Registro de Pacientes con Enfermedad de Von WillEbrand Tratados con Voncento® (OPALE)
18 de abril de 2024 actualizado por: CSL Behring
Registro observacional de pacientes con enfermedad de Von WillEbrand tratados con Voncento®
Descripción de la evolución a largo plazo de los pacientes con enfermedad de von Willebrand tratados con Voncento® y de la eficacia hemostática en la prevención y el tratamiento de episodios hemorrágicos no quirúrgicos y prevención del sangrado quirúrgico durante 2 años tras la inclusión del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de von Willebrand hereditaria (VWD) se considera el trastorno hemorrágico más común.
Su prevalencia es de aproximadamente el 1% en la población general pero los pacientes sintomáticos son más raros (0,01%).
Es causada por una deficiencia cuantitativa parcial o total (tipo 1 y tipo 3) o por un defecto cualitativo (tipo 2) del factor de von Willebrand (VWF), una gran proteína multimérica que se requiere para la adhesión plaquetaria y sirve como factor VIII ( FVIII) portador.
La EVW tipo 2 se divide además en cuatro subgrupos (2A, 2B, 2M y 2N) que se distinguen según la naturaleza del defecto del FVW.
La mayoría de los pacientes con VWD tipo 1 pueden tratarse con desmopresina, un análogo sintético de la vasopresina (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginina vasopresina), mientras que los pacientes con VWD tipo 3 y la mayoría de los pacientes con VWD tipo 2 requieren concentrados que contengan VWF. Los concentrados de FVIII derivados de plasma, que se desarrollaron inicialmente para el tratamiento de la hemofilia, contienen grandes cantidades de VWF y se utilizan en pacientes en los que el tratamiento con DDAVP se considera ineficaz o está contraindicado.
Voncento® (CSL Behring) es un concentrado de FVIII/FvW derivado de plasma registrado en Francia desde 2015 para el tratamiento y la prevención de eventos hemorrágicos en pacientes con EVW hereditaria.
OPALE es un estudio observacional que describe el uso del concentrado de coagulación humana FVIII/VWF (Voncento®) para tratar y prevenir episodios hemorrágicos en una cohorte francesa de pacientes con enfermedad de von Willebrand hereditaria en entornos de la vida real.
El objetivo del estudio OPALE es describir la eficacia y la seguridad de Voncento® en la profilaxis y tratamiento de la hemorragia o sangrado quirúrgico.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
135
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Besançon, Francia
- CHU Besançon
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Bordeaux, Francia
- CHU Bordeaux
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Brest, Francia
- CHU Morvan Brest
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Bron, Francia
- Chu Lyon
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Caen, Francia
- CHU Caen
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Eaubonne, Francia
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, Francia
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Hôpital Bicêtre
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Montpellier, Francia
- Hôpital Saint-Eloi
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Nancy, Francia
- CHRU NANCY
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Nantes, Francia
- CHU Nantes
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Paris, Francia
- Hôpital Cochin
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Paris, Francia
- Hopital Necker
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Paris, Francia
- Chu Lariboisiere
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Rennes, Francia
- Chu Rennes
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Rouen, Francia
- CHU Rouen
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Strasbourg, Francia
- CHU Strasbourg
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Cohorte francesa de pacientes con enfermedad de von Willebrand hereditaria tratados con Voncento.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que padecen la enfermedad de von Willebrand constitucional para quienes el tratamiento con desmopresina se considera ineficaz o contraindicado
- Pacientes que padecen la enfermedad de von Willebrand y que están siendo tratados o han sido tratados con Voncento® para el tratamiento de episodios hemorrágicos quirúrgicos y no quirúrgicos, la profilaxis de hemorragias quirúrgicas y no quirúrgicas
- Pacientes sin antecedentes o sospecha de inhibidores (a juzgar por la eficacia previa)
Criterio de exclusión:
- Negativa del paciente o del representante legal del paciente a participar en el estudio;
- Existencia de una contraindicación para el uso del tratamiento Voncento®
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Valoración global por parte del paciente y del investigador de la eficacia hemostática de Voncento® en el manejo de episodios hemorrágicos no quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Número de episodios de sangrado no quirúrgico por año
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Número de administraciones de Voncento® necesarias para tratar un episodio de sangrado no quirúrgico y para la profilaxis a largo plazo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Dosis total de Voncento® (en UI/kg de VWF) necesaria para tratar un episodio de sangrado no quirúrgico y para la profilaxis a largo plazo
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluación por parte del investigador de la eficacia hemostática de Voncento® durante el tratamiento y la profilaxis de hemorragias quirúrgicas y después de procedimientos quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Número de administraciones de Voncento® necesarias para prevenir o tratar el episodio de sangrado quirúrgico
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Dosis total de Voncento® (en UI/kg de VWF) necesaria para prevenir o tratar el episodio de sangrado quirúrgico
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Naturaleza e impacto de los eventos adversos y, en particular, los eventos adversos graves, eventos adversos relacionados con Voncento®
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Recopilación de datos biológicos disponibles (p. ej., FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Periodo de tiempo: Al inicio y hasta 24 meses
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Al inicio y hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, CSL Behring SA
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de noviembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
8 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OPALE study
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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