Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti L606 u subjektů s PAH

30. března 2026 aktualizováno: Liquidia Technologies, Inc.

Fáze 3, 2dílná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti lipozomální inhalační suspenze treprostinilu (L606) u pacientů s plicní arteriální hypertenzí, která byla dříve stabilizována na inhalačních přípravcích obsahujících treprostinil

Tato jednoramenná, 2dílná, otevřená, multicentrická studie fáze 3 má za cíl prokázat bezpečnost a snášenlivost L606 u pacientů s PAH, kteří přecházejí ze stabilní dávky přípravku Tyvaso. Studie určí krátkodobou a dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost L606 u této populace pacientů; také hodnotit farmakokinetiku (PK) v ustáleném stavu L606 ve srovnání s Tyvaso, účinky na schopnost cvičení, kvalitu života a spokojenost s léčbou L606 u pacientů s PAH.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato jednoramenná, 2dílná, otevřená, multicentrická studie fáze 3 má za cíl prokázat bezpečnost a snášenlivost opakovaných dávek L606 u pacientů s PAH, kteří přecházejí ze stabilní dávky přípravku Tyvaso. Současná studie fáze 3 pomůže určit krátkodobou a dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost L606 u této populace pacientů. Studie také vyhodnotí farmakokinetiku (PK) v ustáleném stavu L606 ve srovnání s Tyvaso, účinky na schopnost cvičení (6minutová vzdálenost [6MWD] a Borgovo skóre dušnosti), kvalitu života (QoL) a spokojenost s léčbou L606 u pacientů s PAH. Část 1 studie je krátkodobé (2týdenní) hodnocení L606 u pacientů s PAH. Část 2 studie bude pokračovat v hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti L606 u pacientů s PAH. Výsledky části 1 a části 2 studie budou prezentovány v samostatných zprávách o klinických studiích a zpráva o klinické studii části 1 studie bude předložena jako součást žádosti o nový lék.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Arizona Pulmonary Specialists
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-6504
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Spojené státy, 97701
        • Summit Health Eastside Clinic
    • Texas
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Schopnost porozumět a splnit požadavky studie a poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Muži a ženy ve věku ≥18 a ≤75 let v době informovaného souhlasu. Všichni sexuálně aktivní muži a ženy ve fertilním věku musí používat přijatelnou, vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Diagnostikována PAH patřící do skupiny 1 plicní hypertenze (PH) podle pokynů Evropské kardiologické společnosti/Evropské respirační společnosti pro diagnostiku a léčbu PH
  • Dokumentace o PAH potvrzené pravostrannou srdeční katetrizací (RHC) během 12 měsíců před screeningem a splňující následující kritéria:
  • Funkční třída II, III nebo IV New York Heart Association při screeningové návštěvě.
  • Zdokumentované stabilní dávky
  • Může dokončit screening 6MWD ≥150 metrů
  • Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) > 65 % předpokládané hodnoty a poměr FEV1/usilovaná vitální kapacita (FVC) > 65 % při screeningu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Těhotná nebo kojící žena při screeningu nebo výchozím stavu.
  • Ejekční frakce levé komory ≤ 45 % na historickém echokardiogramu během 6 měsíců od screeningu. Pacienti, u kterých se obnovila jejich LVEF kultivace, mohou být podle posouzení zkoušejícího povoleni.
  • Anamnéza spánkové apnoe, parenchymového onemocnění plic nebo levostranného srdečního onemocnění (včetně, ale bez omezení, onemocnění aortální nebo mitrální chlopně, perikardiální konstrikce, restriktivní nebo městnavé kardiomyopatie nebo onemocnění koronárních tepen) podle uvážení zkoušejícího.
  • Prodělal akutní exacerbaci onemocnění nebo byl hospitalizován z jakéhokoli důvodu do 30 dnů od podpisu ICF nebo před výchozí hodnotou.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku/přístroje nebo účast v jakékoli jiné výzkumné studii s terapeutickým záměrem do 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před podepsáním ICF.
  • Systolický krevní tlak <90 mmHg nebo ≥160 mmHg na začátku.
  • Screeningový elektrokardiogram (EKG) s QTcF >450 ms u mužů nebo >480 ms u žen.
  • Muskuloskeletální onemocnění (např. artritida postihující dolní končetiny, nedávná náhrada kyčelního nebo kolenního kloubu) nebo jakékoli onemocnění, které by pravděpodobně bylo primárním limitem pro chůzi nebo je subjekt připojen ke stroji, který není dostatečně přenosný, aby umožňoval 6minutovou procházku test (6MWT).
  • Hladiny alaninaminotransferázy nebo aspartátaminotransferázy >3 × horní hranice normálního referenčního rozmezí, klinicky významné onemocnění/dysfunkce jater nebo známé jaterní onemocnění Child-Pugh třídy C.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 nebo vyžaduje dialýzu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L606
Kombinovaný produkt: L606 inhalační suspenze
L606 inhalační suspenze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost/Snášenlivost hodnocena výskytem léčbou vyvolaných nežádoucích příhodů/závažných nežádoucích příhodů
Časové okno: 2 týdny
(MSP pro kohortu A): Podíl pacientů s PAH nebo PH-ILD na stabilní dávce Tyvasa, u kterých by se po přechodu na dávkování L606 po dobu až 2 týdnů během MSP vyvinuly nežádoucí účinky/ závažné nežádoucí účinky související s léčbou.
2 týdny
Bezpečnost/snášenlivost hodnocena výskytem léčbou indukovaných nežádoucích účinků/závažných nežádoucích účinků
Časové okno: 12 týdnů
(MSP pro kohortu B): Podíl pacientů s PAH (původně neléčených prostanoidy), u kterých by se během 12 týdnů MSP s titrací L606 dvakrát denně objevily léčbou vyvolané nežádoucí účinky/ závažné nežádoucí účinky.
12 týdnů
Bezpečnost/snášenlivost hodnocená výskytem nežádoucích účinků/nežádoucích účinků závažných spojených s léčbou (dlouhodobě)
Časové okno: 48 týdnů
(Hlavní účinnostní parametr pro kohorty A a B): Podíl subjektů s PAH nebo PH-ILD, které se rozhodnou pokračovat v dávkování L606 dvakrát denně až 48 týdnů, u kterých by se objevily léčbou vyvolané nežádoucí účinky/ závažné nežádoucí účinky až 48 hodin po poslední dávce.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost/snášenlivost hodnocena podle výskytu AE/SAE vznikajících při léčbě
Časové okno: 12 měsíců
Podíl pacientů s PAH na stabilní dávce Tyvaso (4krát/den), kteří pokračují v dávkování L606 dvakrát denně déle než 2 týdny, u kterých by se vyvinuly AE/SAE související s léčbou po dobu až 12 měsíců.
12 měsíců
Farmakokinetika hodnocená farmakokinetickými parametry v ustáleném stavu treprostinilu z Tyvaso a L606
Časové okno: 2 týdny
Poměr (L606 v týdnu 2/Tyvaso v den 1) geometrických průměrů průměrných plazmatických koncentrací treprostinilu v ustáleném stavu (vypočtených během dávkovacího intervalu jako Cavg) u pacientů s PAH nebo PH-ILD, za předpokladu dodržování požadavků na dávkování až do ustáleného stavu Stát.
2 týdny

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost L606 hodnocená pomocí 6MWD při ustáleném ranním minimu a maximálních koncentracích treprostinilu
Časové okno: 2 týdny a 12 týdnů

Kohorta A: U pacientů s PAH nebo PH-ILD, kteří přecházeli z Tyvaso, průměrný rozdíl v 6MWD v ustáleném stavu: ranní nejnižší hodnota, vrchol a vrchol mínus nejnižší hodnota po podávání L606 dvakrát denně po dobu 2 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou (Tyvaso v den 1)

Kohorta B: U pacientů s PAH (ne původně na léčbě prostacyklinem) po 12 týdnech podávání L606 dvakrát denně, průměrný rozdíl v 6MWD v 60-90 minutách po ranní dávce ve srovnání s výchozí hodnotou před podáním dávky
2 týdny a 12 týdnů
Účinnost L606 hodnocená pomocí 6MWD při ustáleném ranním minimu a maximálních koncentracích treprostinilu (dlouhodobě)
Časové okno: 48 týdnů

Kohorta A a kohorta B:

U pacientů s PAH nebo PH-ILD, kteří se rozhodli pokračovat v podávání L606 dvakrát denně po dobu až 48 týdnů, byl průměrný rozdíl v 6MWD v ustáleném stavu po 48 týdnech a ve vrcholech za 60–90 minut po ranní dávce ve 12, 24, 36 a 48 týdnů ve srovnání se základními měřeními.
48 týdnů
Kohorta A a kohorta B: Kvalita života hodnocená dotazníkem kvality života specifickým pro PAH Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů, 48 týdnů

Kohorta A: U pacientů s PAH nebo PH-ILD, kteří přecházeli z Tyvaso, rozdíl v průměrné hodnotě CAMPHOR (pro celkové skóre, symptom, aktivitu a složky QoL) po podání dávky L606 dvakrát denně po dobu 2 týdnů ve srovnání s Tyvaso v den 1.

Kohorta B: U pacientů s PAH (nena počátku na léčbě prostacyklinem) po 12 týdnech s titrací na dávku L606 dvakrát denně ve srovnání s dávkou před podáním.

Pro kohortu A a kohortu B (dlouhodobé): U pacientů, kteří se rozhodli pokračovat v podávání L606 dvakrát denně (až po dobu 48 týdnů) ve srovnání s obdobím před přechodem/před dávkou.
2 týdny, 12 týdnů, 48 týdnů
Spokojenost s léčbou L606 hodnocená dotazníkem spokojenosti s léčbou (TSQM)
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů

Kohorta A: U pacientů s PAH nebo PH-ILD, kteří přecházeli z Tyvaso, rozdíl v průměrném skóre TSQM (účinnost, vedlejší účinky, pohodlí a složky globální spokojenosti) po podávání dávek L606 dvakrát denně po dobu 2 týdnů nebo při přerušení léčby.

Kohorta B: U pacientů s PAH po podání dávky L606 dvakrát denně po dobu 12 týdnů nebo při přerušení léčby, průměrné skóre TSQM bez ohledu na dodržování dávkovacího režimu nebo užívání zakázaných léků.

Pro kohortu A a kohortu B: U pacientů s PAH nebo PH-ILD, kteří se rozhodli pokračovat v dávkování L606 dvakrát denně po 2 týdnech MSP pro kohortu A, nebo u pacientů s PAH, kteří se rozhodli pokračovat v dávkování L606 dvakrát denně po 12 týdnech MSP pro kohortu B, průměrné skóre TSQM po 12 týdnech nebo při přerušení léčby, bez ohledu na dodržování dávkovacího režimu nebo užívání zakázaných léků.
2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Účinnost L606 hodnocená pomocí Borg Dyspnea Score
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů

Střední a střední rozdíl v Borgově skóre dušnosti od výchozí hodnoty v ustáleném stavu

  • ranní minimum, vrchol a vrchol minus minimum po 6MWT a dávkování L606 dvakrát denně během (A) 2 týdnů u kohorty A nebo (B) vrchol pouze po 12 týdnech u kohorty B
  • minima a vrcholy po 6MWT po dobu až 48 týdnů u pacientů, kteří se rozhodli pokračovat v dávkování L606 déle než (A) 2 týdny u kohorty A nebo (B) 12 týdnů u kohorty B Průměr a průměrný rozdíl od 1. dne v Borgově skóre dušnosti při každý časový bod před 6MWT a průměrné změny v Borgově skóre dušnosti od doby před 6MWT do bezprostředně po 6MWT.
2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Účinnost L606 hodnocená funkční třídou New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Podíl pacientů s každým stupněm funkční třídy NYHA v den 1 (výchozí hodnota), na konci MSP (skupiny A a B) a napříč OEP (tj. začátek OEP do 48 týdnů).
2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Účinnost L606 hodnocená N-terminálním prohormonovým natriuretickým peptidem typu B (NT-proBNP)
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Střední a průměrný rozdíl v hladinách NT-proBNP od 1. dne (výchozí hodnota) do konce MSP (kohorty A a B) a napříč OEP (tj. začátek OEP do 48 týdnů).
2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Příznaky PAH a PH-ILD
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Střední a průměrný rozdíl ve skóre symptomů PAH nebo PH-ILD od 1. dne (výchozí hodnota) do konce MSP (skupiny A a B) a napříč OEP (tj. začátek OEP do 48 týdnů).
2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Selhání léčby L606 v důsledku zhoršení PAH nebo PH-ILD
Časové okno: 2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů
Incidence selhání léčby L606 v důsledku zhoršení PAH nebo PH-ILD, kde zhoršení je definováno jako vysazení L606 z důvodu progrese onemocnění, úmrtí, transplantace, pobytu v nemocnici z důvodu zhoršení PAH nebo PH-ILD, nebo zahájení dalšího schváleného popř. nová terapie PAH nebo PH-ILD.
2 týdny, 12 týdnů a 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Liquidia Technologies, Inc.

Spolupracovníci

PPD Development, LP

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

20. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

31. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PBI L606p3

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Klinické studie na L606 inhalační suspenze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit