Vaiheen 3 tutkimus L606:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi PAH-potilailla
maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Liquidia Technologies, Inc.
Kolmannen vaiheen, 2-osainen, avoin tutkimus liposomaalisen treprostiniili-inhalaatiosuspension (L606) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on keuhkovaltimon hypertensio, joka on aiemmin stabiloitu inhaloitavilla treprostiniilituotteilla
Tämä yksihaarainen, vaiheen 3, 2-osainen, avoin, monikeskustutkimus pyrkii osoittamaan L606:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on PAH siirtymässä vakaasta Tyvaso-annoksesta.
Tutkimus määrittää L606:n lyhyen ja pitkän aikavälin turvallisuuden ja siedettävyyden tässä potilaspopulaatiossa; arvioi myös L606:n vakaan tilan farmakokinetiikkaa (PK) verrattuna Tyvasoon, vaikutuksia harjoituskykyyn, elämänlaatuun ja hoitotyytyväisyyttä L606:lla potilailla, joilla on PAH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä yksihaarainen, vaiheen 3, 2-osainen, avoin, monikeskustutkimus pyrkii osoittamaan toistuvien L606-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on PAH siirtymässä vakaasta Tyvaso-annoksesta.
Nykyinen vaiheen 3 tutkimus auttaa määrittämään L606:n lyhyen ja pitkän aikavälin turvallisuuden ja siedettävyyden tässä potilasryhmässä.
Tutkimuksessa arvioidaan myös L606:n vakaan tilan farmakokinetiikkaa (PK) verrattuna Tyvasoon, vaikutuksia harjoituskykyyn (6 minuutin kävelymatka [6MWD] ja Borgin hengenahdistuspisteet), elämänlaatuun (QoL) ja hoitotyytyväisyyteen L606 potilailla, joilla on PAH.
Tutkimuksen osa 1 on lyhytaikainen (2 viikon) L606:n arviointi PAH-potilailla.
Tutkimuksen osassa 2 jatketaan L606:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointia PAH-potilailla.
Tutkimuksen osan 1 ja osan 2 tulokset esitetään erillisissä kliinisissä tutkimusraporteissa ja tutkimuksen osan 1 kliininen tutkimusraportti toimitetaan osana uutta lääkehakemusta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Arizona Pulmonary Specialists
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6504
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Yhdysvallat, 97701
- Summit Health Eastside Clinic
-
-
Texas
-
Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
- Baylor Scott and White Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Pystyy ymmärtämään ja täyttämään opiskeluvaatimukset ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.
- Miehet ja naiset ≥18 ja ≤75-vuotiaat tietoisen suostumuksen ajankohtana. Kaikkien seksuaalisesti aktiivisten miesten ja hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä hyväksyttävää, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
- Diagnoosoitu PAH, joka kuuluu ryhmään 1 kuuluva keuhkoverenpainetauti (PH) European Cardiology Societyn/European Respiratory Societyn ohjeiden mukaan PH:n diagnosointiin ja hoitoon
- Asiakirja PAH:sta, joka on vahvistettu oikean sydämen katetroinnilla (RHC) 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ja täyttää seuraavat kriteerit:
- New York Heart Associationin toimintaluokka II, III tai IV seulontakäynnillä.
- Dokumentoidut vakaat annokset
- Voi suorittaa seulonnan 6MWD ≥150 metriä
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) > 65 % ennustetusta ja FEV1/pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) > 65 % seulonnassa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä nainen seulonnassa tai lähtötilanteessa.
- Vasemman kammion ejektiofraktio ≤45 % historiallisessa kaikukuvauksessa 6 kuukauden sisällä seulonnasta. Potilaat, jotka ovat toipuneet LVEF:stä, sallitaan tutkijan arvioiden mukaan.
- Aiempi uniapnea, parenkymaalinen keuhkosairaus tai vasemmanpuoleinen sydänsairaus (mukaan lukien mutta ei rajoittuen aortta- tai mitraaliläpän sairaus, sydänlihaksen ahtauma, restriktiivinen tai kongestiivinen kardiomyopatia tai sepelvaltimotauti) tutkijan harkinnan mukaan.
- Hän on kokenut akuutin taudin pahenemisen tai joutunut sairaalaan mistä tahansa syystä 30 päivän kuluessa ICF:n allekirjoittamisesta tai ennen lähtötasoa.
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen/laitteen käyttö tai osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimustutkimukseen terapeuttisessa tarkoituksessa 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ICF:n allekirjoittamista.
- Systolinen verenpaine <90 mmHg tai ≥160 mmHg lähtötilanteessa.
- Seulontasähkökardiogrammi (EKG) QTcF:llä >450 ms mieshenkilöillä tai >480 ms naisilla.
- Tuki- ja liikuntaelinhäiriö (esim. alaraajoihin vaikuttava niveltulehdus, äskettäin tehty lonkka- tai polvinivelleikkaus) tai mikä tahansa sairaus, joka todennäköisesti olisi ensisijainen rajoitteena liikkumiselle tai henkilölle, joka on kytketty koneeseen, joka ei ole tarpeeksi kannettava kuuden minuutin kävelyn mahdollistamiseksi testi (6MWT).
- Alaniiniaminotransferaasin tai aspartaattiaminotransferaasin tasot > 3 x normaalin vertailualueen yläraja, kliinisesti merkittävä maksasairaus/dysfunktio tai tunnettu Child-Pugh-luokan C maksasairaus.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min/1,73 m2 tai vaatii dialyysin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L606
|
L606-inhalaatiosuspensio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus/siedettävyys arvioituna hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien/vakavien haittatapahtumien esiintyvyydellä
Aikaikkuna: 2 viikkoa
|
(MSP kohortille A): Osuus potilaista, joilla on PAH tai PH-ILD ja jotka ovat vakaalla Tyvaso-annoksella, ja jotka kehittäisivät lääkehoidon aiheuttamia haittavaikutuksia/vaikeita haittavaikutuksia vaihdettuaan L606-annosteluun jopa 2 viikon ajaksi MSP:n aikana.
|
2 viikkoa
|
|
Turvallisuus/sietokyky arvioitu hoidon aikana ilmaantuvien haittavaikutusten/vakavien haittavaikutusten ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
(MSP kohortille B): Potilaiden osuus PAH-potilaista (jotka eivät alun perin olleet prostasykliiniterapiassa), joilla ilmenee hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia/vakavia haittavaikutuksia 12 viikon MSP:n aikana kahdesti päivässä annosteltavan L606:n titraatiolla.
|
12 viikkoa
|
|
Turvallisuus/sietokyky arvioituna hoidon aikana ilmaantuvien haittavaikutusten/vakavien haittavaikutusten esiintyvyydellä (pitkäaikainen)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
(OEP kohorteille A ja B): Osuus PAH- tai PH-ILD-potilaista, jotka valitsevat jatkavansa L606-lääkitystä kahdesti päivässä jopa 48 viikon ajan ja joilla ilmenisi hoidosta johtuvia haittavaikutuksia (AE/SAE) jopa 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen.
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus/siedettävyys arvioitu hoidon yhteydessä ilmenevien AE/SAE:n ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on stabiili Tyvaso-annos (4 kertaa päivässä), jotka jatkavat L606:n antamista kahdesti vuorokaudessa yli 2 viikon ajan ja joille kehittyy hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia/SAE-oireita jopa 12 kuukauden ajan.
|
12 kuukautta
|
|
Tyvason ja L606:n treprostiniilin vakaan tilan PK-parametreilla arvioitu farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 2 viikkoa
|
Treprostiniilin keskimääräisten vakaan tilan plasmapitoisuuksien geometristen keskiarvojen suhde (L606 viikolla 2/Tyvaso päivänä 1) potilailla, joilla on PAH tai PH-ILD, olettaen, että annostusvaatimukset täyttyvät vakaaseen tilaan asti. osavaltio.
|
2 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
L606:n tehokkuus arvioituna 6 MWD:llä treprostiniilin vakaan tilan aamun alimmilla ja huippupitoisuuksilla
Aikaikkuna: 2 viikkoa ja 12 viikkoa
|
Kohortti A: Tyvasosta siirtyvien PAH- tai PH-ILD-potilaiden keskimääräinen ero 6MWD:ssä vakaassa tilassa: aamun alin, huippu ja huippu miinus alintaso kahdesti päivässä L606:n jälkeen 2 viikon ajan verrattuna lähtötilanteeseen (Tyvaso päivänä 1) Kohortti B: Potilailla, joilla on PAH (ei alun perin saaneet prostasykliinihoitoa) 12 viikon L606-annoksen jälkeen kahdesti päivässä, keskimääräinen ero 6MWD:ssä 60–90 minuuttia aamuannoksen jälkeen verrattuna annosta edeltävään lähtötasoon |
2 viikkoa ja 12 viikkoa
|
|
L606:n tehokkuus arvioituna 6MWD:llä treprostiniilin vakaan tilan aamun pohja- ja huippupitoisuuksilla (pitkäaikainen)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Kohortti A ja kohortti B: Potilailla, joilla on PAH tai PH-ILD, jotka päättivät jatkaa L606-annostusta kahdesti vuorokaudessa enintään 48 viikon ajan, keskimääräinen ero 6MWD:ssä vakaan tilan alimmillaan 48 viikon kuluttua ja huippunsa 60–90 minuuttia aamuannoksen jälkeen klo 12, 24, 36 ja 48 viikkoa verrattuna perusmittauksiin. |
48 viikkoa
|
|
Kohortti A ja kohortti B: Elämänlaatu arvioitu PAH-spesifisellä elämänlaatukyselyllä Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa, 48 viikkoa
|
Kohortti A: Tyvasosta siirtyvien PAH- tai PH-ILD-potilaiden ero keskimääräisessä CAMPHOR-arvossa (kokonaispisteet, oireet, aktiivisuus ja elämänlaatukomponentit) saatuaan L606:ta kahdesti päivässä 2 viikon ajan verrattuna Tyvasoon päivän aikana. 1. Kohortti B: Potilaat, joilla on PAH (ei alun perin saaneet prostatykliinihoitoa) 12 viikon jälkeen, kun L606-annos titrataan kahdesti vuorokaudessa verrattuna ennen annosta. Kohortti A ja kohortti B (pitkäaikainen): Potilaat, jotka päättävät jatkaa L606-annostusta kahdesti päivässä (enintään 48 viikon ajan) verrattuna ennen siirtoa/annosta edeltävään hoitoon. |
2 viikkoa, 12 viikkoa, 48 viikkoa
|
|
L606:n hoitotyytyväisyys arvioituna hoitotyytyväisyyskyselyllä (TSQM)
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Kohortti A: Tyvasosta siirtyvien PAH- tai PH-ILD-potilaiden ero keskimääräisissä TSQM-pisteissä (tehokkuus, sivuvaikutukset, mukavuus ja yleinen tyytyväisyyskomponentit) L606:n kahdesti vuorokaudessa 2 viikon ajan tai hoidon lopettamisen jälkeen. Kohortti B: Potilailla, joilla on PAH sen jälkeen, kun he ovat saaneet L606:ta kahdesti vuorokaudessa 12 viikon ajan tai hoidon lopettamisen jälkeen, keskimääräinen TSQM-pistemäärä riippumatta annosteluohjelman noudattamisesta tai kiellettyjen lääkkeiden ottamisesta. Kohortti A ja kohortti B: Potilailla, joilla on PAH tai PH-ILD, jotka päättävät jatkaa kahdesti päivässä L606-annostusta yli 2 viikon MSP:n kohortissa A tai PAH-potilaat, jotka päättävät jatkaa L606-annostusta kahdesti päivässä yli 12 viikkoa MSP-hoitoa kohortti B:n keskimääräinen TSQM-pistemäärä 12 viikon kohdalla tai hoidon lopettamisen yhteydessä riippumatta siitä, onko annosteluohjetta tai kiellettyä lääkitystä otettu. |
2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
L606:n tehokkuus arvioitiin Borg Dyspnea Scorella
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Keskimääräinen ja keskimääräinen ero Borgin hengenahdistuspisteissä lähtötasosta vakaassa tilassa
|
2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
L606:n tehon arvioi New York Heart Associationin (NYHA) toimintaluokka
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on kunkin NYHA-toimintaluokan luokka 1. päivänä (perustaso), MSP:n lopussa (kohortit A ja B) ja koko OEP:n (eli OEP:n alusta 48 viikkoon) välillä.
|
2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
L606:n tehokkuus arvioituna N-terminaalisella prohormoni B-tyypin natriureettisella peptidillä (NT-proBNP)
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Keskimääräinen ja keskimääräinen ero NT-proBNP-tasoissa päivästä 1 (perustaso) MSP:n loppuun (kohortit A ja B) ja OEP:n välillä (eli OEP:n alusta 48 viikkoon).
|
2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
PAH- ja PH-ILD-oireet
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Keskimääräinen ja keskimääräinen ero PAH- tai PH-ILD-oireiden pisteissä päivästä 1 (perustaso) MSP:n loppuun (kohortit A ja B) ja OEP:n välillä (eli OEP:n alusta 48 viikkoon).
|
2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
|
L606-hoidon epäonnistuminen PAH:n tai PH-ILD:n pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: 2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
L606-hoidon epäonnistumisen ilmaantuvuus PAH:n tai PH-ILD:n pahenemisen vuoksi, jossa paheneminen määritellään L606-hoidon keskeyttämiseksi taudin etenemisen vuoksi, kuolemaksi, siirroksi, sairaalassaoloksi PAH:n tai PH-ILD:n pahenemisen vuoksi tai lisähyväksytyn tai PH-ILD:n pahenemisen aloittamiseksi. uusi PAH- tai PH-ILD-hoito.
|
2 viikkoa, 12 viikkoa ja 48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
- Päätutkija: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
- Päätutkija: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 20. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. maaliskuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 27. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 31. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PBI L606p3
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .