Voncentolla® hoidettujen Von WillLEbrandin tautia sairastavien potilaiden rekisteri (OPALE)
torstai 18. huhtikuuta 2024 päivittänyt: CSL Behring
Voncentolla® hoidettujen Von WillLEbrandin tautia sairastavien potilaiden havainnointirekisteri
Kuvaus von Willebrandin tautia sairastavien ja Voncentolla® hoidettujen potilaiden pitkäaikaisesta kehityksestä ja hemostaattisesta tehosta ei-kirurgisten verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa sekä kirurgisen verenvuodon ehkäisyssä 2 vuoden ajan potilaan mukaan ottamisesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Perinnöllistä von Willebrandin tautia (VWD) pidetään yleisimpana verenvuotohäiriönä.
Sen esiintyvyys on noin 1 % väestöstä, mutta oireelliset potilaat ovat harvinaisempia (0,01 %).
Se johtuu von Willebrand -tekijän (VWF) osittaisesta tai täydellisestä kvantitatiivisesta puutteesta (tyyppi 1 ja tyyppi 3) tai kvalitatiivisesta puutteesta (tyyppi 2), joka on suuri multimeerinen proteiini, jota tarvitaan verihiutaleiden kiinnittymiseen ja toimii tekijä VIII:na ( FVIII) kantaja.
Tyypin 2 VWD jaetaan edelleen neljään alaryhmään (2A, 2B, 2M ja 2N), jotka erotetaan VWF-vian luonteen mukaan.
Useimpia tyypin 1 VWD-potilaita voidaan hoitaa synteettisellä vasopressiinianalogilla desmopressiinilla (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginiinivasopressiini), kun taas tyypin 3 VWD-potilaat ja useimmat tyypin 2 VWD-potilaat tarvitsevat VWF:tä sisältäviä konsentraatteja. Plasmaperäiset FVIII-konsentraatit, jotka kehitettiin alun perin hemofilian hoitoon, sisältävät suuria määriä VWF:ää ja niitä käytetään potilailla, joille DDAVP-hoidon katsotaan olevan tehoton tai vasta-aiheinen.
Voncento® (CSL Behring) on plasmasta peräisin oleva FVIII/VWF-tiiviste, joka on rekisteröity Ranskassa vuodesta 2015 lähtien verenvuototapahtumien hoitoon ja ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen VWD.
OPALE on havainnointitutkimus, jossa kuvataan ihmisen hyytymisen FVIII/VWF-konsentraatin (Voncento®) käyttöä verenvuotojaksojen hoitoon ja ehkäisyyn ranskalaisessa potilasryhmässä, jolla on perinnöllinen von Willebrandin tauti tosielämässä.
OPALE-tutkimuksen tavoitteena on kuvata Voncenton® tehoa ja turvallisuutta verenvuodon tai kirurgisen verenvuodon ehkäisyssä ja hoidossa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
135
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Besançon, Ranska
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Ranska
- CHU Bordeaux
-
Brest, Ranska
- CHU Morvan Brest
-
Bron, Ranska
- Chu Lyon
-
Caen, Ranska
- CHU Caen
-
Eaubonne, Ranska
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Ranska
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Hôpital Bicêtre
-
Montpellier, Ranska
- Hôpital Saint-Eloi
-
Nancy, Ranska
- CHRU NANCY
-
Nantes, Ranska
- CHU Nantes
-
Paris, Ranska
- Hôpital Cochin
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker
-
Paris, Ranska
- Chu Lariboisiere
-
Rennes, Ranska
- Chu Rennes
-
Rouen, Ranska
- CHU Rouen
-
Strasbourg, Ranska
- CHU Strasbourg
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Ranskalainen kohortti Voncentolla hoidetuista perinnöllisistä von Willebrandin taudista kärsivistä potilaista.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka kärsivät perustuslaillisesta von Willebrandin taudista, joille desmopressiinihoidon katsotaan olevan tehoton tai vasta-aiheinen
- Potilaat, jotka kärsivät von Willebrandin taudista ja joita hoidetaan tai joita on hoidettu Voncentolla® kirurgisten ja ei-kirurgisten verenvuotojaksojen hoitoon, kirurgisten ja ei-kirurgisten verenvuotojen ennaltaehkäisyyn
- Potilaat, joilla ei ole aiempia estäjiä tai joilla ei ole epäilyksiä estäjistä (aikaisemman tehon perusteella)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan tai potilaan laillisen edustajan kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen;
- Voncento®-hoidon käytön vasta-aihe
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaan ja tutkijan kokonaisarvio Voncenton® hemostaattisesta tehosta ei-kirurgisten verenvuotojaksojen hoidossa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Ei-kirurgisten verenvuotojaksojen lukumäärä vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Voncento®-annosten määrä, joka tarvitaan ei-kirurgisen verenvuotojakson hoitoon ja pitkäaikaiseen ennaltaehkäisyyn
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Voncento®:n kokonaisannos (IU/kg VWF:tä), joka tarvitaan ei-kirurgisen verenvuotojakson hoitoon ja pitkäaikaiseen ennaltaehkäisyyn
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkijan arvio Voncenton® hemostaattisesta tehosta leikkausverenvuotojen hoidon ja ennaltaehkäisyn aikana sekä kirurgisten toimenpiteiden jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Voncento®-annosten lukumäärä, joka tarvitaan kirurgisen verenvuotojakson ehkäisemiseen tai hoitoon
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Voncento®:n kokonaisannos (IU/kg VWF:tä), joka tarvitaan kirurgisen verenvuotojakson ehkäisyyn tai hoitoon
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Haittavaikutusten ja erityisesti vakavien haittatapahtumien luonne ja vaikutus, Voncentoon® liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Saatavilla olevien biologisten tietojen kokoelma (esim.: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 24 kuukautta
|
Lähtötilanteessa ja enintään 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring SA
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 8. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 19. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OPALE study
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .