このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

PAH患者におけるL606の安全性と忍容性を評価する第3相試験

2023年8月9日 更新者：Liquidia Technologies, Inc.

吸入トレプロスチニル製品で以前に安定化された肺動脈性肺高血圧症の被験者におけるリポソームトレプロスチニル吸入懸濁液（L606）の安全性と忍容性を評価するための第3相、2パート、非盲検試験

この単群、第 III 相、2 部構成、非盲検、多施設試験は、安定した Tyvaso 用量から PAH に切り替えた患者における L606 の安全性と忍容性を実証することを目的としています。 この研究は、この患者集団におけるL606の短期的および長期的な安全性と忍容性を決定します。また、L606 の定常状態の薬物動態 (PK) を Tyvaso と比較して評価し、PAH 患者における L606 の運動能力、生活の質、および治療満足度への影響を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この単群、第 III 相、2 部構成、非盲検、多施設共同試験は、安定した Tyvaso 投与から切り替えた PAH 患者における L606 の反復投与の安全性と忍容性を実証することを目的としています。 現在進行中の第 3 相試験は、この患者集団における L606 の短期的および長期的な安全性と忍容性を判断するのに役立ちます。 この研究では、Tyvaso と比較した L606 の定常状態の薬物動態 (PK)、運動能力 (6 分間の歩行距離 [6MWD] およびボルグ呼吸困難スコア) への影響、生活の質 (QoL)、および治療に対する満足度も評価します。 PAH患者のL606。 研究のパート 1 は、PAH 患者における L606 の短期 (2 週間) 評価です。 試験の第 2 部では、PAH 患者における L606 の長期的な安全性と有効性を引き続き評価します。 試験の第 1 部と第 2 部の結果は別々の臨床試験報告書で発表され、試験の第 1 部の臨床試験報告書は新薬承認申請の一部として提出されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85012
        • 募集
        • Arizona Pulmonary Specialists
        • 主任研究者：
          • Jeremy P Feldman, MD
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90073
        • 募集
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
        • コンタクト：
          • Shelley Shapiro, MD
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • コンタクト：
          • Charles Burger, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Brigham and Womens Hospital
        • コンタクト：
          • Elizabeth Gay, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 積極的、募集していない
        • UPMC Montefiore

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～73年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -研究要件を理解して完了することができ、書面によるインフォームドコンセントを提供できます。
  • -インフォームドコンセント時の年齢が18歳以上75歳以下の男性と女性。 性的に活発なすべての男性被験者および出産の可能性のある女性被験者は、容認できる非常に効果的な避妊法を使用しなければなりません。
  • 欧州心臓病学会/欧州呼吸器学会ガイドラインに従ってグループ 1 肺高血圧症 (PH) に属する PAH と診断されている
  • -スクリーニング前の12か月以内に右心カテーテル検査（RHC）によって確認され、次の基準を満たすPAHを有することの文書：
  • -スクリーニング訪問時のニューヨーク心臓協会の機能クラスII、III、またはIV。
  • 文書化された安定用量
  • ≥150 メートルのスクリーニング 6MWD を完了できます
  • -1秒間の強制呼気量（FEV1）が予測の65％を超え、スクリーニング時のFEV1 /努力肺活量（FVC）比が65％を超える。

主な除外基準:

  • -スクリーニング時またはベースライン時の妊娠中または授乳中の女性。
  • -スクリーニングから6か月以内の心エコー図での左室駆出率が45％以下。 治験責任医師の判断により、LVEF カルドが回復した患者は許可されます。
  • -睡眠時無呼吸、実質肺疾患、または左側心疾患の病歴（大動脈または僧帽弁疾患、心膜収縮、拘束性またはうっ血性心筋症、または冠動脈疾患を含むがこれらに限定されない）研究者の裁量による。
  • -ICFに署名してから30日以内またはベースライン前に、何らかの理由で病気の急性増悪または入院を経験しました。
  • -ICFに署名する前の30日または5半減期のいずれか長い方で、治験薬/デバイスの使用、または治療目的の他の治験への参加。
  • -ベースラインで収縮期血圧が90mmHg未満または160mmHg以上。
  • -男性被験者の場合はQTcF> 450ミリ秒または女性被験者の場合は> 480ミリ秒の心電図（ECG）のスクリーニング。
  • -筋骨格障害（例、下肢に影響を与える関節炎、最近の股関節または膝関節置換術）、または歩行の主な制限となる可能性が高い疾患または被験者は、6分間の歩行を可能にするのに十分に携帯できない機械に接続されていますテスト (6MWT)。
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼレベル> 3×正常参照範囲の上限、臨床的に重要な肝疾患/機能障害、または既知のチャイルドピュークラスC肝疾患。
  • 推定糸球体濾過率 <30 mL/分/1.73 m2または透析が必要です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：L606
組み合わせ製品：L606 吸入サスペンション
L606 吸入懸濁液、1 日 2 回投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生したAE/SAEの発生率によって評価される安全性/忍容性
時間枠：2週間
安定したティバソ用量（1日4回）を投与されているPAHまたはPH-ILD患者のうち、最大2週間のL606の1日2回投与に切り替えた後に治療中に発生したAE/SAEを発症する患者の割合。
2週間
治療中に発生したAE/SAEの発生率によって評価される安全性/忍容性
時間枠：12週間
L606 を 1 日 2 回用量調整した 12 週間以内に、治療中に発生した AE/SAE を発症する PAH 患者（当初はプロスタサイクリン療法を受けていない）の割合。
12週間
治療中に発生したAE/SAE（長期）の発生率によって評価される安全性/忍容性
時間枠：48週間
コホートAまたはPAH患者（当初は投与していなかった）のMSPの2週間を超えてL606の1日2回投与を継続することを選択したPAHまたはPH-ILD患者を対象に、最大48週間にわたる1日2回のL606投与の安全性と忍容性を評価する。プロスタサイクリン療法）、コホート B の MSP の 12 週間を超えて L606 の 1 日 2 回の投与を継続することを選択した患者。
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に起因する AE/SAE の発生率によって評価される安全性/忍容性
時間枠：12ヶ月
安定した Tyvaso 用量（1 日 4 回）で L606 を 1 日 2 回、2 週間を超えて継続して服用している PAH 患者の割合。
12ヶ月
Tyvaso および L606 のトレプロスチニルの定常状態の PK パラメーターによって評価された薬物動態
時間枠：2週間
PAH または PH-ILD 患者におけるトレプロスチニルの平均定常状態血漿濃度の幾何平均の比 (2 週目での L606/1 日目でのティバソ) (定常状態までの用量要件を順守していると仮定した場合) (Cavg として投与間隔にわたって計算)州。
2週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
トレプロ​​スチニルの定常状態の朝のトラフ濃度とピーク濃度における 6MWD によって評価された L606 の有効性
時間枠：2週間と12週間

コホート A: Tyvaso から移行中の PAH または PH-ILD 患者において、ベースライン (1 日目の Tyvaso) と比較した、定常状態での 6MWD の平均差: 朝の谷、ピーク、および 2 週間 L606 を 1 日 2 回投与した後のピークから谷を引いた値

コホートB：L606を1日2回投与して12週間後のPAH患者（当初はプロスタサイクリン療法を受けていない）において、投与前のベースラインと比較した朝の投与後60～90分の6MWDの平均差
2週間と12週間
トレプロ​​スチニルの定常状態の朝のトラフ濃度とピーク濃度における 6MWD によって評価された L606 の有効性（長期）
時間枠：48週間

コホート A とコホート B:

PAHまたはPH-ILDの患者が1日2回のL606投与を最長48週間継続することを選択した場合、48週間後の定常状態の谷と12、24時の朝の投与後の60～90分のピークにおける6MWDの平均差。ベースライン測定値と比較した 36 週間と 48 週間。
48週間
コホート A およびコホート B: PAH 固有の生活の質アンケート Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR) によって生活の質を評価。
時間枠：2週間、12週間、48週間

コホートA：ティバソから移行中のPAHまたはPH-ILD患者において、1日2回のL606を2週間投与した後の平均CAMPHOR（合計スコア、症状、活動性、およびQoL要素）におけるティバソと比較した平均の差1.

コホートB：投与前と比較して、1日2回のL606用量で用量を漸増して12週間後のPAH患者（当初はプロスタサイクリン療法を受けていない）。

コホートAおよびコホートB（長期）の場合：移行前/投与前と比較して、1日2回のL606投与（最長48週間）を継続することを選択した患者。
2週間、12週間、48週間
治療満足度アンケート (TSQM) によって評価された L606 の治療満足度
時間枠：2週間、12週間、48週間

コホートA：ティバソから移行中のPAHまたはPH-ILD患者において、L606を1日2回2週間投与した後または治療中止時の平均TSQMスコア（有効性、副作用、利便性、および全体的な満足度の要素）の差。

コホートB: 12週間にわたってL606を1日2回投与した後のPAH患者、または治療中止時のPAH患者における、用法遵守または禁止薬物の服用に関係ない平均TSQMスコア。

コホートAおよびコホートBの場合：MSPの2週間を超えて1日2回のL606投与を継続することを選択したPAHまたはPH-ILD患者 コホートAの場合、またはMSPの12週間を超えて1日2回のL606投与を継続することを選択したPAH患者コホート B の場合、用法遵守または禁止薬物の服用に関係なく、12 週間または治療中止時の平均 TSQM スコア。
2週間、12週間、48週間
ボーグ呼吸困難スコアによって評価された L606 の有効性
時間枠：2週間、12週間、48週間

定常状態におけるボーグ呼吸困難スコアのベースラインからの平均値と平均差

  • 6MWTおよび1日2回L606投与後の朝のトラフ、ピーク、およびピークマイナストラフ（A）コホートAの場合は2週間、または（B）コホートBの場合は12週間のみのピーク
  • (A) コホート A の場合は 2 週間、または (B) コホート B の場合は 12 週間を超えて L606 投与を継続することを選択した患者において、6MWT 後の谷とピークを最大 48 週間測定 ボーグ呼吸困難スコアの平均値と 1 日目からの平均差6MWT 前の各時点と、6MWT の直前から直後までのボーグ呼吸困難スコアの平均変化。
2週間、12週間、48週間
ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能分類によって評価された L606 の有効性
時間枠：2週間、12週間、48週間
1日目（ベースライン）、MSP終了時（コホートAおよびB）、およびOEP全体（すなわち、OEPの開始から48週まで）におけるNYHA機能クラスの各グレードを有する患者の割合。
2週間、12週間、48週間
N末端プロホルモンB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）によって評価されるL606の有効性
時間枠：2週間、12週間、48週間
1日目(ベースライン)からMSP終了(コホートAおよびB)まで、およびOEP全体(すなわち、OEPの開始から48週間まで)にわたるNT-proBNPレベルの平均および平均差。
2週間、12週間、48週間
PAH および PH-ILD の症状
時間枠：2週間、12週間、48週間
1日目(ベースライン)からMSP終了(コホートAおよびB)まで、およびOEP全体(すなわち、OEPの開始から48週まで)にわたるPAHまたはPH-ILD症状スコアの平均および平均差。
2週間、12週間、48週間
PAHまたはPH-ILDの悪化によるL606治療の失敗
時間枠：2週間、12週間、48週間
PAHまたはPH-ILDの悪化によるL606治療失敗の発生率。ここでの悪化とは、疾患の進行、死亡、移植、PAHまたはPH-ILDの悪化による入院、または追加の承認済み治療薬の開始によるL606治療の中止と定義されます。新しい PAH または PH-ILD 療法。
2週間、12週間、48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Liquidia Technologies, Inc.

協力者

PPD

捜査官

  • 主任研究者：Jeremy P Feldman, MD、Arizona Pulmonary Specialists
  • 主任研究者：Elizabeth Gay, MD、Brigham and Women's Hospital
  • 主任研究者：Michael G Risbano, MD、UPMC Montefiore

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月1日

一次修了 (推定)

2024年8月31日

研究の完了 (推定)

2025年7月31日

試験登録日

最初に提出

2020年12月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月27日

最初の投稿 (実際)

2020年12月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月9日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PBI L606p3

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

L606 吸入サスペンションの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in New Zealand

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する