Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr pacjentów z chorobą von Willebranda leczonych preparatem Voncento® (OPALE)

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: CSL Behring

Rejestr obserwacyjny pacjentów z chorobą von Willebranda leczonych preparatem Voncento®

Opis długoterminowej ewolucji pacjentów z chorobą von Willebranda leczonych Voncento® oraz skuteczności hemostatycznej w zapobieganiu i leczeniu niechirurgicznych epizodów krwawień oraz zapobieganiu krwawieniom chirurgicznym w ciągu 2 lat po włączeniu pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wrodzona choroba von Willebranda (VWD) jest uważana za najczęstszą skazę krwotoczną. Jej częstość występowania wynosi około 1% w populacji ogólnej, ale pacjenci z objawami są rzadsi (0,01%). Jest to spowodowane częściowym lub całkowitym niedoborem ilościowym (typ 1 i typ 3) lub jakościowym defektem (typ 2) czynnika von Willebranda (VWF), dużego multimerycznego białka, które jest wymagane do adhezji płytek krwi i służy jako czynnik VIII ( FVIII) nosicielem. VWD typu 2 dzieli się dalej na cztery podgrupy (2A, 2B, 2M i 2N), które wyróżnia się w zależności od charakteru defektu VWF. Większość pacjentów z VWD typu 1 może być leczona syntetycznym analogiem wazopresyny desmopresyną (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginina wazopresyna), podczas gdy pacjenci z VWD typu 3 i większość pacjentów z VWD typu 2 wymagają koncentratów zawierających VWF. Koncentraty FVIII pochodzące z osocza, które pierwotnie opracowano do leczenia hemofilii, zawierają duże ilości VWF i są stosowane u pacjentów, u których leczenie DDAVP zostało uznane za nieskuteczne lub przeciwwskazane. Voncento® (CSL Behring) to koncentrat FVIII/VWF pozyskiwany z osocza, zarejestrowany we Francji od 2015 r. do leczenia i zapobiegania krwawieniom u pacjentów z wrodzonym VWD. OPALE to badanie obserwacyjne opisujące zastosowanie ludzkiego koncentratu czynnika krzepnięcia FVIII/VWF (Voncento®) do leczenia i zapobiegania epizodom krwawień we francuskiej kohorcie pacjentów z wrodzoną chorobą von Willebranda w warunkach rzeczywistych. Celem badania OPALE jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa Voncento® w profilaktyce i leczeniu krwotoków lub krwawień pooperacyjnych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

135

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Besançon, Francja
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Francja
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Francja
        • CHU Lyon
      • Caen, Francja
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Francja
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Francja
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Hopital Bicetre
      • Montpellier, Francja
        • Hopital Saint-Eloi
      • Nancy, Francja
        • CHRU Nancy
      • Nantes, Francja
        • CHU Nantes
      • Paris, Francja
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker
      • Paris, Francja
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Francja
        • CHU Rennes
      • Rouen, Francja
        • Chu Rouen
      • Strasbourg, Francja
        • CHU Strasbourg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Francuska kohorta pacjentów z wrodzoną chorobą von Willebranda leczonych lekiem Voncento.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z wrodzoną chorobą von Willebranda, u których leczenie produktem Desmopressin zostało uznane za nieskuteczne lub przeciwwskazane
  • Pacjenci cierpiący na chorobę von Willebranda i leczeni lub byli leczeni Voncento® w leczeniu epizodów krwawień chirurgicznych i niechirurgicznych, profilaktyka krwawień chirurgicznych i niechirurgicznych
  • Pacjenci bez historii lub podejrzeń inhibitorów (oceniani na podstawie wcześniejszej skuteczności)

Kryteria wyłączenia:

  • odmowy udziału w badaniu przez pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego;
  • Istnienie przeciwwskazania do stosowania zabiegu Voncento®

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ogólna ocena przez pacjenta i badacza skuteczności hemostatycznej Voncento® w leczeniu niechirurgicznych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba epizodów krwawień niechirurgicznych w ciągu roku
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba podań Voncento® potrzebnych do leczenia niechirurgicznego epizodu krwawienia oraz do długoterminowej profilaktyki
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Całkowita dawka Voncento® (w j.m./kg VWF) potrzebna do leczenia niechirurgicznego epizodu krwawienia oraz do długoterminowej profilaktyki
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena badacza skuteczności hemostatycznej Voncento® w leczeniu i profilaktyce krwawień pooperacyjnych oraz po zabiegach chirurgicznych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba podań Voncento® potrzebnych do zapobiegania epizodowi krwawienia chirurgicznego lub jego leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Całkowita dawka Voncento® (w j.m./kg VWF) potrzebna do zapobiegania lub leczenia epizodu krwawienia podczas zabiegu chirurgicznego
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Charakter i wpływ zdarzeń niepożądanych, aw szczególności poważnych zdarzeń niepożądanych, zdarzeń niepożądanych związanych z Voncento®
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zbiór dostępnych danych biologicznych (np. FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Ramy czasowe: Na początku i do 24 miesięcy
Na początku i do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OPALE study

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda

Badania kliniczne na Voncento®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj