Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Register over patienter med Von WilLEbrands sygdom behandlet med Voncento® (OPALE)

18. april 2024 opdateret af: CSL Behring

Observationsregister over patienter med Von WilLEbrands sygdom behandlet med Voncento®

Beskrivelse af den langsigtede udvikling af patienter med von Willebrands sygdom og behandlet med Voncento® og af den hæmostatiske effekt til forebyggelse og behandling af ikke-kirurgiske blødningsepisoder og forebyggelse af kirurgisk blødning i løbet af 2 år efter patientens inklusion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Arvelig von Willebrands sygdom (VWD) betragtes som den mest almindelige blødningsforstyrrelse. Dets prævalens er ca. 1 % i den generelle befolkning, men symptomatiske patienter er sjældnere (0,01 %). Det er forårsaget af en delvis eller total kvantitativ mangel (type 1 og type 3) eller af en kvalitativ defekt (type 2) af von Willebrand faktor (VWF), et stort multimert protein, der er nødvendigt for blodpladeadhæsion og fungerer som faktor VIII ( FVIII) bærer. Type 2 VWD er yderligere opdelt i fire undergrupper (2A, 2B, 2M og 2N), der skelnes i henhold til arten af ​​VWF-defekten. De fleste patienter med type 1 VWD kan behandles med den syntetiske vasopressinanalog desmopressin (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginin vasopressin), hvorimod patienter med type 3 VWD og de fleste patienter med type 2 VWD kræver koncentrater indeholdende VWF. Plasma-afledte FVIII-koncentrater, som oprindeligt blev udviklet til behandling af hæmofili, indeholder store mængder VWF og anvendes til patienter, for hvem DDAVP-behandling anses for ineffektiv eller kontraindiceret. Voncento® (CSL Behring) er et plasmaafledt FVIII/VWF-koncentrat, der er registreret i Frankrig siden 2015 til behandling og forebyggelse af blødningshændelser hos patienter med arvelig VWD. OPALE er et observationsstudie, der beskriver brugen af ​​human koagulations-FVIII/VWF-koncentrat (Voncento®) til at behandle og forebygge blødningsepisoder i en fransk kohorte af patienter med arvelig von Willebrands sygdom i det virkelige liv. Formålet med OPALE-studiet er at beskrive virkningen og sikkerheden af ​​Voncento® til profylakse og behandling af blødninger eller kirurgiske blødninger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

135

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Frankrig
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Frankrig
        • CHU Lyon
      • Caen, Frankrig
        • CHU caen
      • Eaubonne, Frankrig
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Frankrig
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Frankrig
        • Hopital Saint-Eloi
      • Nancy, Frankrig
        • Chru Nancy
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker
      • Paris, Frankrig
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Frankrig
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU Strasbourg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Fransk kohorte af patienter med arvelig von Willebrands sygdom behandlet med Voncento.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der lider af konstitutionel von Willebrands sygdom, for hvem behandling med Desmopressin anses for ineffektiv eller kontraindiceret
  • Patienter, der lider af von Willebrands sygdom og er behandlet eller er blevet behandlet med Voncento® til behandling af kirurgiske og ikke-kirurgiske blødningsepisoder, profylakse af kirurgiske og ikke-kirurgiske blødninger
  • Patienter uden historie eller mistanke om inhibitorer (bedømt på tidligere effekt)

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af patienten eller patientens juridiske repræsentant for at deltage i undersøgelsen;
  • Eksistens af en kontraindikation for brugen af ​​Voncento®-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Global vurdering foretaget af patienten og efterforskeren af ​​den hæmostatiske virkning af Voncento® i behandlingen af ​​ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal ikke-kirurgiske blødningsepisoder pr. år
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal administrationer af Voncento®, der er nødvendige for at behandle en ikke-kirurgisk blødningsepisode og til langsigtet profylakse
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Samlet dosis Voncento® (i IE/kg VWF) nødvendig for at behandle en ikke-kirurgisk blødningsepisode og til langsigtet profylakse
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering fra investigator af den hæmostatiske effekt af Voncento® under behandlingen og profylaksen af ​​kirurgiske blødninger og efter kirurgiske procedurer
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal administrationer af Voncento®, der er nødvendige for at forebygge eller behandle kirurgisk blødningsepisode
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Samlet dosis Voncento® (i IE/kg VWF) nødvendig for at forebygge eller behandle kirurgisk blødningsepisode
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Arten og virkningen af ​​uønskede hændelser og især alvorlige bivirkninger, uønskede hændelser relateret til Voncento®
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Indsamling af tilgængelige biologiske data (eks.: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Tidsramme: Ved baseline og op til 24 måneder
Ved baseline og op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2020

Først opslået (Faktiske)

8. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OPALE study

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom

Kliniske forsøg med Voncento®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner