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用 Voncento ®治疗的冯威勒布兰德病患者登记 (OPALE)

2024年4月18日更新者：CSL Behring

接受 Voncento ®治疗的冯维勒布兰德病患者的观察登记

描述接受 Voncento® 治疗的冯维勒布兰德病患者的长期进展，以及患者纳入后 2 年内在预防和治疗非手术出血事件和预防手术出血方面的止血功效。

研究概览

地位

完全的

条件

血管性血友病

干预/治疗

生物：Voncento®

详细说明

遗传性血管性血友病 (VWD) 被认为是最常见的出血性疾病。它在一般人群中的患病率约为 1%，但有症状的患者更为罕见 (0.01%)。它是由 von Willebrand 因子 (VWF) 的部分或全部定量缺陷（1 型和 3 型）或定性缺陷（2 型）引起的，VWF 是血小板粘附所需的一种大的多聚体蛋白，可作为因子 VIII（ FVIII)载体。 2 型 VWD 进一步分为四个子组（2A、2B、2M 和 2N），这些子组根据 VWF 缺陷的性质进行区分。大多数 1 型 VWD 患者可以使用合成加压素类似物去氨加压素（DDAVP；2-脱氨基-8-D-精氨酸加压素）治疗，而 3 型 VWD 患者和大多数 2 型 VWD 患者需要含有 VWF 的浓缩物。最初开发用于治疗血友病的血浆衍生 FVIII 浓缩物含有大量 VWF，用于 DDAVP 治疗被认为无效或禁忌的患者。 Voncento® (CSL Behring) 是一种血浆衍生的 FVIII/VWF 浓缩物，自 2015 年起在法国注册，用于治疗和预防遗传性 VWD 患者的出血事件。 OPALE 是一项观察性研究，描述了在现实生活中使用人凝血 FVIII/VWF 浓缩物 (Voncento®) 治疗和预防法国一组遗传性 von Willebrand 病患者的出血事件。 OPALE 研究的目的是描述 Voncento ®在预防和治疗出血或手术出血方面的疗效和安全性。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

135

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - Besançon、法国
    - CHU Besançon
  - Bordeaux、法国
    - CHU Bordeaux
  - Brest、法国
    - CHU Morvan Brest
  - Bron、法国
    - Chu Lyon
  - Caen、法国
    - CHU Caen
  - Eaubonne、法国
    - Hôpital Simone Veil
  - Le Chesnay、法国
    - Hopital Mignot
  - Le Kremlin-Bicêtre、法国
    - Hôpital Bicêtre
  - Montpellier、法国
    - Hôpital Saint-Eloi
  - Nancy、法国
    - CHRU NANCY
  - Nantes、法国
    - CHU Nantes
  - Paris、法国
    - Hôpital Cochin
  - Paris、法国
    - Hopital Necker
  - Paris、法国
    - Chu Lariboisiere
  - Rennes、法国
    - Chu Rennes
  - Rouen、法国
    - CHU Rouen
  - Strasbourg、法国
    - CHU Strasbourg

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

接受 Voncento 治疗的法国遗传性 von Willebrand 病患者队列。

描述

纳入标准：

患有体质性 von Willebrand 病且去氨加压素治疗被认为无效或禁忌的患者
患有冯维勒布兰德病并正在或已经接受 Voncento ®治疗的患者，用于治疗手术和非手术出血事件，预防手术和非手术出血
无抑制剂史或疑似抑制剂的患者（根据既往疗效判断）

排除标准：

患者或患者的法定代表人拒绝参加研究；
存在使用 Voncento® 治疗的禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
患者和研究者对 Voncento ®在非手术出血事件管理中的止血功效进行全面评估大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
每年非手术出血事件的次数大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
治疗非手术出血事件和长期预防所需的 Voncento ®给药次数大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
治疗非手术出血事件和长期预防所需的 Voncento® 总剂量（单位为 IU/kg VWF）大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月

次要结果测量

结果测量	大体时间
研究者评估 Voncento ®在治疗期间和预防手术出血以及手术后的止血功效大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
预防或治疗手术出血事件所需的 Voncento® 给药次数大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
预防或治疗手术出血事件所需的 Voncento® 总剂量（单位为 IU/kg VWF）大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
不良事件的性质和影响，特别是严重不良事件、与 Voncento ®相关的不良事件大体时间：长达 24 个月	长达 24 个月
收集可用的生物学数据（例如：FVIII、VWF:Rco、VWF:Ag）大体时间：在基线和长达 24 个月	在基线和长达 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

调查人员

研究主任：Study Director、CSL Behring SA

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年11月23日

初级完成 (实际的)

2023年12月31日

研究完成 (实际的)

2023年12月31日

研究注册日期

首次提交

2020年12月1日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月7日

首次发布 (实际的)

2020年12月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月18日

最后验证

2024年4月1日