半还接受研究治疗，另一半仅接受标准伤口治疗。
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在伤口上外用庆大霉素软膏，每天一次，持续 6 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伤口缩小
大体时间：6周
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庆大霉素治疗伤口第 6 周伤口面积（以 cm2 为单位）与第 0 周伤口面积的平均比率，与标准护理治疗伤口的相应平均比率相比。
如果 p<0.05（非配对 t 检验），则观察到的效果被认为是显着的。
值得注意的是，每个患者可能会或可能不会独立于其他参与者达到主要终点
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6周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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愈合后的皮肤坚固性
大体时间：18周
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第 18 周单个伤口面积（以 cm2 测量）与庆大霉素治疗伤口第 6 周的平均比率，与标准护理治疗伤口的相应平均比率相比。
如果 p<0.05（非配对 t 检验），则观察到的效果被认为是显着的。
值得注意的是，每个患者可能会或可能不会独立于其他参与者达到主要终点
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18周
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全身庆大霉素水平
大体时间：6周
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第 1 天和第 6 周血清中庆大霉素的谷值。
如果第 1 天可检测到，将更频繁地监测水平
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6周
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庆大霉素修复蛋白质
大体时间：6周
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对第 6 周和第 18 周愈合的治疗伤口区域获得的皮肤活检与基线时获得的未治疗的未受影响皮肤（阴性对照）和来自一个健康对照的未受影响皮肤（阳性对照）的皮肤活检进行比较的免疫组织化学分析
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6周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Øystein Sandanger, MD, PhD、Section of Dermatology, OUS
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月1日
初级完成 (实际的)
2022年1月11日
研究完成 (实际的)
2022年5月1日
研究注册日期
首次提交
2020年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月20日
首次发布 (实际的)
2020年11月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月1日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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