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Uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di L606 in soggetti con PAH

9 agosto 2023 aggiornato da: Liquidia Technologies, Inc.

Uno studio di fase 3, in 2 parti, in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità della sospensione per inalazione di treprostinil liposomiale (L606) in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare precedentemente stabilizzata su prodotti a base di treprostinil per via inalatoria

Questo studio multicentrico a braccio singolo, di fase 3, in 2 parti, in aperto, mira a dimostrare la sicurezza e la tollerabilità di L606 nei pazienti affetti da PAH che passano da una dose stabile di Tyvaso. Lo studio determinerà la sicurezza e la tollerabilità a breve ea lungo termine di L606 in questa popolazione di pazienti; valutare anche la farmacocinetica (PK) allo stato stazionario di L606 rispetto a Tyvaso, gli effetti sulla capacità di esercizio, la qualità della vita e la soddisfazione del trattamento con L606 nei pazienti con PAH.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio multicentrico a braccio singolo, di fase 3, in 2 parti, in aperto, mira a dimostrare la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute di L606 in pazienti con PAH che passano da una dose stabile di Tyvaso. L'attuale studio di fase 3 contribuirà a determinare la sicurezza e la tollerabilità a breve e lungo termine di L606 in questa popolazione di pazienti. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica allo stato stazionario (PK) di L606 rispetto a Tyvaso, gli effetti sulla capacità di esercizio (distanza percorsa in 6 minuti [6MWD] e Borg Dyspnea Score), la qualità della vita (QoL) e la soddisfazione del trattamento con L606 in pazienti con PAH. La parte 1 dello studio è la valutazione a breve termine (2 settimane) di L606 in pazienti con PAH. La parte 2 dello studio continuerà a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di L606 nei pazienti con PAH. I risultati della Parte 1 e della Parte 2 dello studio saranno presentati in rapporti di studio clinico separati e il rapporto di studio clinico della Parte 1 dello studio sarà presentato come parte della domanda di nuovo farmaco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Reclutamento
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • Investigatore principale:
          • Jeremy P Feldman, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • Reclutamento
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
        • Contatto:
          • Shelley Shapiro, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contatto:
          • Charles Burger, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Womens Hospital
        • Contatto:
          • Elizabeth Gay, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Attivo, non reclutante
        • UPMC Montefiore

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • In grado di comprendere e completare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto.
  • Maschi e femmine di età ≥18 e ≤75 anni al momento del consenso informato. Tutti i soggetti di sesso maschile e le soggetti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile e altamente efficace.
  • Diagnosi di PAH appartenente al gruppo 1 di ipertensione polmonare (PH) secondo le linee guida della European Society of Cardiology/European Respiratory Society per la diagnosi e il trattamento della IP
  • Documentazione di avere la PAH confermata dal cateterismo del cuore destro (RHC) entro 12 mesi prima dello screening e soddisfare i seguenti criteri:
  • Classe funzionale II, III o IV della New York Heart Association alla visita di screening.
  • Dosi stabili documentate
  • Può completare uno screening 6MWD di ≥150 metri
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) >65% del predetto e rapporto FEV1/capacità vitale forzata (FVC) >65% allo screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Donna incinta o in allattamento allo screening o al basale.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤45% su un ecocardiogramma storico entro 6 mesi dallo screening. I pazienti che hanno recuperato la loro LVEF potrebbero essere ammessi, come giudicato dallo sperimentatore.
  • Anamnesi di apnea notturna, malattia polmonare parenchimale o malattia del cuore sinistro (incluse ma non limitate a malattia della valvola aortica o mitrale, costrizione pericardica, cardiomiopatia restrittiva o congestizia o malattia coronarica) a discrezione dello sperimentatore.
  • Sperimentato un'esacerbazione acuta della malattia o ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo entro 30 giorni dalla firma dell'ICF o prima del basale.
  • Uso di qualsiasi farmaco/dispositivo sperimentale o partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale con intento terapeutico entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della firma dell'ICF.
  • Pressione arteriosa sistolica <90 mmHg o ≥160 mmHg al basale.
  • Elettrocardiogramma di screening (ECG) con QTcF >450 ms per soggetti di sesso maschile o >480 ms per soggetti di sesso femminile.
  • Disturbo muscoloscheletrico (p. es., artrite che colpisce gli arti inferiori, recente sostituzione dell'articolazione dell'anca o del ginocchio) o qualsiasi malattia che potrebbe essere il limite principale alla deambulazione o il soggetto è collegato a una macchina che non è abbastanza portatile da consentire una camminata di 6 minuti prova (6MWT).
  • Livelli di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >3 × limite superiore dell'intervallo di riferimento normale, malattia/disfunzione epatica clinicamente significativa o malattia epatica nota di classe Child-Pugh C.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 m2 o richiede dialisi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L606
Prodotto combinato: L606 sospensione per inalazione
L606 sospensione per inalazione, somministrazione due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza/tollerabilità valutata in base all'incidenza di eventi avversi/SAE insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: 2 settimane
Percentuale di pazienti con PAH o PH-ILD trattati con una dose stabile di Tyvaso (4 volte/die) che svilupperebbero eventi avversi/SAE emergenti dal trattamento dopo il passaggio alla somministrazione di L606 due volte al giorno per un massimo di 2 settimane.
2 settimane
Sicurezza/tollerabilità valutata in base all'incidenza di eventi avversi/SAE insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: 12 settimane
Proporzione di pazienti con PAH (non inizialmente in terapia con prostaciclina) che svilupperebbero eventi avversi/SAE emergenti dal trattamento durante 12 settimane con titolazione su L606 due volte al giorno.
12 settimane
Sicurezza/tollerabilità valutata in base all'incidenza di EA/SAE emergenti dal trattamento (a lungo termine)
Lasso di tempo: 48 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione due volte al giorno di L606 fino a 48 settimane in pazienti con PAH o PH-ILD che scelgono di continuare la somministrazione due volte al giorno di L606 oltre le 2 settimane della MSP per la coorte A o pazienti con PAH (non inizialmente in terapia con prostaciclina) che scelgono di continuare la somministrazione due volte al giorno di L606 oltre le 12 settimane della MSP per la coorte B.
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza/tollerabilità valutata in base all'incidenza di eventi avversi/SAE insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Percentuale di pazienti con PAH trattati con una dose stabile di Tyvaso (4 volte/die) che continuano la somministrazione di L606 due volte al giorno oltre le 2 settimane, che svilupperebbero eventi avversi/SAE insorti durante il trattamento fino a 12 mesi.
12 mesi
Farmacocinetica valutata dai parametri farmacocinetici allo stato stazionario di treprostinil da Tyvaso e L606
Lasso di tempo: 2 settimane
Rapporto (L606 alla settimana 2/Tyvaso al giorno 1) delle medie geometriche delle concentrazioni plasmatiche medie di treprostinil allo stato stazionario (calcolate durante l'intervallo di somministrazione come Cavg) in pazienti con PAH o PH-ILD, presupponendo la conformità con i requisiti di dosaggio fino allo stato stazionario stato.
2 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di L606 valutata da 6MWD allo stato stazionario minimo mattutino e concentrazioni massime di treprostinil
Lasso di tempo: 2 settimane e 12 settimane

Coorte A: nei pazienti con PAH o PH-ILD in transizione da Tyvaso, la differenza media nel 6MWD allo stato stazionario: minimo mattutino, picco e picco meno minimo dopo L606 due volte al giorno per 2 settimane rispetto al basale (Tyvaso al giorno 1)

Coorte B: nei pazienti con PAH (non inizialmente in terapia con prostaciclina) dopo 12 settimane di somministrazione due volte al giorno di L606, la differenza media nel 6MWD a 60-90 minuti dopo la dose mattutina rispetto al basale pre-dose
2 settimane e 12 settimane
Efficacia di L606 valutata da 6MWD allo stato stazionario minimo mattutino e concentrazioni massime di treprostinil (a lungo termine)
Lasso di tempo: 48 settimane

Coorte A e Coorte B:

Nei pazienti con PAH o PH-ILD che scelgono di continuare la somministrazione due volte al giorno di L606 fino a 48 settimane, la differenza media nel 6MWD al minimo allo stato stazionario dopo 48 settimane e ai picchi a 60-90 minuti dopo la dose mattutina alle 12, 24, 36 e 48 settimane rispetto alle misurazioni basali.
48 settimane
Coorte A e coorte B: qualità della vita valutata dal questionario Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) specifico per la PAH.
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane, 48 settimane

Coorte A: nei pazienti con PAH o PH-ILD che passano da Tyvaso, la differenza nella CANFORA media (per punteggio totale, sintomi, attività e componenti QoL), dopo aver ricevuto una dose due volte al giorno di L606 per 2 settimane rispetto a Tyvaso al giorno 1.

Coorte B: in pazienti con PAH (non inizialmente in terapia con prostaciclina) dopo 12 settimane con titolazione alla dose due volte al giorno di L606 rispetto alla pre-dose.

Per la coorte A e la coorte B (a lungo termine): nei pazienti che scelgono di continuare la somministrazione di L606 due volte al giorno (fino a 48 settimane) rispetto alla pre-transizione/pre-dose.
2 settimane, 12 settimane, 48 settimane
Soddisfazione del trattamento di L606 valutata dal questionario sulla soddisfazione del trattamento (TSQM)
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane e 48 settimane

Coorte A: nei pazienti con PAH o PH-ILD che passano da Tyvaso, la differenza nel punteggio medio TSQM (efficacia, effetti collaterali, convenienza e componenti di soddisfazione globale) dopo aver ricevuto due dosi giornaliere di L606 per 2 settimane o all'interruzione del trattamento.

Coorte B: nei pazienti con PAH dopo aver ricevuto una dose due volte al giorno di L606 per 12 settimane o all'interruzione del trattamento, il punteggio medio TSQM indipendentemente dal rispetto del regime posologico o dall'assunzione di farmaci proibiti.

Per la coorte A e la coorte B: nei pazienti con PAH o PH-ILD che scelgono di continuare la somministrazione di L606 due volte al giorno oltre le 2 settimane della MSP per la coorte A o nei pazienti con PAH che scelgono di continuare la somministrazione di L606 due volte al giorno oltre le 12 settimane della MSP per la coorte B, il punteggio medio TSQM a 12 settimane o all'interruzione del trattamento, indipendentemente dal rispetto del regime posologico o dall'assunzione di farmaci proibiti.
2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Efficacia di L606 valutata dal Borg Dyspnea Score
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane e 48 settimane

Differenza media e media nel punteggio della dispnea di Borg rispetto al basale allo stato stazionario

  • minimo mattutino, picco e picco meno minimo dopo il 6MWT e somministrazione di L606 due volte al giorno durante (A) 2 settimane per la coorte A o (B) picco solo a 12 settimane per la coorte B
  • minimi e picchi dopo il 6MWT, fino a 48 settimane nei pazienti che scelgono di continuare la somministrazione di L606 oltre (A) 2 settimane per la coorte A o (B) 12 settimane per la coorte B Differenza media e media dal giorno 1 nel punteggio della dispnea di Borg a ogni punto temporale prima del 6MWT e le variazioni medie nel punteggio della dispnea di Borg da prima a immediatamente dopo il 6MWT.
2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Efficacia di L606 valutata dalla classe funzionale della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Proporzione di pazienti con ciascun grado della classe funzionale NYHA al giorno 1 (basale), alla fine della MSP (coorti A e B) e durante l'OEP (ovvero, dall'inizio dell'OEP a 48 settimane).
2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Efficacia di L606 valutata dal peptide natriuretico di tipo B del proormone N-terminale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Differenza media e media nei livelli di NT-proBNP dal giorno 1 (basale) alla fine della MSP (coorti A e B) e attraverso l'OEP (ovvero, dall'inizio dell'OEP a 48 settimane).
2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Sintomi di PAH e PH-ILD
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Differenza media e media nel punteggio dei sintomi della PAH o della PH-ILD dal giorno 1 (basale) alla fine della MSP (coorti A e B) e attraverso l'OEP (ovvero, dall'inizio dell'OEP a 48 settimane).
2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Fallimento del trattamento L606 dovuto al peggioramento della PAH o della PH-ILD
Lasso di tempo: 2 settimane, 12 settimane e 48 settimane
Tasso di incidenza del fallimento del trattamento con L606 dovuto al peggioramento della PAH o della PH-ILD, dove il peggioramento è definito come interruzione della L606 a causa della progressione della malattia, decesso, trapianto, degenza ospedaliera dovuta al peggioramento della PAH o della PH-ILD o inizio di ulteriori trattamenti approvati o nuova terapia PAH o PH-ILD.
2 settimane, 12 settimane e 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Collaboratori

PPD

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Investigatore principale: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Investigatore principale: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2021

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

31 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PBI L606p3

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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