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Topische Gentamicin-Unsinn-Unterdrückungstherapie von EB (GENTELBULL)

1. Mai 2022 aktualisiert von: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TOPISCHE GENTAMICIN-BEHANDLUNG VON PATIENTEN MIT EPIDERMOLYSIS BULLOSA AUFGRUND VON NONSINSE-MUTATIONEN

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob die topische Gentamicin-Therapie eine wirksame und durchführbare Behandlung ist. Insbesondere werden wir die Wirkung einer nicht intensiven Behandlung (einmal täglich oder jeden zweiten Tag) auf die Hautproteinexpression untersuchen sowie die Wirkung auf die Wundheilung bei Patienten mit durch PSC verursachter EB quantifizieren (Teil A). Darüber hinaus werden wir in vitro untersuchen, ob Gentamicin die Proteinexpression von Genen, die von SSM betroffen sind, in Fibroblasten wiederherstellt, die aus Hautbiopsien stammen, die von Patienten mit durch SSM verursachter EB gewonnen wurden (Teil B). Wenn diese In-vitro-Experimente zu positiven Ergebnissen führen, wird den Patienten, die die Zellen spenden, angeboten, an Teil A dieser Studie teilzunehmen. Die Gesamtdauer von Teil A in dieser Studie ist auf 18 Wochen pro Patient geplant und besteht aus einer 6-wöchigen Behandlungsphase, gefolgt von einer 12-wöchigen Nachbeobachtungsphase. Jeder Patient wird an 3 Studienbesuchen teilnehmen: in Woche 0, Woche 6 und Woche 18. Alle Patienten werden innerhalb eines Zeitraums von 12 Monaten aufgenommen. Die Gesamtdauer von Teil B beträgt bis zu 8 Wochen pro Patient, von denen 4-7 Wochen für die Präparation von Fibroblasten aufgewendet werden, die aus Hautbiopsien gewonnen werden. Dann folgt eine 5-tägige In-vitro-Intervention und anschließende Analyse. Insgesamt beträgt die Dauer der GENTELBULL-Studie 78 Wochen oder weniger.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0424
        • Oslo University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat EB, verursacht durch Nonsense-Mutation
  2. Der Patient hat eine symmetrische Verteilung der Wunden, was es ermöglicht, dass Wunden auf einer Körperseite als Kontrollwunden dienen, während die Studientherapie auf der anderen Seite angewendet wird.
  3. Der Patient (falls ein Erwachsener) oder Elternteil/Erziehungsberechtigte ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung gemäß Anhang 1 abzugeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind .
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Kontaktallergie gegen Gentamicinsulfat oder andere Inhaltsstoffe der Salbe
  2. Bekannte Unverträglichkeit gegenüber Gentamicinsulfat jeglicher Art
  3. Mäßige oder stark eingeschränkte Nierenfunktion (eGFR <45)
  4. Verwenden Sie eine andere experimentelle Therapie gegen EB
  5. Erhalten von systemischen Aminoglykosiden während der letzten 3 Monate
  6. Der Patient verwendet muskelrelaxierende Medikamente

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einarmig
Jeder Patient dient als eigene Kontrolle: Die eine Hälfte wird zusätzlich zur Standard-Wundtherapie mit dem Studienmedikament behandelt, die andere Hälfte erhält nur die Standard-Wundtherapie.
Arzneimittel: Gentamicinsulfat
Topische Gentamicin-Salbe auf Wunden einmal täglich für 6 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduzierung der Wundgröße
Zeitfenster: 6 Wochen
Mittelwert der Verhältnisse der Wundflächen (gemessen in cm2) in Woche 6 zu Woche 0 der mit Gentamicin behandelten Wunden, verglichen mit dem entsprechenden Mittelwert der Verhältnisse für mit Standardpflege behandelte Wunden. Der beobachtete Effekt wird als signifikant angesehen, wenn p < 0,05 (ungepaarter t-Test). Zu beachten ist, dass jeder Patient den primären Endpunkt unabhängig von den anderen Teilnehmern erreichen kann oder auch nicht
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geheilte Hautfestigkeit
Zeitfenster: 18 Wochen
Mittelwert der Verhältnisse für einzelne Wundbereiche (gemessen in cm2) in Woche 18 bis Woche 6 der mit Gentamicin behandelten Wunden, verglichen mit dem entsprechenden Mittelwert der Verhältnisse für mit Standardpflege behandelte Wunden. Der beobachtete Effekt wird als signifikant angesehen, wenn p < 0,05 (ungepaarter t-Test). Zu beachten ist, dass jeder Patient den primären Endpunkt unabhängig von den anderen Teilnehmern erreichen kann oder auch nicht
18 Wochen
Systemische Gentamicinspiegel
Zeitfenster: 6 Wochen
Talspiegel von Gentamicin im Serum Tag 1 und Woche 6. Wenn am ersten Tag nachweisbar, werden die Werte häufiger überwacht
6 Wochen
Proteinwiederherstellung durch Gentamicin
Zeitfenster: 6 Wochen
Immunhistochemische Analyse einer Hautbiopsie, die aus dem geheilten behandelten Wundbereich in Woche 6 und 18 entnommen wurde, im Vergleich zu einer Hautbiopsie von unbehandelter, nicht betroffener Haut, die zu Studienbeginn entnommen wurde (Negativkontrolle) und nicht betroffener Haut von einer gesunden Kontrolle (Positivkontrolle)
6 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oslo University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 105989

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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