Registre des patients atteints de la maladie de von Willebrand traités par Voncento® (OPALE)
18 avril 2024 mis à jour par: CSL Behring
Registre d'observation des patients atteints de la maladie de Von Willebrand traités par Voncento®
Description de l'évolution à long terme des patients atteints de la maladie de von Willebrand et traités par Voncento® et de l'efficacité hémostatique dans la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques non chirurgicaux et la prévention des saignements chirurgicaux pendant 2 ans après l'inclusion des patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La maladie héréditaire de von Willebrand (MVW) est considérée comme le trouble hémorragique le plus courant.
Sa prévalence est d'environ 1 % dans la population générale mais les patients symptomatiques sont plus rares (0,01 %).
Elle est causée par un déficit quantitatif partiel ou total (type 1 et type 3) ou par un défaut qualitatif (type 2) du facteur von Willebrand (VWF), une grande protéine multimérique nécessaire à l'adhésion plaquettaire et servant de facteur VIII ( FVIII) porteur.
Le VWD de type 2 est en outre divisé en quatre sous-groupes (2A, 2B, 2M et 2N) qui se distinguent en fonction de la nature du défaut VWF.
La plupart des patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 1 peuvent être traités avec l'analogue synthétique de la vasopressine, la desmopressine (DDAVP ; vasopressine 2-désamino-8-D-arginine), tandis que les patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3 et la plupart des patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 2 nécessitent des concentrés contenant du VWF. Les concentrés de FVIII dérivés du plasma, initialement développés pour le traitement de l'hémophilie, contiennent de grandes quantités de VWF et sont utilisés chez les patients pour lesquels le traitement par la DDAVP est jugé inefficace ou contre-indiqué.
Voncento® (CSL Behring) est un concentré de FVIII/VWF dérivé du plasma enregistré en France depuis 2015 pour le traitement et la prévention des événements hémorragiques chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand héréditaire.
OPALE est une étude observationnelle décrivant l'utilisation du concentré de FVIII/VWF de coagulation humaine (Voncento®) pour traiter et prévenir les épisodes hémorragiques dans une cohorte française de patients atteints de la maladie de von Willebrand héréditaire en situation réelle.
L'étude OPALE a pour objectif de décrire l'efficacité et la sécurité de Voncento® dans la prophylaxie et le traitement des hémorragies ou saignements chirurgicaux.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
135
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Besançon, France
- CHU Besançon
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Bordeaux, France
- CHU Bordeaux
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Brest, France
- CHU Morvan Brest
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Bron, France
- Chu Lyon
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Caen, France
- CHU Caen
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Eaubonne, France
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, France
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, France
- Hôpital Bicêtre
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Montpellier, France
- Hôpital Saint-Eloi
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Nancy, France
- CHRU NANCY
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Nantes, France
- CHU Nantes
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Paris, France
- Hôpital Cochin
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Paris, France
- Hopital Necker
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Paris, France
- Chu Lariboisiere
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Rennes, France
- Chu Rennes
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Rouen, France
- CHU Rouen
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Strasbourg, France
- CHU Strasbourg
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Cohorte française de patients atteints de la maladie de von Willebrand héréditaire traités par Voncento.
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de la maladie de von Willebrand constitutionnelle pour lesquels le traitement par desmopressine est jugé inefficace ou contre-indiqué
- Patients atteints de la maladie de von Willebrand et traités ou ayant été traités par Voncento® pour le traitement des épisodes hémorragiques chirurgicaux et non chirurgicaux, la prophylaxie des hémorragies chirurgicales et non chirurgicales
- Patients sans antécédent ou suspicion d'inhibiteurs (jugés sur l'efficacité antérieure)
Critère d'exclusion:
- Refus du patient ou de son représentant légal de participer à l'étude ;
- Existence d'une contre-indication à l'utilisation du traitement Voncento®
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Appréciation globale par le patient et l'investigateur de l'efficacité hémostatique de Voncento® dans la prise en charge des épisodes hémorragiques non chirurgicaux
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre d'épisodes hémorragiques non chirurgicaux par an
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre d'administrations de Voncento® nécessaires pour traiter un épisode hémorragique non chirurgical et pour la prophylaxie à long terme
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Dose totale de Voncento® (en UI/kg de VWF) nécessaire pour traiter un épisode hémorragique non chirurgical et pour la prophylaxie à long terme
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluation par l'investigateur de l'efficacité hémostatique de Voncento® pendant le traitement et la prophylaxie des saignements chirurgicaux et après les interventions chirurgicales
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre d'administrations de Voncento® nécessaires pour prévenir ou traiter un épisode hémorragique chirurgical
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Dose totale de Voncento® (en UI/kg de VWF) nécessaire pour prévenir ou traiter un épisode hémorragique chirurgical
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Nature et impact des événements indésirables et notamment des événements indésirables graves, événements indésirables liés à Voncento®
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Collecte des données biologiques disponibles (ex : FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Délai: Au départ et jusqu'à 24 mois
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Au départ et jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, CSL Behring SA
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 novembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
31 décembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
31 décembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 décembre 2020
Première publication (Réel)
8 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OPALE study
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .