Регистр пациентов с болезнью фон Виллебранда, получавших лечение препаратом Вонченто® (OPALE)

Наследственная болезнь фон Виллебранда (БВ) считается наиболее распространенным нарушением свертываемости крови. Его распространенность составляет примерно 1% в общей популяции, но пациенты с симптомами встречаются реже (0,01%). Это вызвано частичным или полным количественным дефицитом (тип 1 и тип 3) или качественным дефектом (тип 2) фактора фон Виллебранда (VWF), крупного мультимерного белка, который необходим для адгезии тромбоцитов и служит фактором VIII. FVIII) носитель. Болезнь Виллебранда типа 2 подразделяется на четыре подгруппы (2А, 2В, 2М и 2N), которые различаются в зависимости от характера дефекта Виллебранда. Большинство пациентов с болезнью Виллебранда 1 типа можно лечить синтетическим аналогом вазопрессина десмопрессином (DDAVP; 2-десамино-8-D-аргинин вазопрессин), тогда как пациентам с болезнью Виллебранда 3 типа и большинству пациентов с болезнью Виллебранда 2 типа требуются концентраты, содержащие фактор Виллебранда. Полученные из плазмы концентраты FVIII, которые изначально были разработаны для лечения гемофилии, содержат большое количество фактора Виллебранда и используются у пациентов, для которых лечение DDAVP считается неэффективным или противопоказанным. Voncento® (CSL Behring) представляет собой полученный из плазмы концентрат фактора VIII/ФВ, зарегистрированный во Франции с 2015 г. для лечения и профилактики кровотечений у пациентов с наследственным БВ. OPALE — это обсервационное исследование, описывающее использование концентрата факторов свертывания крови человека FVIII/ФВ (Voncento®) для лечения и предотвращения эпизодов кровотечения у французской когорты пациентов с наследственной болезнью фон Виллебранда в условиях реальной жизни. Целью исследования OPALE является описание эффективности и безопасности препарата Вонченто® для профилактики и лечения кровотечений или хирургических кровотечений.