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Registro dei Pazienti con Malattia di Von WillEbrand Trattati con Voncento® (OPALE)

18 aprile 2024 aggiornato da: CSL Behring

Registro osservazionale dei pazienti con malattia di Von WillEbrand trattati con Voncento®

Descrizione dell'evoluzione a lungo termine dei pazienti con malattia di von Willebrand e trattati con Voncento® e dell'efficacia emostatica nella prevenzione e nel trattamento degli episodi emorragici non chirurgici e nella prevenzione del sanguinamento chirurgico nei 2 anni successivi all'inclusione del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia ereditaria di von Willebrand (VWD) è considerata il disturbo emorragico più comune. La sua prevalenza è di circa l'1% nella popolazione generale, ma i pazienti sintomatici sono più rari (0,01%). È causata da un deficit quantitativo parziale o totale (tipo 1 e tipo 3) o da un difetto qualitativo (tipo 2) del fattore di von Willebrand (VWF), una grande proteina multimerica necessaria per l'adesione piastrinica e che funge da fattore VIII. FVIII) portatore. La VWD di tipo 2 è ulteriormente suddivisa in quattro sottogruppi (2A, 2B, 2M e 2N) che si distinguono in base alla natura del difetto di VWF. La maggior parte dei pazienti con VWD di tipo 1 può essere trattata con l'analogo sintetico della vasopressina desmopressina (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginina vasopressina), mentre i pazienti con VWD di tipo 3 e la maggior parte dei pazienti con VWD di tipo 2 richiedono concentrati contenenti VWF. I concentrati di FVIII derivato dal plasma, inizialmente sviluppati per il trattamento dell'emofilia, contengono grandi quantità di VWF e sono utilizzati in pazienti per i quali il trattamento con DDAVP è considerato inefficace o controindicato. Voncento® (CSL Behring) è un concentrato di FVIII/VWF plasmaderivato registrato in Francia dal 2015 per il trattamento e la prevenzione di eventi emorragici in pazienti con VWD ereditaria. OPALE è uno studio osservazionale che descrive l'uso del concentrato di FVIII/VWF della coagulazione umana (Voncento®) per trattare e prevenire episodi di sanguinamento in una coorte francese di pazienti con malattia di von Willebrand ereditaria in contesti di vita reale. Lo scopo dello studio OPALE è descrivere l'efficacia e la sicurezza di Voncento® nella profilassi e nel trattamento dell'emorragia o del sanguinamento chirurgico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

135

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Francia
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Francia
        • CHU Lyon
      • Caen, Francia
        • CHU CAEN
      • Eaubonne, Francia
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Francia
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Francia
        • Hopital Saint-Eloi
      • Nancy, Francia
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Francia
        • Chu Nantes
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker
      • Paris, Francia
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Francia
        • CHU Rennes
      • Rouen, Francia
        • Chu Rouen
      • Strasbourg, Francia
        • CHU Strasbourg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Coorte francese di pazienti con malattia ereditaria di von Willebrand trattati con Voncento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti affetti da malattia di von Willebrand costituzionale per i quali il trattamento con Desmopressina è considerato inefficace o controindicato
  • Pazienti affetti da malattia di von Willebrand e in cura o in cura con Voncento® per il trattamento di episodi emorragici chirurgici e non chirurgici, la profilassi di emorragie chirurgiche e non chirurgiche
  • Pazienti senza anamnesi o sospetto di inibitori (giudicati in base all'efficacia precedente)

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto del paziente o del rappresentante legale del paziente a partecipare allo studio;
  • Esistenza di una controindicazione all'uso del trattamento Voncento®

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione globale da parte del paziente e dello sperimentatore dell'efficacia emostatica di Voncento® nella gestione degli episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di episodi emorragici non chirurgici all'anno
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di somministrazioni di Voncento® necessarie per il trattamento di un episodio emorragico non chirurgico e per la profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Dose totale di Voncento® (in UI/kg di VWF) necessaria per il trattamento di un episodio emorragico non chirurgico e per la profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione da parte dello sperimentatore dell'efficacia emostatica di Voncento® durante il trattamento e la profilassi delle emorragie chirurgiche e dopo procedure chirurgiche
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di somministrazioni di Voncento® necessarie per prevenire o trattare un episodio di sanguinamento chirurgico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Dose totale di Voncento® (in UI/kg di VWF) necessaria per prevenire o trattare un episodio di sanguinamento chirurgico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Natura e impatto degli eventi avversi e in particolare eventi avversi gravi, eventi avversi correlati a Voncento®
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Raccolta dei dati biologici disponibili (es: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Lasso di tempo: Al basale e fino a 24 mesi
Al basale e fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OPALE study

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Von Willebrand

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