PAH 환자에서 L606의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 연구
2026년 3월 30일 업데이트: Liquidia Technologies, Inc.
이전에 흡입된 트레프로스티닐 제품으로 안정화된 폐동맥 고혈압이 있는 피험자에서 리포솜 트레프로스티닐 흡입 현탁액(L606)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 2부분, 공개 라벨 연구
이 단일군, 3상, 2부분, 공개 라벨, 다기관 연구는 안정적인 Tyvaso 용량에서 전환하는 PAH 환자에서 L606의 안전성과 내약성을 입증하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 이 환자 집단에서 L606의 단기 및 장기 안전성과 내약성을 결정할 것입니다. 또한 Tyvaso와 비교하여 L606의 정상 상태 약동학(PK), PAH 환자의 L606에 대한 운동 능력, 삶의 질 및 치료 만족도에 대한 효과를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 단일 부문, 3상, 2부분, 공개 라벨, 다기관 연구는 안정적인 Tyvaso 용량에서 전환하는 PAH 환자에서 L606의 반복 용량의 안전성과 내약성을 입증하는 것을 목표로 합니다.
현재의 3상 연구는 이 환자 집단에서 L606의 단기 및 장기 안전성과 내약성을 결정하는 데 도움이 될 것입니다.
이 연구는 또한 티바소와 비교한 L606의 정상 상태 약동학(PK), 운동 능력(6분 도보 거리[6MWD] 및 Borg Dyspnea Score)에 미치는 영향, 삶의 질(QoL) 및 치료 만족도를 평가할 예정입니다. PAH 환자의 L606.
연구의 파트 1은 PAH 환자에서 L606의 단기(2주) 평가입니다.
연구의 파트 2는 PAH 환자에서 L606의 장기적인 안전성과 효능을 계속 평가할 것입니다.
Part 1과 Part 2의 연구 결과는 별도의 임상 연구 보고서로 제시되며 연구의 Part 1의 임상 연구 보고서는 신약 신청의 일부로 제출됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- Arizona Pulmonary Specialists
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
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New York
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New York, New York, 미국, 10029-6504
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Bend, Oregon, 미국, 97701
- Summit Health Eastside Clinic
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Texas
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Temple, Texas, 미국, 76508
- Baylor Scott and White Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연구 요구 사항을 이해 및 완료하고 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상 75세 이하의 남성 및 여성. 모든 성적으로 활동적인 남성 피험자와 가임 여성 피험자는 수용 가능하고 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- PH 진단 및 치료에 대한 유럽심장학회/유럽호흡기학회 지침에 따라 그룹 1 폐고혈압(PH)에 속하는 PAH로 진단됨
- 스크리닝 전 12개월 이내에 우심장 카테터법(RHC)으로 확인된 PAH가 있고 다음 기준을 충족한다는 문서:
- 스크리닝 방문 시 New York Heart Association 기능 등급 II, III 또는 IV.
- 문서화된 안정 용량
- ≥150미터의 스크리닝 6MWD를 완료할 수 있습니다.
- 스크리닝 시 1초간 강제 호기량(FEV1) > 예측의 65% 및 FEV1/강제 폐활량(FVC) 비율 >65%.
주요 제외 기준:
- 스크리닝 또는 베이스라인에서 임신 또는 수유 중인 여성.
- 스크리닝 6개월 이내에 과거 심초음파에서 좌심실 박출률 ≤45%. 조사자의 판단에 따라 LVEF를 회복한 환자는 허용될 수 있습니다.
- 조사자의 재량에 따른 수면 무호흡증, 실질 폐 질환 또는 좌측 심장 질환(대동맥 또는 승모판 질환, 심낭 수축, 제한적 또는 울혈성 심근병증 또는 관상 동맥 질환을 포함하되 이에 국한되지 않음)의 병력.
- ICF 서명 후 30일 이내 또는 기준선 이전에 어떤 이유로든 질병의 급성 악화 또는 입원을 경험한 경우.
- ICF에 서명하기 전 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 치료 목적으로 모든 조사 약물/장치를 사용하거나 다른 조사 연구에 참여.
- 기준선에서 수축기 혈압 <90 mmHg 또는 ≥160 mmHg.
- 남성 피험자의 경우 QTcF >450ms 또는 여성 피험자의 경우 >480ms로 심전도(ECG) 스크리닝.
- 근골격계 장애(예: 하지에 영향을 미치는 관절염, 최근 고관절 또는 무릎 관절 교체) 또는 보행에 일차적인 제한이 될 가능성이 있는 모든 질병 또는 피험자가 6분 동안 걸을 수 있을 만큼 충분히 휴대할 수 없는 기계에 연결되어 있는 경우 테스트(6MWT).
- 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 수치 >3 × 정상 참조 범위의 상한, 임상적으로 유의한 간 질환/기능 장애 또는 알려진 Child-Pugh Class C 간 질환.
- 예상 사구체 여과율 <30mL/min/1.73 m2 또는 투석이 필요합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: L606
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L606 흡입 현탁액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 이상반응/중대한 이상반응 발생률을 통해 평가된 안전성/내약성
기간: 2주
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(코호트 A에 대한 MSP): 안정적인 Tyvaso 용량을 복용하는 PAH 또는 PH-ILD 환자 중 MSP 기간 동안 최대 2주간 L606 용량으로 전환한 후 치료 관련 AE/SAE가 발생하는 환자의 비율.
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2주
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치료 중 발생한 이상반응/중대한 이상반응 발생률에 의해 평가된 안전성/내약성
기간: 12주
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(코호트 B의 MSP): 프로스타사이클린 요법을 초기에 받지 않은 PAH 환자 중 12주 동안 MSP에서 L606을 1일 2회 적정 용량으로 투여하면서 치료 유발성 AE/SAE가 발생할 비율
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12주
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치료 중 발생한 이상사례/심각한 이상사례 발생률로 평가된 안전성/내약성 (장기간)
기간: 48주
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(OEP for Cohorts A and B): PAH 또는 PH-ILD 환자 중 48주 동안 하루 두 번 L606 투여를 계속 선택한 대상자에서 마지막 투여 후 최대 48시간 이내에 치료 관련 부작용/심각한 부작용이 발생할 비율.
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 AE/SAE의 발생률에 의해 평가된 안전성/내약성
기간: 12 개월
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2주 이상 매일 2회 L606 투여를 지속하고 최대 12개월 동안 치료 긴급 AE/SAE가 발생하는 안정적인 Tyvaso 용량(4회/일)의 PAH 환자 비율.
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12 개월
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Tyvaso 및 L606의 트레프로스티닐의 정상 상태 PK 매개변수에 의해 평가된 약동학
기간: 이주
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PAH 또는 PH-ILD 환자에서 트레프로스티닐의 평균 정상 상태 혈장 농도의 기하 평균 비율(2주차 L606/1일차 Tyvaso)(Cavg로 투여 간격에 걸쳐 계산됨). 상태.
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이주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정상 상태의 아침 최저점 및 최고 트레프로스티닐 농도에서 6MWD로 평가한 L606의 효능
기간: 2주 및 12주
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코호트 A: Tyvaso에서 전환하는 PAH 또는 PH-ILD 환자에서 정상 상태에서 6MWD의 평균 차이: 기준선(Tyvaso at Day 1)과 비교하여 2주 동안 매일 2회 L606 후 아침 저점, 최고점 및 최고점 마이너스 최저점(Tyvaso at Day 1) 코호트 B: L606 1일 2회 투여 12주 후 PAH 환자(처음에는 프로스타사이클린 요법을 받지 않음)에서, 투여 전 기준선과 비교하여 아침 투여 후 60-90분에 6MWD의 평균 차이 |
2주 및 12주
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정상 상태의 아침 최저점 및 최고 트레프로스티닐 농도(장기)에서 6MWD로 평가한 L606의 효능
기간: 48주
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코호트 A 및 코호트 B: 최대 48주 동안 L606 1일 2회 투여를 계속하기로 선택한 PAH 또는 PH-ILD 환자에서, 48주 후 정상 상태 최저점에서 6MWD의 평균 차이와 12, 24일 아침 투여 후 60-90분에 피크에서 기준선 측정과 비교한 36주 및 48주. |
48주
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코호트 A 및 코호트 B: PAH 특정 삶의 질 설문지 Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review(CAMPHOR)로 평가한 삶의 질.
기간: 2주, 12주, 48주
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코호트 A: Tyvaso에서 전환하는 PAH 또는 PH-ILD 환자에서, 2주 동안 L606의 1일 2회 용량을 투여받은 후 평균 CAMPHOR의 차이(총점, 증상, 활동 및 QoL 구성요소)는 Tyvaso의 1일 투여와 비교하여 1. 코호트 B: 투여 전과 비교하여 L606의 1일 2회 투여량을 적정한 12주 후 PAH 환자(처음에는 프로스타사이클린 요법을 받지 않음). 코호트 A 및 코호트 B(장기)의 경우: 전환/투여 전과 비교하여 L606 투약(최대 48주 동안)을 매일 2회 계속하기로 선택한 환자에서. |
2주, 12주, 48주
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치료 만족도 설문지(TSQM)로 평가한 L606의 치료 만족도
기간: 2주, 12주, 48주
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코호트 A: Tyvaso에서 전환하는 PAH 또는 PH-ILD 환자에서 2주 동안 L606을 1일 2회 투여한 후 또는 치료 중단 시 평균 TSQM 점수(유효성, 부작용, 편의성 및 전반적 만족도 요소)의 차이. 코호트 B: 12주 동안 또는 치료 중단 시 L606을 1일 2회 투여한 후 PAH 환자에서, 투여 요법 준수 또는 금지된 약물 복용과 상관없이 평균 TSQM 점수. 코호트 A 및 코호트 B의 경우: 코호트 A에 대해 MSP의 2주 이상 L606 용량을 1일 2회 계속하기로 선택한 PAH 또는 PH-ILD 환자 또는 MSP의 12주 이상 L606 용량을 매일 2회 계속하기로 선택한 PAH 환자 코호트 B의 경우, 투약 요법 준수 또는 금지된 약물 복용과 관계없이 12주 또는 치료 중단 시 평균 TSQM 점수. |
2주, 12주, 48주
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Borg Dyspnea Score로 평가한 L606의 효능
기간: 2주, 12주, 48주
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정상 상태에서 기준선과 Borg Dyspnea Score의 평균 및 평균 차이
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2주, 12주, 48주
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뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급에 의해 평가된 L606의 효능
기간: 2주, 12주, 48주
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1일(기준선), MSP 종료(코호트 A 및 B) 및 OEP 전체(즉, OEP 시작부터 48주까지)에 NYHA 기능 등급의 각 등급을 가진 환자의 비율.
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2주, 12주, 48주
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N말단 프로호르몬 B형 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP)로 평가한 L606의 효능
기간: 2주, 12주, 48주
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1일(기준선)부터 MSP 종료(코호트 A 및 B)까지 및 OEP 전체(즉, OEP 시작부터 48주까지)의 NT-proBNP 수준의 평균 및 평균 차이.
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2주, 12주, 48주
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PAH 및 PH-ILD 증상
기간: 2주, 12주, 48주
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PAH 또는 PH-ILD 증상 점수의 평균 및 평균 차이는 1일(기준선)부터 MSP 종료(코호트 A 및 B)까지, 그리고 OEP 전체(즉, OEP 시작부터 48주까지)에 걸쳐 있습니다.
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2주, 12주, 48주
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PAH 또는 PH-ILD 악화로 인한 L606 치료 실패
기간: 2주, 12주, 48주
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PAH 또는 PH-ILD 악화로 인한 L606 치료 실패 발생률, 여기서 악화는 질병 진행으로 인한 L606 중단, 사망, 이식, PAH 또는 PH-ILD 악화로 인한 입원 또는 추가 승인 또는 새로운 PAH 또는 PH-ILD 요법.
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2주, 12주, 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
- 수석 연구원: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
- 수석 연구원: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 3월 20일
연구 완료 (추정된)
2031년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .