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Register von Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit, die mit Voncento® behandelt wurden (OPALE)

18. April 2024 aktualisiert von: CSL Behring

Beobachtungsregister von Patienten mit Von-WILLEbrand-Krankheit, die mit Voncento® behandelt wurden

Beschreibung der langfristigen Entwicklung von Patienten mit von-Willebrand-Krankheit, die mit Voncento® behandelt wurden, und der hämostatischen Wirksamkeit bei der Prävention und Behandlung von nicht-chirurgischen Blutungsepisoden und der Prävention von chirurgischen Blutungen während 2 Jahren nach Patienteneinschluss.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vererbte von-Willebrand-Krankheit (VWS) gilt als die häufigste Blutgerinnungsstörung. Seine Prävalenz beträgt etwa 1 % in der Allgemeinbevölkerung, aber symptomatische Patienten sind seltener (0,01 %). Ursache ist ein teilweiser oder vollständiger quantitativer Mangel (Typ 1 und Typ 3) oder ein qualitativer Mangel (Typ 2) des von-Willebrand-Faktors (VWF), eines großen multimeren Proteins, das für die Thrombozytenadhäsion benötigt wird und als Faktor VIII dient ( FVIII) Träger. Typ 2 VWD wird weiter in vier Untergruppen (2A, 2B, 2M und 2N) unterteilt, die je nach Art des VWF-Defekts unterschieden werden. Die meisten Patienten mit Typ-1-VWS können mit dem synthetischen Vasopressin-Analogon Desmopressin (DDAVP; 2-Desamino-8-D-Arginin-Vasopressin) behandelt werden, während Patienten mit Typ-3-VWS und die meisten Patienten mit Typ-2-VWS Konzentrate mit VWF benötigen. Aus Plasma gewonnene FVIII-Konzentrate, die ursprünglich für die Behandlung von Hämophilie entwickelt wurden, enthalten große Mengen an VWF und werden bei Patienten angewendet, bei denen eine Behandlung mit DDAVP als unwirksam oder kontraindiziert gilt. Voncento® (CSL Behring) ist ein aus Plasma gewonnenes FVIII/VWF-Konzentrat, das seit 2015 in Frankreich zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungsereignissen bei Patienten mit erblichem VWD zugelassen ist. OPALE ist eine Beobachtungsstudie, die die Verwendung von menschlichem Gerinnungs-FVIII/VWF-Konzentrat (Voncento®) zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungsepisoden in einer französischen Kohorte von Patienten mit vererbter von-Willebrand-Krankheit unter realen Bedingungen beschreibt. Ziel der OPALE-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Voncento® bei der Prophylaxe und Behandlung von Blutungen oder chirurgischen Blutungen zu beschreiben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

135

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich
        • CHU Besancon
      • Bordeaux, Frankreich
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Frankreich
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Frankreich
        • CHU Lyon
      • Caen, Frankreich
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Frankreich
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Frankreich
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Frankreich
        • Hopital Saint-Eloi
      • Nancy, Frankreich
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Frankreich
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker
      • Paris, Frankreich
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Frankreich
        • CHU Rennes
      • Rouen, Frankreich
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Frankreich
        • CHU Strasbourg

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Französische Kohorte von Patienten mit vererbter von-Willebrand-Krankheit, die mit Voncento behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit konstitutionellem von-Willebrand-Syndrom, bei denen die Behandlung mit Desmopressin als unwirksam oder kontraindiziert gilt
  • Patienten, die an von-Willebrand-Krankheit leiden und mit Voncento® zur Behandlung von chirurgischen und nicht-chirurgischen Blutungsepisoden behandelt werden oder behandelt wurden, zur Prophylaxe von chirurgischen und nicht-chirurgischen Blutungen
  • Patienten ohne Vorgeschichte oder Verdacht auf Inhibitoren (beurteilt nach vorheriger Wirksamkeit)

Ausschlusskriterien:

  • Weigerung des Patienten oder seines gesetzlichen Vertreters, an der Studie teilzunehmen;
  • Bestehen einer Kontraindikation für die Anwendung der Voncento®-Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Globale Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit von Voncento® bei der Behandlung von nicht-chirurgischen Blutungsepisoden durch den Patienten und den Prüfarzt
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der nicht-chirurgischen Blutungsepisoden pro Jahr
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Verabreichungen von Voncento®, die zur Behandlung einer nicht-chirurgischen Blutungsepisode und zur Langzeitprophylaxe erforderlich sind
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Gesamtdosis Voncento® (in IE/kg VWF), die zur Behandlung einer nicht-chirurgischen Blutungsepisode und zur Langzeitprophylaxe benötigt wird
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit von Voncento® während der Behandlung und Prophylaxe von chirurgischen Blutungen und nach chirurgischen Eingriffen durch den Prüfarzt
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Anzahl der Verabreichungen von Voncento®, die zur Vorbeugung oder Behandlung von chirurgischen Blutungsepisoden erforderlich sind
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Gesamtdosis von Voncento® (in IE/kg VWF), die zur Vorbeugung oder Behandlung von chirurgischen Blutungsepisoden benötigt wird
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Art und Auswirkung unerwünschter Ereignisse und insbesondere schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Voncento®
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Sammlung verfügbarer biologischer Daten (z. B.: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu 24 Monate
Zu Studienbeginn und bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring SA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OPALE study

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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