Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa gentamycyna nonsensowna terapia tłumiąca EB (GENTELBULL)

1 maja 2022 zaktualizowane przez: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

MIEJSCOWE LECZENIE GENTAMYCYNĄ PACJENTÓW Z EPIDERMOLYSIS BULLOSA Z POWODU MUTACJI BEZSENSU

Ogólnym celem tego badania jest ustalenie, czy miejscowa terapia gentamycyną jest skuteczną i wykonalną metodą leczenia. W szczególności zbadamy wpływ nieintensywnego leczenia (raz dziennie lub co drugi dzień) na ekspresję białek skóry, a także ocenimy ilościowo wpływ na gojenie się ran u pacjentów z EB wywołanym przez PSC (część A). Ponadto zajmiemy się in vitro, czy gentamycyna przywraca ekspresję białek genów dotkniętych SSM w fibroblastach pochodzących z biopsji skóry pobranych od pacjentów z EB wywołanym przez SSM (część B). Jeśli te eksperymenty in vitro przyniosą pozytywne wyniki, pacjentom dającym komórki zostanie zaproponowane wzięcie udziału w części A tego badania. Całkowity czas trwania części A w tym badaniu zaplanowano na 18 tygodni na pacjenta i składa się z 6-tygodniowego okresu leczenia, po którym następuje 12-tygodniowy okres obserwacji. Każdy pacjent weźmie udział w 3 wizytach studyjnych: w tygodniu 0, tygodniu 6 i tygodniu 18. Wszyscy pacjenci zostaną włączeni w okresie 12 miesięcy. Całkowity czas trwania części B wynosi do 8 tygodni na pacjenta, z czego 4-7 tygodni poświęca się na przygotowanie fibroblastów uzyskanych z biopsji skóry. Następnie następuje 5 dni interwencji in vitro i późniejsza analiza. W sumie czas trwania badania GENTELBULL wyniesie 78 tygodni lub mniej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Oslo University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma EB spowodowane mutacją nonsensowną
  2. Pacjent ma symetryczne rozmieszczenie ran, co pozwala, aby rany po jednej stronie ciała służyły jako rany kontrolne, podczas gdy badana terapia jest stosowana po drugiej stronie.
  3. Pacjent (jeśli jest osobą dorosłą) lub rodzic(e)/opiekun(owie) jest w stanie wyrazić świadomą zgodę w formie pisemnej, jak opisano w Załączniku 1, który obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole .
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana alergia kontaktowa na siarczan gentamycyny lub inne składniki maści
  2. Znana nietolerancja jakiegokolwiek rodzaju siarczanu gentamycyny
  3. Umiarkowane lub ciężkie upośledzenie czynności nerek (eGFR <45)
  4. Użyj innej terapii eksperymentalnej przeciwko EB
  5. Otrzymywanie ogólnoustrojowych aminoglikozydów w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  6. Pacjent stosuje leki zwiotczające mięśnie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
Każdy pacjent stanowi własną grupę kontrolną: jedna połowa jest leczona badanym lekiem oprócz standardowego leczenia ran, a druga połowa otrzymuje tylko standardowe leczenie ran.
Lek: Siarczan gentamycyny
Miejscowa maść z gentamycyną na rany raz dziennie przez 6 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie rozmiaru rany
Ramy czasowe: 6 tygodni
Średnia stosunków dla powierzchni rany (mierzona w cm2) w tygodniu 6 do tygodnia 0 dla ran leczonych gentamycyną, w porównaniu z odpowiednią średnią stosunków dla ran leczonych standardowo. Obserwowany efekt uważa się za istotny, jeśli p<0,05 (test t dla nieparzystych). Warto zauważyć, że każdy pacjent może osiągnąć główny punkt końcowy niezależnie od innych uczestników lub nie
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wygojona wytrzymałość skóry
Ramy czasowe: 18 tygodni
Średnie współczynniki dla pojedynczych obszarów rany (mierzone w cm2) w tygodniu 18 do tego z tygodnia 6 dla ran leczonych gentamycyną, w porównaniu z odpowiednią średnią współczynników dla ran leczonych standardowo. Obserwowany efekt uważa się za istotny, jeśli p<0,05 (test t dla nieparzystych). Warto zauważyć, że każdy pacjent może osiągnąć główny punkt końcowy niezależnie od innych uczestników lub nie
18 tygodni
Ogólnoustrojowe poziomy gentamycyny
Ramy czasowe: 6 tygodni
Minimalne poziomy gentamycyny w surowicy dzień 1 i tydzień 6. Jeśli wykrywalny dzień 1, poziomy będą monitorowane częściej
6 tygodni
Odbudowa białek za pomocą gentamycyny
Ramy czasowe: 6 tygodni
Analiza immunohistochemiczna biopsji skóry pobranej z zagojonego, leczonego obszaru rany w 6 i 18 tygodniu w porównaniu z biopsją skóry nieleczonej, zdrowej skóry uzyskanej na początku badania (kontrola ujemna) i skóry zdrowej z jednej zdrowej kontroli (kontrola pozytywna)
6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oslo University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 105989

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj