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Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von L606 bei Patienten mit PAH

9. August 2023 aktualisiert von: Liquidia Technologies, Inc.

Eine zweiteilige Open-Label-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer liposomalen Treprostinil-Inhalationssuspension (L606) bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie, die zuvor mit inhalativen Treprostinil-Produkten stabilisiert wurden

Diese einarmige, zweiteilige, offene, multizentrische Phase-3-Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Verträglichkeit von L606 bei Patienten mit PAH nachzuweisen, die von einer stabilen Tyvaso-Dosis umgestellt werden. Die Studie wird die kurz- und langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von L606 in dieser Patientenpopulation bestimmen; bewerten auch die Steady-State-Pharmakokinetik (PK) von L606 im Vergleich zu Tyvaso, die Auswirkungen auf die körperliche Leistungsfähigkeit, die Lebensqualität und die Behandlungszufriedenheit mit L606 bei Patienten mit PAH.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese einarmige, zweiteilige, offene, multizentrische Phase-3-Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Verträglichkeit von wiederholten Dosen von L606 bei Patienten mit PAH zu demonstrieren, die von einer stabilen Tyvaso-Dosis umgestellt werden. Die aktuelle Phase-3-Studie wird dazu beitragen, die kurz- und langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von L606 in dieser Patientenpopulation zu bestimmen. Die Studie wird auch die Steady-State-Pharmakokinetik (PK) von L606 im Vergleich zu Tyvaso, die Auswirkungen auf die körperliche Leistungsfähigkeit (6-Minuten-Gehstrecke [6MWD] und Borg-Dyspnoe-Score), die Lebensqualität (QoL) und die Behandlungszufriedenheit mit bewerten L606 bei Patienten mit PAH. Teil 1 der Studie ist eine kurzfristige (2-wöchige) Bewertung von L606 bei Patienten mit PAH. Teil 2 der Studie wird weiterhin die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von L606 bei Patienten mit PAH untersuchen. Die Ergebnisse von Teil 1 und Teil 2 der Studie werden in separaten klinischen Studienberichten präsentiert und der klinische Studienbericht von Teil 1 der Studie wird als Teil des Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels eingereicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85012
        • Rekrutierung
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Hauptermittler:
          • Jeremy P Feldman, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90073
        • Rekrutierung
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
        • Kontakt:
          • Shelley Shapiro, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
          • Charles Burger, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Womens Hospital
        • Kontakt:
          • Elizabeth Gay, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UPMC Montefiore

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 73 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Kann die Studienanforderungen verstehen und erfüllen und eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Männer und Frauen im Alter von ≥ 18 und ≤ 75 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung. Alle sexuell aktiven männlichen Probanden und weiblichen Probanden im gebärfähigen Alter müssen eine akzeptable, hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Diagnostiziert mit PAH der Gruppe 1 pulmonale Hypertonie (PH) gemäß den Richtlinien der European Society of Cardiology/European Respiratory Society für die Diagnose und Behandlung von PH
  • Dokumentation über PAH, bestätigt durch Rechtsherzkatheter (RHC) innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening und Erfüllung der folgenden Kriterien:
  • Funktionsklasse II, III oder IV der New York Heart Association beim Screening-Besuch.
  • Dokumentierte stabile Dosen
  • Kann ein Screening mit 6 MWD von ≥ 150 Metern durchführen
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) > 65 % des vorhergesagten und FEV1/erzwungene Vitalkapazität (FVC)-Verhältnis > 65 % beim Screening.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frau beim Screening oder bei Studienbeginn.
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von ≤ 45 % in einem historischen Echokardiogramm innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening. Patienten, die ihre LVEF wiedererlangt haben, könnten nach Einschätzung des Prüfarztes zugelassen werden.
  • Vorgeschichte von Schlafapnoe, parenchymaler Lungenerkrankung oder linksseitiger Herzerkrankung (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aorten- oder Mitralklappenerkrankung, Perikardverengung, restriktive oder kongestive Kardiomyopathie oder koronare Herzkrankheit) nach Ermessen des Prüfarztes.
  • Eine akute Exazerbation der Krankheit oder ein Krankenhausaufenthalt aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen nach Unterzeichnung des ICF oder vor dem Ausgangswert.
  • Verwendung eines Prüfpräparats/-geräts oder Teilnahme an einer anderen Prüfstudie mit therapeutischer Absicht innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Unterzeichnung des ICF.
  • Systolischer Blutdruck < 90 mmHg oder ≥ 160 mmHg zu Studienbeginn.
  • Screening-Elektrokardiogramm (EKG) mit QTcF >450 ms für männliche Probanden oder >480 ms für weibliche Probanden.
  • Muskel-Skelett-Erkrankung (z. B. Arthritis der unteren Gliedmaßen, neuer Hüft- oder Kniegelenkersatz) oder eine Krankheit, die wahrscheinlich die primäre Einschränkung der Gehfähigkeit darstellt, oder der Proband ist an eine Maschine angeschlossen, die nicht tragbar genug ist, um einen 6-minütigen Spaziergang zu ermöglichen Prüfung (6MWT).
  • Alanin-Aminotransferase- oder Aspartat-Aminotransferasespiegel > 3 × Obergrenze des normalen Referenzbereichs, klinisch signifikante Lebererkrankung/-funktionsstörung oder bekannte Lebererkrankung der Child-Pugh-Klasse C.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <30 ml/min/1,73 m2 oder dialysepflichtig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: L606
Kombinationsprodukt: L606 Suspension zur Inhalation
L606-Inhalationssuspension, zweimal tägliche Dosierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit/Verträglichkeit bewertet anhand der Häufigkeit behandlungsbedingter UE/SAEs
Zeitfenster: 2 Wochen
Anteil der Patienten mit PAH oder PH-ILD unter einer stabilen Tyvaso-Dosis (4-mal täglich), die nach der Umstellung auf die zweimal tägliche L606-Dosierung für bis zu 2 Wochen behandlungsbedingte UE/SAEs entwickeln würden.
2 Wochen
Sicherheit/Verträglichkeit bewertet anhand der Häufigkeit behandlungsbedingter UE/SAEs
Zeitfenster: 12 Wochen
Anteil der Patienten mit PAH (zu Beginn nicht unter Prostacyclin-Therapie), die während 12 Wochen bei Titration mit zweimal täglicher L606 behandlungsbedingte UE/SAEs entwickeln würden.
12 Wochen
Sicherheit/Verträglichkeit bewertet anhand der Häufigkeit behandlungsbedingter UE/SAEs (langfristig)
Zeitfenster: 48 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer zweimal täglichen L606-Dosierung über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, die sich für eine Fortsetzung der zweimal täglichen L606-Dosierung über 2 Wochen des MSP für Kohorte A hinaus entscheiden, oder bei Patienten mit PAH (nicht anfänglich). Prostacyclin-Therapie), die sich für eine Fortsetzung der zweimal täglichen Dosierung von L606 über 12 Wochen nach dem MSP für Kohorte B entscheiden.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit/Verträglichkeit bewertet anhand der Inzidenz behandlungsbedingter UE/SUEs
Zeitfenster: 12 Monate
Anteil der Patienten mit PAH unter einer stabilen Tyvaso-Dosis (4-mal täglich), die die zweimal tägliche L606-Dosierung über 2 Wochen hinaus fortsetzen und bis zu 12 Monate lang behandlungsbedingte UE/SUEs entwickeln würden.
12 Monate
Pharmakokinetik anhand der Steady-State-PK-Parameter von Treprostinil von Tyvaso und L606 beurteilt
Zeitfenster: 2 Wochen
Verhältnis (L606 in Woche 2/Tyvaso an Tag 1) der geometrischen Mittelwerte der durchschnittlichen Steprostinil-Plasmakonzentrationen im Steady-State (berechnet über das Dosierungsintervall als Cavg) bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, unter der Annahme, dass die Dosierungsanforderungen bis zum Steady eingehalten werden Zustand.
2 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von L606, bewertet durch 6MWD bei morgendlichen Steady-State- und Spitzenkonzentrationen von Treprostinil
Zeitfenster: 2 Wochen und 12 Wochen

Kohorte A: Bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, die von Tyvaso wechseln, der mittlere Unterschied in der 6MWD im Steady-State: Morgentiefstwert, Höchstwert und Höchstwert minus Tiefstwert nach zweimal täglichem L606 für 2 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Tyvaso am Tag 1)

Kohorte B: Bei Patienten mit PAH (anfänglich nicht unter Prostacyclin-Therapie) nach 12 Wochen zweimal täglicher L606-Dosierung der mittlere Unterschied in der 6MWD 60–90 Minuten nach der Morgendosis im Vergleich zum Ausgangswert vor der Dosis
2 Wochen und 12 Wochen
Wirksamkeit von L606, bewertet durch 6MWD bei morgendlichem Steady-State- und Spitzenkonzentrationen von Treprostinil (langfristig)
Zeitfenster: 48 Wochen

Kohorte A und Kohorte B:

Bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, die sich für eine Fortsetzung der zweimal täglichen L606-Dosierung für bis zu 48 Wochen entscheiden, beträgt der mittlere Unterschied in der 6MWD im Steady-State-Tiefpunkt nach 48 Wochen und bei Spitzenwerten 60–90 Minuten nach der Morgendosis um 12, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zu den Ausgangsmessungen.
48 Wochen
Kohorte A und Kohorte B: Lebensqualität bewertet anhand des PAH-spezifischen Fragebogens zur Lebensqualität Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen, 48 Wochen

Kohorte A: Bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, die von Tyvaso wechseln, der Unterschied im mittleren CAMPHOR (für Gesamtscore, Symptom, Aktivität und Lebensqualitätskomponenten) nach Erhalt einer zweimal täglichen Dosis L606 über 2 Wochen im Vergleich zu Tyvaso am Tag 1.

Kohorte B: Bei Patienten mit PAH (anfänglich nicht unter Prostacyclin-Therapie) nach 12 Wochen mit Titration auf eine zweimal tägliche Dosis von L606 im Vergleich zur Vordosis.

Für Kohorte A und Kohorte B (langfristig): Bei Patienten, die sich für eine Fortsetzung der zweimal täglichen L606-Dosierung (für bis zu 48 Wochen) entscheiden, im Vergleich zu vor der Umstellung/Vordosis.
2 Wochen, 12 Wochen, 48 Wochen
Behandlungszufriedenheit von L606, bewertet durch den Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQM)
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen

Kohorte A: Bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, die von Tyvaso wechseln, der Unterschied im mittleren TSQM-Score (Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Bequemlichkeit und globale Zufriedenheitskomponenten) nach zweiwöchiger zweimal täglicher Gabe von L606 oder nach Absetzen der Behandlung.

Kohorte B: Bei Patienten mit PAH nach 12-wöchiger zweimal täglicher Gabe von L606 oder bei Absetzen der Behandlung der mittlere TSQM-Score unabhängig von der Einhaltung des Dosierungsschemas oder der Einnahme verbotener Medikamente.

Für Kohorte A und Kohorte B: Bei Patienten mit PAH oder PH-ILD, die sich dafür entscheiden, die L606-Dosierung zweimal täglich über 2 Wochen nach dem MSP hinaus fortzusetzen, oder bei Patienten mit PAH, die sich dafür entscheiden, die Dosierung von L606 zweimal täglich über 12 Wochen nach dem MSP hinaus fortzusetzen für Kohorte B der mittlere TSQM-Score nach 12 Wochen oder bei Absetzen der Behandlung, unabhängig von der Einhaltung des Dosierungsschemas oder der Einnahme verbotener Medikamente.
2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Wirksamkeit von L606, bewertet anhand des Borg-Dyspnoe-Scores
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen

Mittelwert und mittlere Differenz des Borg-Dyspnoe-Scores vom Ausgangswert im Steady-State

  • Morgentiefstwert, Höchstwert und Höchstwert minus Tiefstwert nach dem 6MWT und zweimal täglicher L606-Dosierung während (A) 2 Wochen für Kohorte A oder (B) Höchstwert erst nach 12 Wochen für Kohorte B
  • Tiefst- und Höchstwerte nach dem 6MGT für bis zu 48 Wochen bei Patienten, die sich dafür entscheiden, die L606-Dosierung über (A) 2 Wochen für Kohorte A oder (B) 12 Wochen für Kohorte B hinaus fortzusetzen. Mittelwert und mittlere Differenz vom Tag 1 im Borg-Dyspnoe-Score bei zu jedem Zeitpunkt vor dem 6MWT und die mittleren Änderungen des Borg-Dyspnoe-Scores von vor bis unmittelbar nach dem 6MWT.
2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Wirksamkeit von L606, bewertet durch die Funktionsklasse der New York Heart Association (NYHA).
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Anteil der Patienten mit jedem Grad der NYHA-Funktionsklasse am Tag 1 (Grundlinie), am Ende des MSP (Kohorten A und B) und im gesamten OEP (d. h. Beginn des OEP bis 48 Wochen).
2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Wirksamkeit von L606, bewertet durch N-terminales natriuretisches Peptid vom Prohormon B-Typ (NT-proBNP)
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Mittelwert und mittlere Differenz der NT-proBNP-Spiegel vom ersten Tag (Grundlinie) bis zum Ende des MSP (Kohorten A und B) und über den gesamten OEP (d. h. Beginn des OEP bis zur 48. Woche).
2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
PAH- und PH-ILD-Symptome
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Mittelwert und mittlerer Unterschied im PAH- oder PH-ILD-Symptom-Score vom ersten Tag (Grundlinie) bis zum Ende des MSP (Kohorten A und B) und über den gesamten OEP (d. h. Beginn des OEP bis 48 Wochen).
2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
L606 Behandlungsversagen aufgrund einer Verschlechterung von PAH oder PH-ILD
Zeitfenster: 2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen
Inzidenzrate von L606-Behandlungsversagen aufgrund einer Verschlechterung von PAH oder PH-ILD, wobei eine Verschlechterung definiert ist als Absetzen von L606 aufgrund von Krankheitsprogression, Tod, Transplantation, Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Verschlechterung von PAH oder PH-ILD oder Einleitung zusätzlicher zugelassener oder neue PAH- oder PH-ILD-Therapie.
2 Wochen, 12 Wochen und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Mitarbeiter

PPD

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Hauptermittler: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Hauptermittler: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PBI L606p3

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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