Voncento®로 치료한 Von WilLEbrand 질병 환자 등록 (OPALE)
2024년 4월 18일 업데이트: CSL Behring
Voncento®로 치료한 Von WilLEbrand 질병 환자의 관찰 등록
폰빌레브란트병 환자의 장기적 변화와 Voncento®로 치료한 환자의 비수술적 출혈 에피소드의 예방 및 치료와 환자 포함 후 2년 동안의 수술적 출혈 예방에 대한 지혈 효능에 대한 설명.
연구 개요
상세 설명
유전성 폰빌레브란트병(VWD)은 가장 흔한 출혈 장애로 간주됩니다.
유병률은 일반 인구의 약 1%이지만 증상이 있는 환자는 더 드뭅니다(0.01%).
VWF(von Willebrand factor)의 부분적 또는 전체적인 양적 결핍(유형 1 및 유형 3) 또는 질적 결함(유형 2), 혈소판 부착에 필요하고 인자 VIII 역할을 하는 큰 다합체 단백질에 의해 발생합니다. FVIII) 담체.
제2형 vWD는 VWF 결함의 특성에 따라 구별되는 4개의 하위 그룹(2A, 2B, 2M 및 2N)으로 더 나뉩니다.
대부분의 1형 vWD 환자는 합성 바소프레신 유사체 데스모프레신(DDAVP; 2-desamino-8-D-arginine vasopressin)으로 치료할 수 있는 반면, 3형 VWD 환자와 대부분의 2형 VWD 환자는 VWF를 함유한 농축액이 필요합니다. 초기에 혈우병 치료를 위해 개발된 혈장 유래 FVIII 농축액은 다량의 VWF를 함유하고 있으며 DDAVP 치료가 효과가 없거나 금기인 환자에게 사용됩니다.
Voncento®(CSL Behring)는 유전성 vWD 환자의 출혈 사건의 치료 및 예방을 위해 2015년부터 프랑스에 등록된 혈장 유래 FVIII/VWF 농축액입니다.
OPALE은 실생활 환경에서 유전성 폰빌레브란트병 환자의 프랑스 코호트에서 출혈 에피소드를 치료하고 예방하기 위해 인간 응고제 FVIII/VWF 농축액(Voncento®)의 사용을 설명하는 관찰 연구입니다.
OPALE 연구의 목적은 출혈 또는 외과적 출혈의 예방 및 치료에서 Voncento®의 효능과 안전성을 설명하는 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
135
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Besançon, 프랑스
- CHU Besançon
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Bordeaux, 프랑스
- CHU Bordeaux
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Brest, 프랑스
- CHU Morvan Brest
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Bron, 프랑스
- Chu Lyon
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Caen, 프랑스
- CHU Caen
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Eaubonne, 프랑스
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, 프랑스
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
- Hôpital Bicêtre
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Montpellier, 프랑스
- Hôpital Saint-Eloi
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Nancy, 프랑스
- CHRU NANCY
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Nantes, 프랑스
- CHU Nantes
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Paris, 프랑스
- Hôpital Cochin
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker
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Paris, 프랑스
- Chu Lariboisiere
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Rennes, 프랑스
- Chu Rennes
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Rouen, 프랑스
- CHU Rouen
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Strasbourg, 프랑스
- CHU Strasbourg
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
Voncento로 치료받은 유전성 폰 빌레브란트병 환자의 프랑스 코호트.
설명
포함 기준:
- 데스모프레신 치료가 효과가 없거나 금기인 체질성 폰빌레브란트병 환자
- 폰빌레브란트병을 앓고 있고 수술 및 비수술 출혈 에피소드의 치료, 수술 및 비수술 출혈의 예방을 위해 Voncento®로 치료 중이거나 치료를 받은 적이 있는 환자
- 저해인자의 과거력 또는 의심이 없는 환자(이전 효능으로 판단)
제외 기준:
- 환자 또는 환자의 법적 대리인이 연구에 참여하는 것을 거부하는 경우
- Voncento® 치료 사용에 대한 금기 사항의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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비수술적 출혈 에피소드 관리에서 Voncento®의 지혈 효능에 대한 환자 및 연구자의 전반적인 평가
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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연간 비수술적 출혈 횟수
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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비수술적 출혈 에피소드를 치료하고 장기적인 예방을 위해 필요한 Voncento® 투여 횟수
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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비수술적 출혈 에피소드를 치료하고 장기적인 예방을 위해 필요한 Voncento®의 총 용량(VWF의 IU/kg)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수술 출혈의 치료 및 예방 및 수술 후 Voncento®의 지혈 효능에 대한 조사관의 평가
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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외과적 출혈 에피소드를 예방하거나 치료하는 데 필요한 Voncento® 투여 횟수
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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외과적 출혈 에피소드를 예방하거나 치료하는 데 필요한 Voncento®의 총 용량(VWF의 IU/kg)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이상반응의 특성 및 영향, 특히 심각한 이상반응, Voncento®와 관련된 이상반응
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이용 가능한 생물학적 데이터 수집(예: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
기간: 베이스라인 및 최대 24개월
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베이스라인 및 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, CSL Behring SA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 23일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 7일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .