Register van patiënten met de ziekte van Von Willebrand behandeld met Voncento® (OPALE)
18 april 2024 bijgewerkt door: CSL Behring
Observationeel register van patiënten met de ziekte van Von Willebrand behandeld met Voncento®
Beschrijving van de evolutie op lange termijn van patiënten met de ziekte van von Willebrand die werden behandeld met Voncento® en van de hemostatische werkzaamheid bij de preventie en behandeling van niet-chirurgische bloedingen en preventie van chirurgische bloedingen gedurende 2 jaar na inclusie van de patiënt.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De erfelijke ziekte van von Willebrand (VWD) wordt beschouwd als de meest voorkomende bloedingsaandoening.
De prevalentie is ongeveer 1% in de algemene bevolking, maar symptomatische patiënten zijn zeldzamer (0,01%).
Het wordt veroorzaakt door een gedeeltelijk of volledig kwantitatief tekort (type 1 en type 3) of door een kwalitatief defect (type 2) van de von Willebrand-factor (VWF), een groot multimeer eiwit dat nodig is voor de adhesie van bloedplaatjes en dient als factor VIII ( FVIII) drager.
Type 2 VWD is verder onderverdeeld in vier subgroepen (2A, 2B, 2M en 2N) die worden onderscheiden naar de aard van het VWF-defect.
De meeste patiënten met type 1 VWD kunnen worden behandeld met de synthetische vasopressine-analoog desmopressine (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginine vasopressine), terwijl patiënten met type 3 VWD en de meeste patiënten met type 2 VWD concentraten met VWF nodig hebben. Plasma-afgeleide FVIII-concentraten, die aanvankelijk werden ontwikkeld voor de behandeling van hemofilie, bevatten grote hoeveelheden VWF en worden gebruikt bij patiënten bij wie DDAVP-behandeling niet effectief of gecontra-indiceerd wordt geacht.
Voncento® (CSL Behring) is een uit plasma afgeleid FVIII/VWF-concentraat dat sinds 2015 in Frankrijk is geregistreerd voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten met erfelijke VWD.
OPALE is een observationele studie die het gebruik beschrijft van humane stollingsfactor VIII/VWF-concentraat (Voncento®) voor het behandelen en voorkomen van bloedingen in een Frans cohort van patiënten met de erfelijke ziekte van von Willebrand in de praktijk.
Het doel van de OPALE-studie is het beschrijven van de werkzaamheid en veiligheid van Voncento® bij de profylaxe en behandeling van bloedingen of chirurgische bloedingen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
135
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Besançon, Frankrijk
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Frankrijk
- CHU Bordeaux
-
Brest, Frankrijk
- CHU Morvan Brest
-
Bron, Frankrijk
- Chu Lyon
-
Caen, Frankrijk
- CHU Caen
-
Eaubonne, Frankrijk
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Frankrijk
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Hôpital Bicêtre
-
Montpellier, Frankrijk
- Hôpital Saint-Eloi
-
Nancy, Frankrijk
- CHRU NANCY
-
Nantes, Frankrijk
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Cochin
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker
-
Paris, Frankrijk
- Chu Lariboisiere
-
Rennes, Frankrijk
- Chu Rennes
-
Rouen, Frankrijk
- CHU Rouen
-
Strasbourg, Frankrijk
- CHU Strasbourg
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Frans cohort van patiënten met erfelijke ziekte van von Willebrand behandeld met Voncento.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die lijden aan de constitutionele ziekte van von Willebrand voor wie behandeling met desmopressine als ondoeltreffend of gecontra-indiceerd wordt beschouwd
- Patiënten die lijden aan de ziekte van von Willebrand en worden behandeld of zijn behandeld met Voncento® voor de behandeling van chirurgische en niet-chirurgische bloedingen, de profylaxe van chirurgische en niet-chirurgische bloedingen
- Patiënten zonder voorgeschiedenis of verdenking van remmers (beoordeeld op eerdere werkzaamheid)
Uitsluitingscriteria:
- Weigering van de patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt om deel te nemen aan het onderzoek;
- Bestaan van een contra-indicatie voor het gebruik van Voncento®-behandeling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Algemene beoordeling door de patiënt en de onderzoeker van de hemostatische werkzaamheid van Voncento® bij de behandeling van niet-chirurgische bloedingen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Aantal niet-chirurgische bloedingen per jaar
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Aantal toedieningen van Voncento® nodig voor de behandeling van een niet-chirurgische bloedingsepisode en voor profylaxe op lange termijn
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Totale dosis Voncento® (in IE/kg VWF) die nodig is voor de behandeling van een niet-chirurgische bloedingsepisode en voor profylaxe op lange termijn
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Beoordeling door de onderzoeker van de hemostatische werkzaamheid van Voncento® tijdens de behandeling en profylaxe van chirurgische bloedingen en na chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Aantal toedieningen van Voncento® nodig om chirurgische bloedingsepisode te voorkomen of te behandelen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Totale dosis Voncento® (in IE/kg VWF) die nodig is om chirurgische bloedingen te voorkomen of te behandelen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Aard en impact van bijwerkingen en in het bijzonder ernstige bijwerkingen, bijwerkingen gerelateerd aan Voncento®
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Verzameling van beschikbare biologische gegevens (bijv. FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Tijdsspanne: Bij baseline en tot 24 maanden
|
Bij baseline en tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, CSL Behring SA
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 november 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- OPALE study
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .