Register över patienter med Von WilLEbrands sjukdom som behandlats med Voncento® (OPALE)
18 april 2024 uppdaterad av: CSL Behring
Observationsregister över patienter med Von WilLEbrands sjukdom som behandlats med Voncento®
Beskrivning av den långsiktiga utvecklingen av patienter med von Willebrands sjukdom och behandlade med Voncento® och av den hemostatiska effekten vid förebyggande och behandling av icke-kirurgiska blödningsepisoder och förebyggande av kirurgisk blödning under 2 år efter patientens inkludering.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Ärftlig von Willebrands sjukdom (VWD) anses vara den vanligaste blödningsstörningen.
Dess prevalens är cirka 1 % i den allmänna befolkningen men symtomatiska patienter är mer sällsynta (0,01 %).
Det orsakas av en partiell eller total kvantitativ brist (typ 1 och typ 3) eller av en kvalitativ defekt (typ 2) av von Willebrand faktor (VWF), ett stort multimert protein som krävs för trombocytvidhäftning och fungerar som faktor VIII ( FVIII) bärare.
Typ 2 VWD är vidare uppdelad i fyra undergrupper (2A, 2B, 2M och 2N) som särskiljs efter VWF-defektens natur.
De flesta patienter med typ 1 VWD kan behandlas med den syntetiska vasopressinanalogen desmopressin (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginine vasopressin), medan patienter med typ 3 VWD och de flesta patienter med typ 2 VWD kräver koncentrat som innehåller VWF. Plasma-härledda FVIII-koncentrat, som ursprungligen utvecklades för behandling av hemofili, innehåller stora mängder VWF och används till patienter för vilka DDAVP-behandling bedöms vara ineffektiv eller kontraindicerad.
Voncento® (CSL Behring) är ett plasmahärlett FVIII/VWF-koncentrat registrerat i Frankrike sedan 2015 för behandling och förebyggande av blödningshändelser hos patienter med ärftlig VWD.
OPALE är en observationsstudie som beskriver användningen av humant koagulationskoncentrat FVIII/VWF (Voncento®) för att behandla och förebygga blödningsepisoder i en fransk kohort av patienter med ärftlig von Willebrands sjukdom i verkliga miljöer.
Syftet med OPALE-studien är att beskriva effekten och säkerheten av Voncento® vid profylax och behandling av blödningar eller kirurgiska blödningar.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
135
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Besançon, Frankrike
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU Bordeaux
-
Brest, Frankrike
- CHU Morvan Brest
-
Bron, Frankrike
- Chu Lyon
-
Caen, Frankrike
- CHU Caen
-
Eaubonne, Frankrike
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Frankrike
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Hôpital Bicêtre
-
Montpellier, Frankrike
- Hôpital Saint-Eloi
-
Nancy, Frankrike
- CHRU NANCY
-
Nantes, Frankrike
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Cochin
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker
-
Paris, Frankrike
- Chu Lariboisiere
-
Rennes, Frankrike
- Chu Rennes
-
Rouen, Frankrike
- CHU Rouen
-
Strasbourg, Frankrike
- CHU Strasbourg
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Fransk kohort av patienter med ärftlig von Willebrands sjukdom som behandlats med Voncento.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som lider av konstitutionell von Willebrands sjukdom för vilka behandling med Desmopressin bedöms vara ineffektiv eller kontraindicerad
- Patienter som lider av von Willebrands sjukdom och som behandlas eller har behandlats med Voncento® för behandling av kirurgiska och icke-kirurgiska blödningsepisoder, profylax av kirurgiska och icke-kirurgiska blödningar
- Patienter utan historia eller misstanke om hämmare (bedömd efter tidigare effekt)
Exklusions kriterier:
- Vägran av patienten eller patientens juridiska ombud att delta i studien;
- Förekomst av en kontraindikation för användning av Voncento®-behandling
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Global bedömning av patienten och utredaren av den hemostatiska effekten av Voncento® vid hantering av icke-kirurgiska blödningsepisoder
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal icke-kirurgiska blödningsepisoder per år
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal administreringar av Voncento® som behövs för att behandla en icke-kirurgisk blödningsepisod och för långtidsprofylax
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Total dos av Voncento® (i IE/kg VWF) som behövs för att behandla en icke-kirurgisk blödningsepisod och för långtidsprofylax
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bedömning av utredaren av den hemostatiska effekten av Voncento® under behandlingen och profylaxen av kirurgiska blödningar och efter kirurgiska ingrepp
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Antal administreringar av Voncento® som behövs för att förebygga eller behandla kirurgisk blödningsepisod
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Total dos av Voncento® (i IE/kg VWF) som behövs för att förebygga eller behandla kirurgisk blödningsepisod
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Arten och effekten av biverkningar och i synnerhet allvarliga biverkningar, biverkningar relaterade till Voncento®
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Insamling av tillgängliga biologiska data (ex: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Tidsram: Vid baslinjen och upp till 24 månader
|
Vid baslinjen och upp till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, CSL Behring SA
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 november 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
31 december 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 december 2020
Första postat (Faktisk)
8 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 april 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- OPALE study
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .