Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Register over pasienter med Von WilLEbrands sykdom behandlet med Voncento® (OPALE)

18. april 2024 oppdatert av: CSL Behring

Observasjonsregister over pasienter med Von WilLEbrands sykdom behandlet med Voncento®

Beskrivelse av den langsiktige utviklingen av pasienter med von Willebrands sykdom og behandlet med Voncento® og av hemostatisk effekt i forebygging og behandling av ikke-kirurgiske blødningsepisoder og forebygging av kirurgisk blødning i løpet av 2 år etter pasientinkludering.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Arvelig von Willebrands sykdom (VWD) regnes som den vanligste blødningsforstyrrelsen. Prevalensen er omtrent 1 % i den generelle befolkningen, men symptomatiske pasienter er sjeldnere (0,01 %). Det er forårsaket av en delvis eller total kvantitativ mangel (type 1 og type 3) eller av en kvalitativ defekt (type 2) av von Willebrand faktor (VWF), et stort multimert protein som er nødvendig for blodplateadhesjon og fungerer som faktor VIII ( FVIII) bærer. Type 2 VWD er videre delt inn i fire undergrupper (2A, 2B, 2M og 2N) som skilles ut i henhold til arten av VWF-defekten. De fleste pasienter med type 1 VWD kan behandles med den syntetiske vasopressinanalogen desmopressin (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginine vasopressin), mens pasienter med type 3 VWD og de fleste pasienter med type 2 VWD trenger konsentrater som inneholder VWF. Plasma-avledede FVIII-konsentrater, som opprinnelig ble utviklet for behandling av hemofili, inneholder store mengder VWF og brukes til pasienter som DDAVP-behandling anses som ineffektiv eller kontraindisert. Voncento® (CSL Behring) er et plasmaavledet FVIII/VWF-konsentrat registrert i Frankrike siden 2015 for behandling og forebygging av blødningshendelser hos pasienter med arvelig VWD. OPALE er en observasjonsstudie som beskriver bruken av human koagulasjons FVIII/VWF-konsentrat (Voncento®) for å behandle og forebygge blødningsepisoder i en fransk gruppe pasienter med arvelig von Willebrands sykdom i det virkelige livet. Målet med OPALE-studien er å beskrive effekten og sikkerheten til Voncento® i profylakse og behandling av blødninger eller kirurgiske blødninger.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

135

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Frankrike
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Frankrike
        • Chu Lyon
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Frankrike
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Frankrike
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Frankrike
        • Hôpital Saint-Eloi
      • Nancy, Frankrike
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrike
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Frankrike
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Fransk kohort av pasienter med arvelig von Willebrands sykdom behandlet med Voncento.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som lider av konstitusjonell von Willebrands sykdom for hvem behandling med Desmopressin anses å være ineffektiv eller kontraindisert
  • Pasienter som lider av von Willebrands sykdom og blir behandlet eller har blitt behandlet med Voncento® for behandling av kirurgiske og ikke-kirurgiske blødningsepisoder, profylakse av kirurgiske og ikke-kirurgiske blødninger
  • Pasienter uten historie eller mistanke om inhibitorer (bedømt etter tidligere effekt)

Ekskluderingskriterier:

  • avslag fra pasienten eller pasientens juridiske representant for å delta i studien;
  • Eksistens av en kontraindikasjon for bruk av Voncento®-behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Global vurdering av pasienten og etterforskeren av den hemostatiske effekten av Voncento® ved behandling av ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Antall ikke-kirurgiske blødningsepisoder per år
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Antall administreringer av Voncento® som er nødvendig for å behandle en ikke-kirurgisk blødningsepisode og for langsiktig profylakse
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Totaldose av Voncento® (i IE/kg VWF) nødvendig for å behandle en ikke-kirurgisk blødningsepisode og for langsiktig profylakse
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering av etterforskeren av den hemostatiske effekten av Voncento® under behandlingen og profylaksen av kirurgiske blødninger og etter kirurgiske prosedyrer
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Antall administreringer av Voncento® som er nødvendig for å forebygge eller behandle kirurgisk blødningsepisode
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Total dose Voncento® (i IE/kg VWF) nødvendig for å forebygge eller behandle kirurgisk blødningsepisode
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Arten og virkningen av uønskede hendelser og spesielt alvorlige uønskede hendelser, uønskede hendelser relatert til Voncento®
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Innsamling av tilgjengelige biologiske data (eks: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Tidsramme: Ved baseline og opptil 24 måneder
Ved baseline og opptil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OPALE study

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere