Voncento®で治療されたフォン・ヴィルブラント病の患者登録簿 (OPALE)

遺伝性フォン ヴィレブランド病 (VWD) は、最も一般的な出血性疾患と考えられています。 その有病率は一般人口で約 1% ですが、症状のある患者はまれです (0.01%)。 これは、血小板接着に必要で第VIII因子として機能する大きな多量体タンパク質であるフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の部分的または完全な量的欠損（タイプ1およびタイプ3）または質的欠損（タイプ2）によって引き起こされます（ FVIII)キャリア。 タイプ 2 VWD はさらに、VWF 欠損の性質に応じて区別される 4 つのサブグループ (2A、2B、2M、および 2N) に分類されます。 1型VWDのほとんどの患者は、合成バソプレシンアナログデスモプレシン（DDAVP; 2-デスアミノ-8-D-アルギニンバソプレシン）で治療できますが、3型VWDの患者と2型VWDのほとんどの患者は、VWFを含む濃縮物を必要とします。当初は血友病の治療のために開発された血漿由来の FVIII 濃縮製剤は、大量の VWF を含み、DDAVP 治療が無効または禁忌であると見なされる患者に使用されます。 Voncento® (CSL Behring) は血漿由来の FVIII/VWF 濃縮製剤で、遺伝性 VWD 患者の出血イベントの治療と予防のために 2015 年にフランスで登録されました。 OPALE は、実生活環境における遺伝性フォン・ヴィレブランド病患者のフランス人コホートにおける出血エピソードを治療および予防するためのヒト凝固 FVIII/VWF 濃縮物 (Voncento®) の使用を説明する観察研究です。 OPALE試験の目的は、出血または手術出血の予防と治療におけるVoncento®の有効性と安全性を説明することです。