Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję L606 u pacjentów z PAH

30 marca 2026 zaktualizowane przez: Liquidia Technologies, Inc.

Dwuczęściowe, otwarte badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję liposomalnego treprostynilu w postaci zawiesiny do inhalacji (L606) u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym, które zostało wcześniej ustabilizowane za pomocą wziewnych produktów z treprostynilem

To jednoramienne, dwuczęściowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 ma na celu wykazanie bezpieczeństwa i tolerancji L606 u pacjentów z PAH, u których zmieniono stabilną dawkę produktu Tyvaso. Badanie określi krótkoterminowe i długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję L606 w tej populacji pacjentów; oceniają również farmakokinetykę (PK) L606 w stanie stacjonarnym w porównaniu z Tyvaso, wpływ na zdolność wysiłkową, jakość życia i zadowolenie z leczenia L606 u pacjentów z PAH.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jednoramienne, dwuczęściowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 ma na celu wykazanie bezpieczeństwa i tolerancji powtarzanych dawek L606 u pacjentów z PAH, u których nastąpiła zmiana ze stabilnej dawki produktu Tyvaso. Obecne badanie fazy 3 pomoże określić krótko- i długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję L606 w tej populacji pacjentów. W badaniu oceniana będzie również farmakokinetyka (PK) L606 w stanie stacjonarnym w porównaniu z Tyvaso, wpływ na zdolność wysiłkową (dystans 6-minutowego marszu [6MWD] i wskaźnik duszności Borga), jakość życia (QoL) oraz zadowolenie z leczenia L606 u pacjentów z PAH. Część 1 badania to krótkoterminowa (2-tygodniowa) ocena L606 u pacjentów z PAH. Część 2 badania będzie kontynuować ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności L606 u pacjentów z PAH. Wyniki Części 1 i Części 2 badania zostaną przedstawione w oddzielnych raportach z badania klinicznego, a raport z badania klinicznego Części 1 badania zostanie złożony w ramach wniosku o nowy lek.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Arizona Pulmonary Specialists
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-6504
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Stany Zjednoczone, 97701
        • Summit Health Eastside Clinic
    • Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Potrafi zrozumieć i wypełnić wymagania dotyczące badania oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 i ≤75 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody. Wszyscy aktywni seksualnie mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną, wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Z rozpoznaniem PAH należącego do grupy 1 nadciśnienia płucnego (PH) zgodnie z wytycznymi Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego/Europejskiego Towarzystwa Chorób Płuc dotyczących rozpoznawania i leczenia PH
  • Udokumentowanie posiadania PAH potwierdzonego przez cewnikowanie prawego serca (RHC) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym i spełnienie następujących kryteriów:
  • II, III lub IV klasa czynnościowa New York Heart Association podczas wizyty przesiewowej.
  • Udokumentowane stabilne dawki
  • Może ukończyć badanie przesiewowe 6MWD o długości ≥150 metrów
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) >65% wartości należnej i stosunek FEV1/natężona pojemność życiowa (FVC) >65% podczas badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Kobieta w ciąży lub karmiąca podczas badania przesiewowego lub na początku badania.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≤45% na historycznym echokardiogramie w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego. Według oceny badacza pacjenci, którzy odzyskali LVEF, mogą zostać dopuszczeni do leczenia.
  • Bezdech senny w wywiadzie, miąższowa choroba płuc lub choroba lewej komory serca (w tym między innymi choroba zastawki aortalnej lub mitralnej, zwężenie osierdzia, kardiomiopatia restrykcyjna lub zastoinowa lub choroba wieńcowa) według uznania badacza.
  • Doświadczył ostrego zaostrzenia choroby lub hospitalizacji z jakiegokolwiek powodu w ciągu 30 dni od podpisania ICF lub przed punktem wyjściowym.
  • Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku/urządzenia lub udział w jakimkolwiek innym badaniu badawczym z zamiarem terapeutycznym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podpisaniem umowy ICF.
  • Skurczowe ciśnienie krwi <90 mmHg lub ≥160 mmHg na początku badania.
  • Elektrokardiogram przesiewowy (EKG) z odstępem QTcF >450 ms u mężczyzn lub >480 ms u kobiet.
  • Schorzenie mięśniowo-szkieletowe (np. zapalenie stawów kończyn dolnych, niedawna wymiana stawu biodrowego lub kolanowego) lub jakakolwiek choroba, która prawdopodobnie byłaby głównym ograniczeniem poruszania się lub osoba jest podłączona do urządzenia, które nie jest wystarczająco przenośne, aby umożliwić 6-minutowy spacer test (6MWT).
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej >3 × górna granica normy, klinicznie istotna choroba/dysfunkcja wątroby lub znana choroba wątroby klasy C wg klasyfikacji Childa-Pugha.
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2 lub wymaga dializy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: L606
Produkt złożony: Zawiesina do inhalacji L606
Zawiesina do inhalacji L606

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo/Tolerancja oceniana na podstawie częstości występowania niepożądanych zdarzeń/poważnych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 2 tygodnie
(MSP dla Kohorty A): Odsetek pacjentów z PAH lub PH-ILD na stabilnej dawce Tyvaso, u których wystąpiłyby nowe zdarzenia niepożądane/poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem po przejściu na dawkę L606 przez okres do 2 tygodni w trakcie MSP.
2 tygodnie
Bezpieczeństwo/Tolerancja oceniana na podstawie częstości występowania niepożądanych zdarzeń/poważnych niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 12 tygodni
(MSP dla Kohorty B): Odsetek pacjentów z PAH (niepoczątkowo leczonych terapią prostacykliną), u których wystąpią niepożądane zdarzenia/ciężkie niepożądane zdarzenia związane z leczeniem podczas 12-tygodniowego MSP z tytracją przy podawaniu L606 dwa razy dziennie.
12 tygodni
Bezpieczeństwo/Tolerancja oceniana na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych/poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (długoterminowe)
Ramy czasowe: 48 tygodni
(OEP dla kohort A i B): Odsetek pacjentów z PAH lub PH-ILD, którzy zdecydują się kontynuować podwójne dawkowanie L606 przez okres do 48 tygodni, u których wystąpią niepożądane zdarzenia lecznicze/poważne niepożądane zdarzenia lecznicze do 48 godzin po ostatniej dawce.
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo/tolerancja oceniana na podstawie częstości występowania AE/SAE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z PAH otrzymujących stabilną dawkę produktu Tyvaso (4 razy na dobę), którzy kontynuują podawanie L606 dwa razy na dobę przez ponad 2 tygodnie, u których wystąpią AE/SAE związane z leczeniem przez okres do 12 miesięcy.
12 miesięcy
Farmakokinetyka oceniana na podstawie parametrów farmakokinetycznych treprostinilu w stanie stacjonarnym z produktów Tyvaso i L606
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Stosunek (L606 w 2. tygodniu/Tyvaso w 1. dniu) średnich geometrycznych średnich stężeń treprostynilu w osoczu w stanie stacjonarnym (obliczonych dla okresu między dawkami jako Cavg) u pacjentów z PAH lub PH-ILD, przy założeniu przestrzegania zaleceń dotyczących dawkowania do państwo.
2 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność L606 oceniana za pomocą 6MWD przy porannych i szczytowych stężeniach treprostinilu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: 2 tygodnie i 12 tygodni

Kohorta A: U pacjentów z PAH lub PH-ILD przechodzących z produktu Tyvaso średnia różnica w 6MWD w stanie stacjonarnym: poranne minimum, szczyt i szczyt minus minimum po L606 dwa razy na dobę przez 2 tygodnie w porównaniu z wartościami wyjściowymi (Tyvaso w dniu 1.)

Kohorta B: U pacjentów z PAH (początkowo nie leczonych prostacykliną) po 12 tygodniach dawkowania L606 dwa razy na dobę, średnia różnica w 6MWD po 60-90 minutach po dawce porannej w porównaniu z wartością wyjściową przed podaniem dawki
2 tygodnie i 12 tygodni
Skuteczność L606 oceniana za pomocą 6MWD przy porannych i maksymalnych stężeniach treprostinilu w stanie stacjonarnym (długoterminowe)
Ramy czasowe: 48 tygodni

Kohorta A i Kohorta B:

U pacjentów z PAH lub PH-ILD, którzy zdecydowali się na kontynuowanie dawkowania L606 dwa razy na dobę przez okres do 48 tygodni, średnia różnica w 6MWD w najniższym stanie stacjonarnym po 48 tygodniach i w szczytach 60-90 minut po porannej dawce o 12, 24, 36 i 48 tygodni w porównaniu do pomiarów wyjściowych.
48 tygodni
Kohorta A i Kohorta B: Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza jakości życia specyficznego dla PAH Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni, 48 tygodni

Kohorta A: U pacjentów z PAH lub PH-ILD przechodzących z produktu Tyvaso, różnica w średniej skali CAMPHOR (dla całkowitego wyniku, objawów, aktywności i składowych QoL) po otrzymaniu dawki L606 dwa razy na dobę przez 2 tygodnie w porównaniu z Tyvaso w dniu 1.

Kohorta B: U pacjentów z PAH (nieleczonych początkowo prostacyklinami) po 12 tygodniach z dostosowaniem dawki L606 dwa razy na dobę w porównaniu z dawką przed podaniem.

Dla Kohorty A i Kohorty B (długoterminowe): U pacjentów, którzy zdecydują się kontynuować dawkowanie L606 dwa razy na dobę (do 48 tygodni) w porównaniu z okresem przejściowym/przed podaniem dawki.
2 tygodnie, 12 tygodni, 48 tygodni
Satysfakcja z leczenia L606 oceniana za pomocą kwestionariusza satysfakcji z leczenia (TSQM)
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni

Kohorta A: U pacjentów z PAH lub PH-ILD przechodzących z produktu Tyvaso, różnica w średnim wyniku TSQM (skuteczność, działania niepożądane, wygoda i komponenty ogólnej satysfakcji) po otrzymywaniu dawek L606 dwa razy na dobę przez 2 tygodnie lub po przerwaniu leczenia.

Kohorta B: U pacjentów z PAH po otrzymywaniu dawki L606 dwa razy na dobę przez 12 tygodni lub po przerwaniu leczenia średni wynik TSQM niezależnie od przestrzegania schematu dawkowania lub przyjmowania zabronionych leków.

Dla Kohorty A i Kohorty B: U pacjentów z PAH lub PH-ILD, którzy zdecydowali się kontynuować dawkowanie L606 dwa razy na dobę przez ponad 2 tygodnie MSP dla Kohorty A lub pacjentów z PAH, którzy zdecydowali się kontynuować dawkowanie L606 dwa razy na dobę po 12 tygodniach MSP dla kohorty B średni wynik TSQM po 12 tygodniach lub po przerwaniu leczenia, niezależnie od przestrzegania schematu dawkowania lub przyjmowania zabronionych leków.
2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Skuteczność L606 oceniana za pomocą skali Borg Dyspnea Score
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni

Średnia i średnia różnica w skali Borga dla duszności w stanie stacjonarnym od wartości początkowej

  • poranne minimum, szczyt i szczyt minus minimum po 6MWT i dawkowanie L606 dwa razy dziennie podczas (A) 2 tygodni dla Kohorty A lub (B) szczyt dopiero po 12 tygodniach dla Kohorty B
  • dołki i szczyty po 6MWT przez okres do 48 tygodni u pacjentów, którzy zdecydowali się kontynuować dawkowanie L606 dłużej niż (A) 2 tygodnie dla kohorty A lub (B) 12 tygodni dla kohorty B każdym punkcie czasowym przed 6MWT oraz średnie zmiany w skali Borga dotyczące duszności od przed do bezpośrednio po 6MWT.
2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Skuteczność L606 oceniana według klasy funkcjonalnej New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Odsetek pacjentów z każdym stopniem klasy czynnościowej NYHA w dniu 1. (linia wyjściowa), na końcu MSP (kohorty A i B) oraz w całym OEP (tj. od początku OEP do 48 tygodnia).
2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Skuteczność L606 oceniana przez N-końcowy prohormon typu B peptyd natriuretyczny (NT-proBNP)
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Średnia i średnia różnica poziomów NT-proBNP od dnia 1 (linia bazowa) do końca MSP (kohorty A i B) oraz w całym OEP (tj. od początku OEP do 48 tygodni).
2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Objawy PAH i PH-ILD
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Średnia i średnia różnica w punktacji objawów PAH lub PH-ILD od dnia 1 (poziom wyjściowy) do końca MSP (kohorty A i B) oraz w całym OEP (tj. od początku OEP do 48 tygodni).
2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Niepowodzenie leczenia L606 z powodu pogorszenia PAH lub PH-ILD
Ramy czasowe: 2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni
Częstość niepowodzeń leczenia L606 z powodu nasilenia PAH lub PH-ILD, gdzie pogorszenie definiuje się jako przerwanie leczenia L606 z powodu progresji choroby, zgonu, przeszczepu, pobytu w szpitalu z powodu pogorszenia PAH lub PH-ILD lub rozpoczęcia dodatkowych zatwierdzonych lub nowa terapia PAH lub PH-ILD.
2 tygodnie, 12 tygodni i 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Współpracownicy

PPD Development, LP

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Główny śledczy: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Główny śledczy: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBI L606p3

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj