Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för L606 hos patienter med PAH

30 mars 2026 uppdaterad av: Liquidia Technologies, Inc.

En fas 3, 2-del, öppen studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av liposomalt treprostinil inhalationssuspension (L606) hos personer med pulmonell arteriell hypertension som tidigare stabiliserats på inhalerade treprostinilprodukter

Denna enarmade, fas 3, tvådelade, öppna multicenterstudie syftar till att visa säkerheten och tolerabiliteten av L606 hos patienter med PAH som byter från en stabil Tyvaso-dos. Studien kommer att fastställa den kortsiktiga och långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för L606 i denna patientpopulation; utvärdera även steady-state farmakokinetiken (PK) för L606 jämfört med Tyvaso, effekter på träningsförmåga, livskvalitet och behandlingstillfredsställelse med L606 hos patienter med PAH.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna enarmade, fas 3, 2-delade, öppna multicenterstudie syftar till att visa säkerheten och tolerabiliteten av upprepade doser av L606 hos patienter med PAH som byter från en stabil Tyvaso-dos. Den aktuella fas 3-studien kommer att hjälpa till att fastställa kort- och långtidssäkerheten och tolerabiliteten för L606 i denna patientpopulation. Studien kommer också att utvärdera steady-state farmakokinetiken (PK) för L606 jämfört med Tyvaso, effekter på träningsförmågan (6 minuters promenadavstånd [6MWD] och Borg Dyspné Score), livskvalitet (QoL) och behandlingstillfredsställelse med L606 hos patienter med PAH. Del 1 av studien är korttidsutvärdering (2 veckor) av L606 hos patienter med PAH. Del 2 av studien kommer att fortsätta att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av L606 hos patienter med PAH. Resultaten av del 1 och del 2 av studien kommer att presenteras i separata kliniska studierapporter och klinisk studierapport från del 1 av studien kommer att lämnas in som en del av ny läkemedelsansökan.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
        • Arizona Pulmonary Specialists
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029-6504
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Förenta staterna, 97701
        • Summit Health Eastside Clinic
    • Texas
      • Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Kunna förstå och fullfölja studiekrav och ge skriftligt informerat samtycke.
  • Män och kvinnor ≥18 och ≤75 år vid tidpunkten för informerat samtycke. Alla sexuellt aktiva manliga försökspersoner och kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste använda en acceptabel, mycket effektiv preventivmetod.
  • Diagnostiserats med PAH tillhörande grupp 1 pulmonell hypertension (PH) enligt European Society of Cardiology/European Respiratory Society riktlinjer för diagnos och behandling av PH
  • Dokumentation för att ha PAH som bekräftats av höger hjärtkateterisering (RHC) inom 12 månader före screening och uppfylla följande kriterier:
  • New York Heart Association funktionsklass II, III eller IV vid screeningbesöket.
  • Dokumenterade stabila doser
  • Kan genomföra en screening 6MWD på ≥150 meter
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) >65 % av förväntad och FEV1/forcerad vitalkapacitet (FVC) ratio >65 % vid screening.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Dräktig eller ammande hona vid screening eller baslinje.
  • Vänsterkammars ejektionsfraktion på ≤45 % på ett historiskt ekokardiogram inom 6 månader efter screening. Patienter som återhämtat sin LVEF kan tillåtas, enligt utredarens bedömning.
  • Historik av sömnapné, parenkymal lungsjukdom eller vänstersidig hjärtsjukdom (inklusive men inte begränsat till aorta- eller mitralisklaffsjukdom, perikardkonstriktion, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati eller kranskärlssjukdom) enligt utredarens bedömning.
  • Upplevde en akut exacerbation av sjukdomen eller sjukhusvistelse av någon anledning inom 30 dagar efter undertecknandet av ICF eller före baslinjen.
  • Användning av något prövningsläkemedel/apparat eller deltagande i någon annan undersökningsstudie med terapeutisk avsikt inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, innan ICF undertecknas.
  • Systoliskt blodtryck <90 mmHg eller ≥160 mmHg vid baslinjen.
  • Screeningelektrokardiogram (EKG) med QTcF >450 ms för manliga försökspersoner eller >480 ms för kvinnliga försökspersoner.
  • Muskuloskeletala störningar (t.ex. artrit som påverkar de nedre extremiteterna, nyligen genomförd höft- eller knäledsprotes) eller någon sjukdom som sannolikt skulle vara den primära gränsen för ambulering eller patient är ansluten till en maskin som inte är tillräckligt bärbar för att tillåta en 6-minuters promenad test (6MWT).
  • Nivåer av alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas >3 × övre gräns för normalt referensintervall, kliniskt signifikant leversjukdom/dysfunktion eller känd leversjukdom av Child-Pugh klass C.
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <30 ml/min/1,73 m2 eller kräver dialys.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: L606
Kombinationsprodukt: L606 inhalationssuspension
L606 inhalationssuspension

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet/Tolerabilitet bedöms genom förekomst av behandlingsrelaterade BÅ/SBÅ
Tidsram: 2 veckor
(MSP för Kohort A): Andel patienter med PAH eller PH-ILD på en stabil Tyvaso-dos som skulle utveckla behandlingsrelaterade biverkningar/allvarliga biverkningar efter byte till L606-dosering i upp till 2 veckor under MSP.
2 veckor
Säkerhet/Tolerabilitet bedöms genom incidens av behandlingsrelaterade AEs/SAEs
Tidsram: 12 veckor
(MSP för kohort B): Andel patienter med PAH (som inte initialt får prostacyklinbehandling) som skulle utveckla behandlingsrelaterade AEs/SAEs under 12 veckor av MSP med titrering på två gånger dagligen L606.
12 veckor
Säkerhet/Tolerabilitet bedöms utifrån incidensen av behandlingsrelaterade biverkningar/allvarliga biverkningar (långsiktigt)
Tidsram: 48 veckor
(OEP för kohort A och B): Andel deltagare med PAH eller PH-ILD, som väljer att fortsätta med L606-dosering två gånger dagligen i upp till 48 veckor, som skulle utveckla behandlingsrelaterade AEs/SAEs upp till 48 timmar efter den sista dosen.
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet/tolerabilitet bedöms utifrån förekomsten av biverkningar/SAE som uppstår vid behandling
Tidsram: 12 månader
Andel patienter med PAH på en stabil Tyvaso-dos (4 gånger/dag) som fortsätter två gånger dagligen med L606-dosering efter 2 veckor, som skulle utveckla biverkningar/SAE i upp till 12 månader.
12 månader
Farmakokinetiken bedömd med steady-state PK parametrar för treprostinil från Tyvaso och L606
Tidsram: 2 veckor
Förhållandet (L606 vid vecka 2/Tyvaso vid dag 1) för geometriska medelvärden för genomsnittliga steady-state plasmakoncentrationer av treprostinil (beräknat över doseringsintervallet som Cavg) hos patienter med PAH eller PH-ILD, förutsatt att doseringskraven upp till konstant uppfylls. stat.
2 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av L606 bedömd med 6MWD vid steady-state morgondal och toppkoncentrationer av treprostinil
Tidsram: 2 veckor och 12 veckor

Kohort A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD som övergår från Tyvaso, medelskillnaden i 6MWD vid steadystate: morgondal, topp och topp minus dal efter två gånger dagligen L606 i 2 veckor jämfört med baslinjen (Tyvaso dag 1)

Kohort B: Hos patienter med PAH (inte initialt på prostacyklinbehandling) efter 12 veckor med två gånger dagligen L606-dosering, medelskillnaden i 6MWD vid 60-90 minuter efter morgondos jämfört med utgångsläget före dosering
2 veckor och 12 veckor
Effekten av L606 bedömd med 6MWD vid steady-state morgondal och toppkoncentrationer av treprostinil (långsiktig)
Tidsram: 48 veckor

Kohort A och Kohort B:

Hos patienter med PAH eller PH-ILD som väljer att fortsätta doseringen av L606 två gånger dagligen i upp till 48 veckor, är medelskillnaden i 6MWD vid steady-state dalgång efter 48 veckor och vid toppar vid 60-90 minuter efter morgondos vid 12, 24, 36 och 48 veckor jämfört med baslinjemätningar.
48 veckor
Kohort A och Kohort B: Livskvalitet utvärderad med PAH-specifikt frågeformulär för livskvalitet Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor, 48 veckor

Kohort A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD som övergår från Tyvaso, skillnaden i genomsnittlig CAMPHOR (för totalpoäng, symptom, aktivitet och QoL-komponenter), efter att ha fått en dos två gånger dagligen av L606 under 2 veckor jämfört med Tyvaso på dagen 1.

Kohort B: Hos patienter med PAH (inte initialt på prostacyklinbehandling) efter 12 veckor med titrering på dosen L606 två gånger dagligen jämfört med före dos.

För kohort A och kohort B (långtids): Hos patienter som väljer att fortsätta doseringen av L606 två gånger dagligen (i upp till 48 veckor) jämfört med före övergång/fördos.
2 veckor, 12 veckor, 48 veckor
Behandlingstillfredsställelse av L606 utvärderad av Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQM)
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor och 48 veckor

Kohort A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD som övergår från Tyvaso, skillnaden i genomsnittlig TSQM-poäng (effektivitet, biverkningar, bekvämlighet och globala tillfredsställelsekomponenter) efter att ha fått doser av L606 två gånger dagligen under 2 veckor eller vid avbrytande av behandlingen.

Kohort B: Hos patienter med PAH efter att ha fått en dos två gånger dagligen av L606 i 12 veckor eller vid avbrytande av behandlingen, medelvärde för TSQM oavsett om doseringsregimen följs eller att förbjuden medicin tagits.

För kohort A och kohort B: Hos patienter med PAH eller PH-ILD som väljer att fortsätta doseringen av L606 två gånger dagligen utöver 2 veckor av MSP för kohort A eller patienter med PAH som väljer att fortsätta doseringen med L606 två gånger dagligen utöver 12 veckor av MSP. för kohort B, den genomsnittliga TSQM-poängen efter 12 veckor eller vid avbrytande av behandlingen, oavsett efterlevnad av doseringsregimen eller intag av förbjuden medicin.
2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Effekten av L606 bedömd av Borg Dyspné Score
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor och 48 veckor

Medel- och medelskillnad i Borg Dyspné-poäng från baslinjen vid steady-state

  • morgondal, topp och topp minus dal efter 6MWT och två gånger dagligen L606-dosering under (A) 2 veckor för kohort A eller (B) topp endast vid 12 veckor för kohort B
  • dalar och toppar efter 6MWT, i upp till 48 veckor hos patienter som väljer att fortsätta doseringen av L606 efter (A) 2 veckor för kohort A eller (B) 12 veckor för kohort B Medel- och medelskillnad från dag 1 i Borg Dyspné-poäng kl. varje tidpunkt före 6MWT och medelförändringarna i Borg Dyspné Score från före till omedelbart efter 6MWT.
2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Effekten av L606 bedömd av New York Heart Association (NYHA) funktionsklass
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Andel patienter med varje grad av NYHA funktionsklass på dag 1 (baslinje), slutet av MSP (kohorter A och B) och över OEP (dvs. början av OEP till 48 veckor).
2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Effekten av L606 bedömd av N-terminal prohormon B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Medel- och medelskillnad i NT-proBNP-nivåer från dag 1 (baslinje) till slutet av MSP (kohorter A och B) och över OEP (dvs. början av OEP till 48 veckor).
2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
PAH och PH-ILD symtom
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Medel- och medelskillnad i PAH- eller PH-ILD-symtompoäng från dag 1 (baslinje) till slutet av MSP (kohorter A och B) och över OEP (dvs. början av OEP till 48 veckor).
2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
L606-behandlingsfel på grund av försämring av PAH eller PH-ILD
Tidsram: 2 veckor, 12 veckor och 48 veckor
Incidensfrekvens av L606-behandlingsmisslyckande på grund av försämring av PAH eller PH-ILD, där försämring definieras som avbrytande av L606 på grund av sjukdomsprogression, dödsfall, transplantation, sjukhusvistelse på grund av försämrad PAH eller PH-ILD, eller initiering av ytterligare godkända eller ny PAH- eller PH-ILD-terapi.
2 veckor, 12 veckor och 48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Samarbetspartners

PPD Development, LP

Utredare

  • Huvudutredare: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Huvudutredare: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Huvudutredare: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

20 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 december 2020

Första postat (Faktisk)

31 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PBI L606p3

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera