Registro de Pacientes com Doença de Von WillLEbrand Tratados com Voncento® (OPALE)
18 de abril de 2024 atualizado por: CSL Behring
Registro Observacional de Pacientes com Doença de Von WillLEbrand Tratados com Voncento®
Descrição da evolução a longo prazo de pacientes com doença de von Willebrand tratados com Voncento® e da eficácia hemostática na prevenção e tratamento de episódios hemorrágicos não cirúrgicos e prevenção de sangramento cirúrgico durante 2 anos após a inclusão do paciente.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A doença hereditária de von Willebrand (VWD) é considerada o distúrbio hemorrágico mais comum.
Sua prevalência é de aproximadamente 1% na população geral, mas os pacientes sintomáticos são mais raros (0,01%).
É causada por uma deficiência quantitativa parcial ou total (tipo 1 e tipo 3) ou por um defeito qualitativo (tipo 2) do fator de von Willebrand (VWF), uma grande proteína multimérica que é necessária para a adesão plaquetária e serve como fator VIII ( FVIII) portador.
A VWD tipo 2 é ainda dividida em quatro subgrupos (2A, 2B, 2M e 2N) que são distinguidos de acordo com a natureza do defeito de VWF.
A maioria dos pacientes com VWD tipo 1 pode ser tratada com o análogo sintético da vasopressina desmopressina (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginina vasopressina), enquanto os pacientes com VWD tipo 3 e a maioria dos pacientes com VWD tipo 2 requerem concentrados contendo VWF. Os concentrados de FVIII derivados do plasma, que foram inicialmente desenvolvidos para o tratamento da hemofilia, contêm grandes quantidades de VWF e são usados em pacientes para os quais o tratamento com DDAVP é considerado ineficaz ou contra-indicado.
Voncento® (CSL Behring) é um concentrado de FVIII/VWF derivado do plasma registrado na França desde 2015 para o tratamento e prevenção de eventos hemorrágicos em pacientes com DVW hereditária.
OPALE é um estudo observacional que descreve o uso de concentrado de coagulação humana FVIII/VWF (Voncento®) para tratar e prevenir episódios hemorrágicos em uma coorte francesa de pacientes com doença hereditária de von Willebrand em cenários da vida real.
O objetivo do estudo OPALE é descrever a eficácia e a segurança do Voncento® na profilaxia e tratamento de hemorragia ou sangramento cirúrgico.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
135
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Besançon, França
- CHU Besançon
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Bordeaux, França
- CHU Bordeaux
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Brest, França
- CHU Morvan Brest
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Bron, França
- Chu Lyon
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Caen, França
- CHU Caen
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Eaubonne, França
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, França
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Hôpital Bicêtre
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Montpellier, França
- Hôpital Saint-Eloi
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Nancy, França
- CHRU NANCY
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Nantes, França
- CHU Nantes
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Paris, França
- Hôpital Cochin
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Paris, França
- Hopital Necker
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Paris, França
- Chu Lariboisiere
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Rennes, França
- Chu Rennes
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Rouen, França
- CHU Rouen
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Strasbourg, França
- CHU Strasbourg
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Coorte francesa de pacientes com doença hereditária de von Willebrand tratados com Voncento.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que sofrem de doença constitucional de von Willebrand para quem o tratamento com Desmopressina é considerado ineficaz ou contra-indicado
- Doentes que sofrem da doença de von Willebrand e que estão a ser tratados ou foram tratados com Voncento® para o tratamento de episódios hemorrágicos cirúrgicos e não cirúrgicos, profilaxia de hemorragias cirúrgicas e não cirúrgicas
- Pacientes sem história ou suspeita de inibidores (julgados pela eficácia prévia)
Critério de exclusão:
- Recusa do paciente ou de seu representante legal em participar do estudo;
- Existência de contraindicação ao uso do tratamento Voncento®
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliação global pelo paciente e pelo investigador da eficácia hemostática do Voncento® no tratamento de episódios hemorrágicos não cirúrgicos
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Número de episódios de sangramento não cirúrgico por ano
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Número de administrações de Voncento® necessárias para tratar um episódio hemorrágico não cirúrgico e para a profilaxia a longo prazo
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Dose total de Voncento® (em UI/kg de VWF) necessária para tratar um episódio hemorrágico não cirúrgico e para a profilaxia a longo prazo
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliação pelo investigador da eficácia hemostática do Voncento® durante o tratamento e profilaxia de sangramentos cirúrgicos e após procedimentos cirúrgicos
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Número de administrações de Voncento® necessárias para prevenir ou tratar episódio de sangramento cirúrgico
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Dose total de Voncento® (em UI/kg de VWF) necessária para prevenir ou tratar episódio de sangramento cirúrgico
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Natureza e impacto de eventos adversos e, em particular, eventos adversos graves, eventos adversos relacionados ao Voncento®
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Coleta de dados biológicos disponíveis (ex: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Prazo: No início e até 24 meses
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No início e até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring SA
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de novembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
8 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OPALE study
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .