Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr pacientů s Von WillLEbrandovou chorobou léčených přípravkem Voncento® (OPALE)

18. dubna 2024 aktualizováno: CSL Behring

Observační registr pacientů s Von WilLEbrandovou chorobou léčených přípravkem Voncento®

Popis dlouhodobého vývoje pacientů s von Willebrandovou chorobou a léčených přípravkem Voncento® a hemostatické účinnosti v prevenci a léčbě nechirurgických krvácivých epizod a prevenci chirurgického krvácení během 2 let po zařazení pacienta.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dědičná von Willebrandova choroba (VWD) je považována za nejčastější poruchu krvácení. Jeho prevalence je přibližně 1 % v běžné populaci, ale symptomatickí pacienti jsou vzácnější (0,01 %). Je způsobena částečným nebo úplným kvantitativním deficitem (typ 1 a typ 3) nebo kvalitativním defektem (typ 2) von Willebrandova faktoru (VWF), velkého multimerního proteinu, který je nezbytný pro adhezi krevních destiček a slouží jako faktor VIII ( FVIII) nosič. VWD typu 2 se dále dělí na čtyři podskupiny (2A, 2B, 2M a 2N), které se rozlišují podle povahy vady VWF. Většina pacientů s VWD typu 1 může být léčena syntetickým analogem vazopresinu desmopresinem (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginin vasopresin), zatímco pacienti s VWD typu 3 a většina pacientů s VWD typu 2 vyžadují koncentráty obsahující VWF. Koncentráty FVIII získané z plazmy, které byly původně vyvinuty pro léčbu hemofilie, obsahují velká množství VWF a používají se u pacientů, u kterých je léčba DDAVP považována za neúčinnou nebo kontraindikovanou. Voncento® (CSL Behring) je koncentrát FVIII/VWF získaný z plazmy registrovaný ve Francii od roku 2015 pro léčbu a prevenci krvácivých příhod u pacientů s dědičnou VWD. OPALE je observační studie popisující použití lidského koagulačního koncentrátu FVIII/VWF (Voncento®) k léčbě a prevenci krvácivých příhod u francouzské kohorty pacientů s dědičnou von Willebrandovou chorobou v podmínkách reálného života. Cílem studie OPALE je popsat účinnost a bezpečnost přípravku Voncento® v profylaxi a léčbě krvácení nebo chirurgického krvácení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

135

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Besançon, Francie
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Francie
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Francie
        • CHU Lyon
      • Caen, Francie
        • CHU caen
      • Eaubonne, Francie
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Francie
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Francie
        • Hopital Saint-Eloi
      • Nancy, Francie
        • Chru Nancy
      • Nantes, Francie
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker
      • Paris, Francie
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Francie
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francie
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Francie
        • CHU Strasbourg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Francouzská kohorta pacientů s dědičnou von Willebrandovou chorobou léčených přípravkem Voncento.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti trpící konstituční von Willebrandovou chorobou, u kterých je léčba desmopresinem považována za neúčinnou nebo kontraindikovanou
  • Pacienti trpící von Willebrandovou chorobou a léčeni nebo byli léčeni přípravkem Voncento® pro léčbu chirurgických a nechirurgických krvácivých epizod, profylaxi chirurgického a nechirurgického krvácení
  • Pacienti bez anamnézy nebo podezření na inhibitory (posuzováno na základě předchozí účinnosti)

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí pacienta nebo zákonného zástupce pacienta zúčastnit se studie;
  • Existence kontraindikace pro použití léčby Voncento®

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Globální posouzení hemostatické účinnosti přípravku Voncento® při léčbě nechirurgických krvácivých příhod pacientem a zkoušejícím
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet nechirurgických krvácivých epizod za rok
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet podání přípravku Voncento® potřebných k léčbě nechirurgické krvácivé epizody a pro dlouhodobou profylaxi
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celková dávka přípravku Voncento® (v IU/kg VWF) potřebná k léčbě nechirurgické krvácivé epizody a pro dlouhodobou profylaxi
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení hemostatické účinnosti přípravku Voncento® během léčby a profylaxe chirurgického krvácení a po chirurgických zákrocích zkoušejícím
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet podání přípravku Voncento® potřebných k prevenci nebo léčbě epizody chirurgického krvácení
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celková dávka přípravku Voncento® (v IU/kg VWF) potřebná k prevenci nebo léčbě epizody chirurgického krvácení
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Povaha a dopad nežádoucích příhod a zejména závažných nežádoucích příhod, nežádoucích příhod souvisejících s přípravkem Voncento®
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Sběr dostupných biologických údajů (např.: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Časové okno: Na začátku a do 24 měsíců
Na začátku a do 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OPALE study

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc

Klinické studie na Voncento®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit