Un estudio de fase 3 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de L606 en sujetos con HAP
30 de marzo de 2026 actualizado por: Liquidia Technologies, Inc.
Un estudio abierto de fase 3, de 2 partes, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la suspensión para inhalación de treprostinil liposomal (L606) en sujetos con hipertensión arterial pulmonar previamente estabilizada con productos de treprostinil inhalados
Este estudio multicéntrico, abierto, de fase 3, de dos partes y de un solo grupo tiene como objetivo demostrar la seguridad y la tolerabilidad de L606 en pacientes con PAH que cambiaron desde una dosis estable de Tyvaso.
El estudio determinará la seguridad y tolerabilidad a corto y largo plazo de L606 en esta población de pacientes; también evalúe la farmacocinética en estado estacionario (PK) de L606 en comparación con Tyvaso, los efectos sobre la capacidad de ejercicio, la calidad de vida y la satisfacción con el tratamiento con L606 en pacientes con PAH.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio multicéntrico, abierto, de fase 3, de dos partes y de un solo grupo tiene como objetivo demostrar la seguridad y la tolerabilidad de dosis repetidas de L606 en pacientes con PAH que cambiaron desde una dosis estable de Tyvaso.
El estudio de fase 3 actual ayudará a determinar la seguridad y tolerabilidad a corto y largo plazo de L606 en esta población de pacientes.
El estudio también evaluará la farmacocinética en estado estacionario (PK) de L606 en comparación con Tyvaso, los efectos sobre la capacidad de ejercicio (distancia caminada en 6 minutos [6MWD] y puntuación de disnea de Borg), la calidad de vida (QoL) y la satisfacción con el tratamiento con L606 en pacientes con HAP.
La parte 1 del estudio es una evaluación a corto plazo (2 semanas) de L606 en pacientes con PAH.
La Parte 2 del estudio continuará evaluando la seguridad y eficacia a largo plazo de L606 en pacientes con PAH.
Los resultados de la Parte 1 y la Parte 2 del estudio se presentarán en informes de estudios clínicos separados y el informe del estudio clínico de la Parte 1 del estudio se presentará como parte de la solicitud de un nuevo fármaco.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
28
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Arizona Pulmonary Specialists
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029-6504
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Bend, Oregon, Estados Unidos, 97701
- Summit Health Eastside Clinic
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Texas
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Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
- Baylor Scott and White Research Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capaz de comprender y completar los requisitos del estudio y proporcionar un consentimiento informado por escrito.
- Hombres y mujeres ≥18 y ≤75 años de edad en el momento del consentimiento informado. Todos los sujetos masculinos sexualmente activos y las mujeres en edad fértil deben usar un método anticonceptivo aceptable y altamente efectivo.
- Diagnosticado con HAP perteneciente al Grupo 1 de hipertensión pulmonar (HP) según las Directrices de la Sociedad Europea de Cardiología/Sociedad Respiratoria Europea para el diagnóstico y tratamiento de la HP
- Documentación de tener PAH confirmada por cateterismo cardíaco derecho (RHC) dentro de los 12 meses anteriores a la selección y que cumple con los siguientes criterios:
- Clase funcional II, III o IV de la New York Heart Association en la visita de selección.
- Dosis estables documentadas
- Puede completar un cribado 6MWD de ≥150 metros
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) >65 % del predicho y relación FEV1/capacidad vital forzada (FVC) >65 % en la selección.
Criterios clave de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes en la selección o al inicio del estudio.
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo de ≤45% en un ecocardiograma histórico dentro de los 6 meses posteriores a la selección. Los pacientes que recuperaron su FEVI podrían ser admitidos, a juicio del investigador.
- Antecedentes de apnea del sueño, enfermedad del parénquima pulmonar o enfermedad cardíaca del lado izquierdo (incluidas, entre otras, enfermedad de la válvula aórtica o mitral, constricción pericárdica, miocardiopatía restrictiva o congestiva o enfermedad de las arterias coronarias), según el criterio del investigador.
- Experimentó una exacerbación aguda de la enfermedad u hospitalización por cualquier motivo dentro de los 30 días posteriores a la firma del ICF o antes de la línea de base.
- Uso de cualquier fármaco/dispositivo en investigación o participación en cualquier otro estudio de investigación con intención terapéutica dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de firmar el ICF.
- Presión arterial sistólica <90 mmHg o ≥160 mmHg al inicio del estudio.
- Electrocardiograma (ECG) de detección con QTcF >450 ms para hombres o >480 ms para mujeres.
- Trastorno musculoesquelético (p. ej., artritis que afecta las extremidades inferiores, reemplazo reciente de la articulación de la cadera o la rodilla) o cualquier enfermedad que probablemente sea el límite principal para la deambulación o el sujeto está conectado a una máquina que no es lo suficientemente portátil para permitir una caminata de 6 minutos prueba (6MWT).
- Niveles de alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa >3 veces el límite superior del rango de referencia normal, enfermedad/disfunción hepática clínicamente significativa o enfermedad hepática Child-Pugh Clase C conocida.
- Tasa de filtración glomerular estimada <30 ml/min/1,73 m2 o requiere diálisis.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: L606
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Suspensión para inhalación L606
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad/Tolerabilidad evaluada por incidencia de AEs/SAEs emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 2 semanas
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(MSP para la Cohorte A): Proporción de pacientes con HAP o PH-EPI en una dosis estable de Tyvaso que desarrollarían EA/EA graves emergentes del tratamiento tras cambiar a la dosificación L606 durante hasta 2 semanas durante el MSP.
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2 semanas
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Seguridad/Tolerabilidad evaluada por la incidencia de EA/EA graves emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 12 semanas
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(MSP para la Cohorte B): Proporción de pacientes con HAP (no inicialmente en terapia con prostaciclina) que desarrollarían EA/EA graves emergentes del tratamiento durante las 12 semanas del MSP con titulación de L606 dos veces al día.
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12 semanas
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Seguridad/Tolerabilidad evaluada por incidencia de AEs/SAEs emergentes del tratamiento (a largo plazo)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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(OEP para las Cohorts A y B): Proporción de sujetos con HAP o HTP-EPI, que eligen continuar con la dosificación de L606 dos veces al día durante hasta 48 semanas, que desarrollarían AEs/SAEs emergentes del tratamiento hasta 48 horas después de la última dosis.
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48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad/tolerabilidad evaluada por la incidencia de AA/SAEs emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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Proporción de pacientes con HAP en una dosis estable de Tyvaso (4 veces al día) que continúan con la dosificación de L606 dos veces al día más allá de las 2 semanas, que desarrollarían EA/SAE emergentes del tratamiento durante hasta 12 meses.
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12 meses
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Farmacocinética evaluada mediante parámetros farmacocinéticos en estado estacionario de treprostinil de Tyvaso y L606
Periodo de tiempo: 2 semanas
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Relación (L606 en la semana 2/Tyvaso en el día 1) de las medias geométricas de las concentraciones plasmáticas promedio de treprostinil en estado estacionario (calculadas durante el intervalo de dosificación como Cavg) en pacientes con PAH o PH-ILD, asumiendo el cumplimiento de los requisitos de dosificación hasta estado.
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2 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia de L606 evaluada por 6MWD en concentraciones máximas y mínimas matutinas en estado estacionario de treprostinil
Periodo de tiempo: 2 semanas y 12 semanas
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Cohorte A: en pacientes con PAH o PH-ILD en transición de Tyvaso, la diferencia media en 6MWD en estado estacionario: mínimo matutino, máximo y máximo menos mínimo después de L606 dos veces al día durante 2 semanas en comparación con el valor inicial (Tyvaso en el día 1) Cohorte B: en pacientes con PAH (que inicialmente no recibían tratamiento con prostaciclina) después de 12 semanas de dosificación de L606 dos veces al día, la diferencia media en 6MWD a los 60-90 minutos después de la dosis de la mañana en comparación con el valor inicial previo a la dosis |
2 semanas y 12 semanas
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Eficacia de L606 evaluada por 6MWD en concentraciones máximas y mínimas matutinas en estado estacionario de treprostinil (a largo plazo)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Cohorte A y Cohorte B: En pacientes con PAH o PH-ILD que eligieron continuar con la dosificación de L606 dos veces al día durante hasta 48 semanas, la diferencia media en 6MWD en el mínimo de estado estacionario después de 48 semanas y en los picos a los 60-90 minutos después de la dosis de la mañana a las 12, 24, 36 y 48 semanas en comparación con las mediciones iniciales. |
48 semanas
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Cohorte A y Cohorte B: calidad de vida evaluada mediante el cuestionario de calidad de vida específico para PAH Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas, 48 semanas
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Cohorte A: en pacientes con PAH o PH-ILD en transición desde Tyvaso, la diferencia en la media de CAMPHOR (para la puntuación total, los síntomas, la actividad y los componentes de calidad de vida), después de recibir una dosis dos veces al día de L606 durante 2 semanas en comparación con Tyvaso al día 1. Cohorte B: En pacientes con HAP (que inicialmente no recibían tratamiento con prostaciclina) después de 12 semanas con ajuste de la dosis de L606 dos veces al día en comparación con la dosis previa. Para la cohorte A y la cohorte B (a largo plazo): en pacientes que eligen continuar con la dosificación de L606 dos veces al día (hasta 48 semanas) en comparación con la pre-transición/pre-dosis. |
2 semanas, 12 semanas, 48 semanas
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Satisfacción con el tratamiento de L606 evaluada por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento (TSQM)
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Cohorte A: en pacientes con PAH o PH-ILD en transición de Tyvaso, la diferencia en la puntuación media de TSQM (efectividad, efectos secundarios, conveniencia y componentes de satisfacción global) después de recibir dosis dos veces al día de L606 durante 2 semanas o al suspender el tratamiento. Cohorte B: en pacientes con PAH después de recibir una dosis de L606 dos veces al día durante 12 semanas o al suspender el tratamiento, la puntuación media de TSQM independientemente del cumplimiento del régimen de dosificación o la toma de medicamentos prohibidos. Para la Cohorte A y la Cohorte B: En pacientes con PAH o PH-ILD que eligen continuar con la dosificación de L606 dos veces al día más allá de las 2 semanas del MSP para la Cohorte A o pacientes con HAP que eligen continuar con la dosificación de L606 dos veces al día más allá de las 12 semanas del MSP para la Cohorte B, la puntuación media de TSQM a las 12 semanas o al suspender el tratamiento, independientemente del cumplimiento del régimen de dosificación o de la toma de medicamentos prohibidos. |
2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Eficacia de L606 evaluada por Borg Dyspnea Score
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Media y diferencia de medias en la puntuación de disnea de Borg desde el inicio en el estado estacionario
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2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Eficacia de L606 evaluada por la clase funcional de la New York Heart Association (NYHA)
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Proporción de pacientes con cada grado de la clase funcional de la NYHA en el día 1 (línea de base), al final de la MSP (cohortes A y B) y en todo el OEP (es decir, desde el inicio del OEP hasta las 48 semanas).
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2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Eficacia de L606 evaluada por el péptido natriurético de tipo B prohormona N-terminal (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Media y diferencia de medias en los niveles de NT-proBNP desde el día 1 (línea de base) hasta el final de la MSP (cohortes A y B) y a lo largo de la OEP (es decir, desde el inicio de la OEP hasta las 48 semanas).
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2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Síntomas de PAH y PH-ILD
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Media y diferencia de medias en la puntuación de los síntomas de PAH o PH-ILD desde el día 1 (línea de base) hasta el final de la MSP (cohortes A y B), y en todo el OEP (es decir, desde el comienzo de la OEP hasta las 48 semanas).
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2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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L606 fracaso del tratamiento debido al empeoramiento de PAH o PH-ILD
Periodo de tiempo: 2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Tasa de incidencia de fracaso del tratamiento con L606 debido al empeoramiento de PAH o PH-ILD, donde el empeoramiento se define como la interrupción de L606 debido a la progresión de la enfermedad, muerte, trasplante, estancia hospitalaria debido al empeoramiento de PAH o PH-ILD, o inicio de tratamiento adicional aprobado o nueva terapia PAH o PH-ILD.
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2 semanas, 12 semanas y 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
- Investigador principal: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
- Investigador principal: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2021
Finalización primaria (Actual)
20 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de marzo de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
31 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PBI L606p3
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .