Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança e a tolerabilidade do L606 em indivíduos com HAP
30 de março de 2026 atualizado por: Liquidia Technologies, Inc.
Um estudo aberto de fase 3, em duas partes, para avaliar a segurança e a tolerabilidade da suspensão de inalação de treprostinil lipossômico (L606) em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar previamente estabilizada com produtos de treprostinil inalados
Este estudo de braço único, Fase 3, em 2 partes, aberto e multicêntrico tem como objetivo demonstrar a segurança e a tolerabilidade do L606 em pacientes com HAP mudando de uma dose estável de Tyvaso.
O estudo determinará a segurança e tolerabilidade a curto e longo prazo do L606 nesta população de pacientes; também avaliam a farmacocinética (PK) em estado estacionário de L606 em comparação com Tyvaso, efeitos na capacidade de exercício, qualidade de vida e satisfação com o tratamento com L606 em pacientes com HAP.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de braço único, Fase 3, em 2 partes, aberto e multicêntrico visa demonstrar a segurança e a tolerabilidade de doses repetidas de L606 em pacientes com HAP mudando de uma dose estável de Tyvaso.
O atual estudo de Fase 3 ajudará a determinar a segurança e tolerabilidade a curto e longo prazo do L606 nesta população de pacientes.
O estudo também avaliará a farmacocinética (PK) em estado estacionário de L606 em comparação com Tyvaso, efeitos na capacidade de exercício (distância de caminhada de 6 minutos [6MWD] e pontuação de dispneia de Borg), qualidade de vida (QoL) e satisfação com o tratamento com L606 em pacientes com HAP.
A parte 1 do estudo é a avaliação de curto prazo (2 semanas) de L606 em pacientes com HAP.
A Parte 2 do estudo continuará avaliando a segurança e eficácia a longo prazo do L606 em pacientes com HAP.
Os resultados da Parte 1 e da Parte 2 do estudo serão apresentados em relatórios de estudos clínicos separados e o relatório do estudo clínico da Parte 1 do estudo será submetido como parte do novo pedido de medicamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Arizona Pulmonary Specialists
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
- VA Greater Los Angeles Healthcare
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029-6504
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Bend, Oregon, Estados Unidos, 97701
- Summit Health Eastside Clinic
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Texas
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Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
- Baylor Scott and White Research Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Capaz de entender e preencher os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito.
- Homens e mulheres ≥18 e ≤75 anos de idade no momento do consentimento informado. Todos os homens sexualmente ativos e mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo aceitável e altamente eficaz.
- Diagnosticado com HAP pertencente ao Grupo 1 de hipertensão pulmonar (HP) de acordo com as Diretrizes da European Society of Cardiology/European Respiratory Society para o diagnóstico e tratamento da HP
- Documentação de HAP confirmada por cateterismo cardíaco direito (RHC) dentro de 12 meses antes da triagem e que atende aos seguintes critérios:
- Classe funcional II, III ou IV da New York Heart Association na consulta de triagem.
- Doses estáveis documentadas
- Pode completar uma triagem 6MWD de ≥150 metros
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) >65% do previsto e razão VEF1/capacidade vital forçada (CVF) >65% na triagem.
Principais Critérios de Exclusão:
- Mulher grávida ou lactante na triagem ou consulta inicial.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≤45% em um ecocardiograma histórico dentro de 6 meses após a triagem. Os pacientes que recuperaram sua LVEF podem ser permitidos, conforme julgado pelo investigador.
- Histórico de apneia do sono, doença pulmonar parenquimatosa ou doença cardíaca do lado esquerdo (incluindo, entre outros, doença da válvula aórtica ou mitral, constrição pericárdica, cardiomiopatia restritiva ou congestiva ou doença arterial coronariana) a critério do investigador.
- Experimentou uma exacerbação aguda da doença ou hospitalização por qualquer motivo dentro de 30 dias após a assinatura do TCLE ou antes da linha de base.
- Uso de qualquer medicamento/dispositivo experimental ou participação em qualquer outro estudo experimental com intenção terapêutica dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes de assinar o TCLE.
- Pressão arterial sistólica <90 mmHg ou ≥160 mmHg na linha de base.
- Eletrocardiograma de triagem (ECG) com QTcF > 450 ms para indivíduos do sexo masculino ou > 480 ms para indivíduos do sexo feminino.
- Distúrbio musculoesquelético (por exemplo, artrite afetando os membros inferiores, substituição recente da articulação do quadril ou joelho) ou qualquer doença que provavelmente seria o principal limite para a deambulação ou o sujeito está conectado a uma máquina que não é portátil o suficiente para permitir uma caminhada de 6 minutos teste (6MWT).
- Níveis de alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase > 3 × o limite superior do intervalo de referência normal, doença/disfunção hepática clinicamente significativa ou doença hepática Child-Pugh Classe C conhecida.
- Taxa de filtração glomerular estimada <30 mL/min/1,73 m2 ou requer diálise.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: L606
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Suspensão para inalação L606
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança/Tolerabilidade avaliada pela incidência de EAs/EA graves emergentes do tratamento
Prazo: 2 semanas
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(MSP para a Coorte A): Proporção de doentes com HAP ou PH-DPI numa dose estável de Tyvaso que desenvolveriam EEs/EEGs emergentes do tratamento após mudança para a dose L606 durante até 2 semanas durante o MSP.
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2 semanas
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Segurança/Tolerabilidade avaliada pela incidência de EEs/EEGs emergentes do tratamento
Prazo: 12 semanas
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(MSP para a Coorte B): Proporção de doentes com HAP (não inicialmente em terapia com prostaciclina) que desenvolveriam EAEs/EAEs graves emergentes do tratamento durante 12 semanas do MSP com titulação de L606 duas vezes por dia.
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12 semanas
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Segurança/Tolerabilidade avaliada pela incidência de EAs/EAGs emergentes do tratamento (a longo prazo)
Prazo: 48 semanas
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(OEP para as Coortes A e B): Proporção de sujeitos com PAH ou PH-ILD, que optem por continuar a dosagem de L606 duas vezes ao dia durante até 48 semanas, que desenvolveriam AEs/SAEs emergentes do tratamento até 48 horas após a última dose.
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48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança/tolerabilidade avaliada pela incidência de EAs/EAGs emergentes do tratamento
Prazo: 12 meses
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Proporção de pacientes com HAP em uma dose estável de Tyvaso (4 vezes/dia) que continuam com a administração de L606 duas vezes ao dia por mais de 2 semanas, que desenvolveriam EAs/EAGs emergentes do tratamento por até 12 meses.
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12 meses
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Farmacocinética avaliada por parâmetros farmacocinéticos em estado estacionário de treprostinil de Tyvaso e L606
Prazo: 2 semanas
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Razão (L606 na Semana 2/Tyvaso no Dia 1) das médias geométricas das concentrações plasmáticas médias em estado estacionário de treprostinil (calculadas ao longo do intervalo de dosagem como Cavg) em pacientes com HAP ou PH-ILD, assumindo conformidade com os requisitos de dosagem até o nível estável estado.
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2 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia de L606 avaliada por 6MWD nas concentrações matinais mínimas e de pico de treprostinil
Prazo: 2 semanas e 12 semanas
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Coorte A: Em pacientes com HAP ou PH-DPI em transição de Tyvaso, a diferença média em 6MWD no estado estacionário: vale matinal, pico e pico menos vale após L606 duas vezes ao dia por 2 semanas em comparação com a linha de base (Tyvaso no Dia 1) Coorte B: Em pacientes com HAP (não inicialmente em terapia com prostaciclina) após 12 semanas de dosagem de L606 duas vezes ao dia, a diferença média em 6MWD em 60-90 minutos após a dose matinal em comparação com a linha de base pré-dose |
2 semanas e 12 semanas
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Eficácia de L606 avaliada por 6MWD no vale matinal estacionário e nas concentrações máximas de treprostinil (longo prazo)
Prazo: 48 semanas
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Coorte A e Coorte B: Em pacientes com HAP ou PH-ILD que optam por continuar a administração de L606 duas vezes ao dia por até 48 semanas, a diferença média na DTC6 no vale do estado de equilíbrio após 48 semanas e nos picos de 60-90 minutos após a dose matinal às 12, 24, 36 e 48 semanas em comparação com as medições iniciais. |
48 semanas
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Coorte A e Coorte B: Qualidade de vida avaliada pelo questionário de qualidade de vida específico para HAP Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Prazo: 2 semanas, 12 semanas, 48 semanas
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Coorte A: Em pacientes com HAP ou PH-ILD em transição de Tyvaso, a diferença na CAMPHOR média (para pontuação total, sintoma, atividade e componentes de QoL), após receber uma dose duas vezes ao dia de L606 por 2 semanas em comparação com Tyvaso no Dia 1. Coorte B: Em pacientes com HAP (não inicialmente em terapia com prostaciclina) após 12 semanas com titulação na dose duas vezes ao dia de L606 em comparação com a pré-dose. Para Coorte A e Coorte B (longo prazo): Em pacientes que optam por continuar a administração de L606 duas vezes ao dia (por até 48 semanas) em comparação com a pré-transição/pré-dose. |
2 semanas, 12 semanas, 48 semanas
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Satisfação com o tratamento de L606 avaliada pelo Questionário de Satisfação do Tratamento (TSQM)
Prazo: 2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Coorte A: Em pacientes com HAP ou PH-ILD em transição de Tyvaso, a diferença na pontuação média do TSQM (efetividade, efeitos colaterais, conveniência e componentes de satisfação global) após receber doses duas vezes ao dia de L606 por 2 semanas ou na descontinuação do tratamento. Coorte B: Em pacientes com HAP após receber uma dose duas vezes ao dia de L606 por 12 semanas ou na descontinuação do tratamento, a pontuação média do TSQM, independentemente da conformidade com o regime de dosagem ou uso de medicamentos proibidos. Para Coorte A e Coorte B: Em pacientes com HAP ou PH-ILD que optam por continuar a dosagem de L606 duas vezes ao dia além de 2 semanas do MSP para Coorte A ou pacientes com HAP que optam por continuar a dosagem de L606 duas vezes ao dia além de 12 semanas do MSP para a Coorte B, a pontuação média do TSQM em 12 semanas ou na descontinuação do tratamento, independentemente do cumprimento do regime de dosagem ou uso de medicamentos proibidos. |
2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Eficácia de L606 avaliada pelo Borg Dyspnea Score
Prazo: 2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Diferença média e média no escore de dispnéia de Borg desde a linha de base no estado estacionário
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2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Eficácia do L606 avaliada pela classe funcional da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: 2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Proporção de pacientes com cada grau da classe funcional da NYHA no Dia 1 (linha de base), final do MSP (Coortes A e B) e ao longo do OEP (ou seja, início do OEP até 48 semanas).
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2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Eficácia de L606 avaliada pelo peptídeo natriurético tipo B do pró-hormônio N-terminal (NT-proBNP)
Prazo: 2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Diferença média e média nos níveis de NT-proBNP desde o dia 1 (linha de base) até o final do MSP (coortes A e B) e ao longo do OEP (ou seja, início do OEP até 48 semanas).
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2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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HAP e sintomas de HP-ILD
Prazo: 2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Diferença média e média na pontuação de sintomas de HAP ou PH-ILD desde o dia 1 (linha de base) até o final do MSP (coortes A e B) e ao longo do OEP (ou seja, início do OEP até 48 semanas).
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2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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L606 falha no tratamento devido ao agravamento da HAP ou PH-ILD
Prazo: 2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Taxa de incidência de falha no tratamento de L606 devido a piora de HAP ou PH-ILD, onde a piora é definida como descontinuação de L606 devido à progressão da doença, morte, transplante, internação hospitalar devido a piora de HAP ou PH-ILD, ou início de tratamento adicional aprovado ou nova terapia para HAP ou HP-ILD.
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2 semanas, 12 semanas e 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
- Investigador principal: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
- Investigador principal: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Real)
20 de março de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
31 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PBI L606p3
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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