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Thérapie topique de suppression absurde de la gentamicine contre l'EB (GENTELBULL)

1 mai 2022 mis à jour par: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TRAITEMENT TOPIQUE À LA GENTAMICINE DES PATIENTS ATTEINTS D'ÉPIDERMOLYSE BULLEUSE DUE À DES MUTATIONS NON-SENS

L'objectif général de cette étude est de déterminer si la thérapie topique à la gentamicine est un traitement efficace et réalisable. Plus précisément, nous étudierons l'effet d'un traitement non intensif (une fois par jour ou tous les deux jours) sur l'expression des protéines cutanées, ainsi que quantifierons l'effet sur la cicatrisation des plaies chez les patients atteints d'EB causée par la CSP (partie A). De plus, nous examinerons in vitro si la gentamicine restaure l'expression protéique des gènes affectés par le SSM dans les fibroblastes dérivés de biopsies cutanées obtenues de patients atteints d'EB causée par le SSM (partie B). Si ces expériences in vitro donnent des résultats positifs, les patients donneurs de cellules se verront proposer d'entrer dans la partie A de cette étude. La durée globale de la partie A de cette étude est prévue pour être de 18 semaines par patient et consiste en une période de traitement de 6 semaines suivie d'une période de suivi de 12 semaines. Chaque patient participera à 3 visites d'étude : à la semaine 0, à la semaine 6 et à la semaine 18. Tous les patients seront inclus dans un délai de 12 mois. La durée totale de la partie B sera jusqu'à 8 semaines par patient dont 4 à 7 semaines sont consacrées à la préparation de fibroblastes obtenus à partir de biopsies cutanées. Ensuite, 5 jours d'intervention in vitro et d'analyse ultérieure suivent. Au total, la durée de l'étude GENTELBULL sera de 78 semaines ou moins.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0424
        • Oslo University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a une EB causée par une mutation non-sens
  2. Le patient a une distribution symétrique des plaies qui permet aux plaies d'un côté du corps de servir de plaies témoins, tandis que la thérapie à l'étude est appliquée de l'autre côté.
  3. Le patient (s'il s'agit d'un adulte) ou le(s) parent(s)/tuteur(s) est capable de donner un consentement éclairé signé tel que décrit à l'annexe 1, qui comprend le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole .
  4. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très efficace

Critère d'exclusion:

  1. Allergie de contact connue au sulfate de gentamicine ou à d'autres ingrédients de la pommade
  2. Intolérance connue au sulfate de gentamicine de toute sorte
  3. Fonction rénale modérée ou sévèrement réduite (eGFR <45)
  4. Utiliser une autre thérapie expérimentale contre l'EB
  5. Recevoir des aminoglycosides systémiques au cours des 3 derniers mois
  6. Le patient utilise des médicaments relaxants musculaires

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras unique
Chaque patient sert de son propre contrôle : une moitié est traitée avec le traitement à l'étude en plus du traitement standard des plaies, l'autre moitié ne reçoit que le traitement standard des plaies.
Médicament: Sulfate de gentamicine
Pommade topique à la gentamicine sur les plaies une fois par jour pendant 6 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction de la taille de la plaie
Délai: 6 semaines
Moyenne des ratios pour les surfaces de plaies (mesurées en cm2) à la semaine 6 par rapport à celle de la semaine 0 des plaies traitées à la gentamicine, par rapport à la moyenne correspondante des ratios pour les plaies traitées avec des soins standard. L'effet observé est considéré comme significatif si p<0,05 (test t non apparié). Il convient de noter que chaque patient peut ou non atteindre le point final principal indépendamment des autres participants
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Robustesse de la peau cicatrisée
Délai: 18 semaines
Moyenne des ratios pour les surfaces de plaies uniques (mesurées en cm2) à la semaine 18 par rapport à celle de la semaine 6 des plaies traitées à la gentamicine, par rapport à la moyenne correspondante des ratios pour les plaies traitées avec des soins standard. L'effet observé est considéré comme significatif si p<0,05 (test t non apparié). Il convient de noter que chaque patient peut ou non atteindre le point final principal indépendamment des autres participants
18 semaines
Niveaux systémiques de gentamicine
Délai: 6 semaines
Concentrations minimales de gentamicine dans le sérum le jour 1 et la semaine 6. Si détectable le jour 1, les niveaux seront surveillés plus fréquemment
6 semaines
Restauration des protéines par la gentamicine
Délai: 6 semaines
Analyse histochimique immunitaire de la biopsie cutanée obtenue à partir de la zone de plaie traitée cicatrisée aux semaines 6 et 18 par rapport à la biopsie cutanée de la peau non affectée non traitée obtenue au départ (contrôle négatif) et de la peau non affectée d'un contrôle sain (contrôle positif)
6 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Oslo University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

11 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2020

Première publication (Réel)

25 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 105989

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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