Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til L606 hos pasienter med PAH

30. mars 2026 oppdatert av: Liquidia Technologies, Inc.

En fase 3, 2-delt, åpen studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til liposomal treprostinil inhalasjonssuspensjon (L606) hos personer med pulmonal arteriell hypertensjon som tidligere er stabilisert på inhalerte treprostinil-produkter

Denne enarmede, fase 3, 2-delte, åpne, multisenterstudien har som mål å demonstrere sikkerheten og toleransen til L606 hos pasienter med PAH som bytter fra en stabil Tyvaso-dose. Studien vil bestemme kortsiktig og langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av L606 i denne pasientpopulasjonen; evaluer også steady-state farmakokinetikken (PK) til L606 sammenlignet med Tyvaso, effekter på treningsevne, livskvalitet og behandlingstilfredshet med L606 hos pasienter med PAH.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne enarmede, fase 3, 2-delte, åpne, multisenterstudien har som mål å demonstrere sikkerheten og toleransen til gjentatte doser av L606 hos pasienter med PAH som bytter fra en stabil Tyvaso-dose. Den nåværende fase 3-studien vil bidra til å bestemme kortsiktig og langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av L606 i denne pasientpopulasjonen. Studien vil også evaluere steady-state farmakokinetikken (PK) til L606 sammenlignet med Tyvaso, effekter på treningsevnen (6-minutters gangavstand [6MWD] og Borg Dyspné Score), livskvalitet (QoL) og behandlingstilfredshet med L606 hos pasienter med PAH. Del 1 av studien er korttids (2 ukers) evaluering av L606 hos pasienter med PAH. Del 2 av studien vil fortsette å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av L606 hos pasienter med PAH. Resultatene fra del 1 og del 2 av studien vil bli presentert i separate kliniske studierapporter, og klinisk studierapport fra del 1 av studien vil bli sendt inn som en del av ny legemiddelsøknad.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Arizona Pulmonary Specialists
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • University of South Florida
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6504
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forente stater, 97701
        • Summit Health Eastside Clinic
    • Texas
      • Temple, Texas, Forente stater, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Kunne forstå og fullføre studiekrav og gi skriftlig informert samtykke.
  • Menn og kvinner ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for informert samtykke. Alle seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må bruke en akseptabel, svært effektiv prevensjonsmetode.
  • Diagnostisert med PAH som tilhører gruppe 1 pulmonal hypertensjon (PH) i henhold til European Society of Cardiology/European Respiratory Society retningslinjer for diagnose og behandling av PH
  • Dokumentasjon på å ha PAH bekreftet ved høyre hjertekateterisering (RHC) innen 12 måneder før screening og oppfyller følgende kriterier:
  • New York Heart Association funksjonsklasse II, III eller IV ved screeningbesøket.
  • Dokumentert stabile doser
  • Kan gjennomføre en screening 6MWD på ≥150 meter
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) >65 % av forventet og FEV1/forsert vitalkapasitet (FVC) ratio >65 % ved screening.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende kvinne ved screening eller baseline.
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon på ≤45 % på et historisk ekkokardiogram innen 6 måneder etter screening. Pasienter som gjenopprettet sin LVEF kan bli tillatt, som bedømt av etterforsker.
  • Anamnese med søvnapné, parenkymal lungesykdom eller venstresidig hjertesykdom (inkludert men ikke begrenset til aorta- eller mitralklaffsykdom, perikardial innsnevring, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati eller koronararteriesykdom) etter etterforskers skjønn.
  • Opplevde en akutt forverring av sykdom eller sykehusinnleggelse av en eller annen grunn innen 30 dager etter signering av ICF eller før baseline.
  • Bruk av ethvert undersøkelseslegemiddel/-utstyr eller deltakelse i andre undersøkelsesstudier med terapeutisk hensikt innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før signering av ICF.
  • Systolisk blodtrykk <90 mmHg eller ≥160 mmHg ved baseline.
  • Screening elektrokardiogram (EKG) med QTcF >450 ms for mannlige forsøkspersoner eller >480 ms for kvinnelige forsøkspersoner.
  • Muskel- og skjelettlidelser (f.eks. leddgikt som påvirker underekstremitetene, nylig utskifting av hofte- eller kneledd) eller enhver sykdom som sannsynligvis vil være den primære grensen for ambulasjon eller forsøksperson kobles til en maskin som ikke er bærbar nok til å tillate en 6-minutters spasertur test (6MWT).
  • Nivåer av alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >3 × øvre grense for normalt referanseområde, klinisk signifikant leversykdom/dysfunksjon eller kjent Child-Pugh klasse C leversykdom.
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 eller krever dialyse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: L606
Kombinasjonsprodukt: L606 inhalasjonssuspensjon
L606 inhalasjonssuspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet/Tolerabilitet vurdert ved forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 2 uker
(MSP for Kohort A): Andel pasienter med PAH eller PH-ILD på en stabil Tyvaso-dose som vil utvikle behandlingsrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger etter overgang til L606-dosering i opptil 2 uker under MSP.
2 uker
Sikkerhet/tolerabilitet vurdert ved forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 uker
(MSP for Kohort B): Andel av pasienter med PAH (som ikke opprinnelig var på prostacyklinterapi) som vil utvikle behandlingsrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger i løpet av 12 uker med MSP med titrering på L606 to ganger daglig.
12 uker
Sikkerhet/tolerabilitet vurdert ut fra forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger (langsiktig)
Tidsramme: 48 uker
(OEP for Kohort A og B): Andel av deltakere med PAH eller PH-ILD som velger å fortsette med to ganger daglig L606-dosering i opptil 48 uker, og som vil utvikle behandlingsrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger inntil 48 timer etter siste dose.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet/tolerabilitet vurderes etter forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger/SAE
Tidsramme: 12 måneder
Andel pasienter med PAH på en stabil Tyvaso-dose (4 ganger/dag) som fortsetter to ganger daglig med L606-dosering utover 2 uker, som vil utvikle behandlingsfremkomne bivirkninger/SAE i opptil 12 måneder.
12 måneder
Farmakokinetikk vurdert ved steady-state PK-parametre for treprostinil fra Tyvaso og L606
Tidsramme: 2 uker
Forhold (L606 ved uke 2/Tyvaso på dag 1) av geometriske gjennomsnitt av gjennomsnittlige steady-state plasmakonsentrasjoner av treprostinil (beregnet over doseringsintervallet som Cavg) hos pasienter med PAH eller PH-ILD, forutsatt samsvar med doseringskrav opp til stabil stat.
2 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av L606 vurdert ved 6MWD ved steady-state morgentrough og toppkonsentrasjoner av treprostinil
Tidsramme: 2 uker og 12 uker

Kohort A: Hos pasienter med PAH eller PH-ILD som går over fra Tyvaso, er den gjennomsnittlige forskjellen i 6MWD ved steadystate: morgentrough, peak og peak minus trough etter to ganger daglig L606 i 2 uker sammenlignet med baseline (Tyvaso på dag 1)

Kohort B: Hos pasienter med PAH (ikke først på prostacyklinbehandling) etter 12 uker med to ganger daglig L606-dosering, gjennomsnittlig forskjell i 6MWD ved 60-90 minutter etter morgendose sammenlignet med baseline før dose
2 uker og 12 uker
Effekten av L606 vurdert ved 6MWD ved steady-state morgentrough og toppkonsentrasjoner av treprostinil (langsiktig)
Tidsramme: 48 uker

Kohort A og Kohort B:

Hos pasienter med PAH eller PH-ILD som velger å fortsette to ganger daglig L606-dosering i opptil 48 uker, er den gjennomsnittlige forskjellen i 6MWD ved steady-state bunn etter 48 uker og ved topper ved 60-90 minutter etter morgendose kl. 12, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline målinger.
48 uker
Kohort A og Kohort B: Livskvalitet vurdert ved PAH-spesifikt kvalitetsspørreskjema Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Tidsramme: 2 uker, 12 uker, 48 uker

Kohort A: Hos pasienter med PAH eller PH-ILD som går over fra Tyvaso, forskjellen i gjennomsnittlig CAMPHOR (for total poengsum, symptom, aktivitet og QoL-komponenter), etter å ha mottatt en dose L606 to ganger daglig i 2 uker sammenlignet med Tyvaso på dag 1.

Kohort B: Hos pasienter med PAH (ikke først på prostacyklinbehandling) etter 12 uker med titrering på to ganger daglig dose av L606 sammenlignet med førdose.

For kohort A og kohort B (langtids): Hos pasienter som velger å fortsette to ganger daglig dosering av L606 (i opptil 48 uker) sammenlignet med før overgang/førdose.
2 uker, 12 uker, 48 uker
Behandlingstilfredshet av L606 vurdert av Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQM)
Tidsramme: 2 uker, 12 uker og 48 uker

Kohort A: Hos pasienter med PAH eller PH-ILD som går over fra Tyvaso, forskjellen i gjennomsnittlig TSQM-score (effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighet og globale tilfredshetskomponenter) etter å ha mottatt to ganger daglige doser av L606 i 2 uker eller ved seponering av behandlingen.

Kohort B: Hos pasienter med PAH etter å ha mottatt en dose L606 to ganger daglig i 12 uker eller ved seponering av behandlingen, gjennomsnittlig TSQM-score uavhengig av overholdelse av doseringsregimet eller inntak av forbudte medisiner.

For kohort A og kohort B: Hos pasienter med PAH eller PH-ILD som velger å fortsette to ganger daglig L606-dosering utover 2 uker av MSP for Cohort A eller pasienter med PAH som velger å fortsette to ganger daglig L606-dosering utover 12 uker av MSP for kohort B, gjennomsnittlig TSQM-score ved 12 uker eller ved seponering av behandlingen, uavhengig av overholdelse av doseringsregimet eller inntak av forbudte medisiner.
2 uker, 12 uker og 48 uker
Effekten av L606 vurdert av Borg Dyspné Score
Tidsramme: 2 uker, 12 uker og 48 uker

Gjennomsnittlig og gjennomsnittlig forskjell i Borg Dyspné-score fra baseline ved steady-state

  • morgenbunn, topp og topp minus bunn etter 6MWT og to ganger daglig L606-dosering i løpet av (A) 2 uker for kohort A eller (B) topp bare ved 12 uker for kohort B
  • bunner og topper etter 6MWT, i opptil 48 uker hos pasienter som velger å fortsette L606-dosering utover (A) 2 uker for kohort A eller (B) 12 uker for kohort B Gjennomsnittlig og gjennomsnittlig forskjell fra dag 1 i Borg Dyspné-score kl. hvert tidspunkt før 6MWT og gjennomsnittsendringene i Borg Dyspné Score fra før til umiddelbart etter 6MWT.
2 uker, 12 uker og 48 uker
Effekten av L606 vurdert av funksjonsklassen New York Heart Association (NYHA).
Tidsramme: 2 uker, 12 uker og 48 uker
Andel pasienter med hver klasse av NYHA funksjonsklasse på dag 1 (baseline), slutten av MSP (kohorter A og B) og på tvers av OEP (dvs. start av OEP til 48 uker).
2 uker, 12 uker og 48 uker
Effekten av L606 vurdert av N-terminalt prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: 2 uker, 12 uker og 48 uker
Gjennomsnittlig og gjennomsnittlig forskjell i NT-proBNP-nivåer fra dag 1 (grunnlinje) til slutten av MSP (kohorter A og B), og på tvers av OEP (dvs. start av OEP til 48 uker).
2 uker, 12 uker og 48 uker
PAH og PH-ILD symptomer
Tidsramme: 2 uker, 12 uker og 48 uker
Gjennomsnittlig og gjennomsnittlig forskjell i PAH- eller PH-ILD-symptomer score fra dag 1 (grunnlinje) til slutten av MSP (kohorter A og B), og på tvers av OEP (dvs. starten av OEP til 48 uker).
2 uker, 12 uker og 48 uker
L606 behandlingssvikt på grunn av forverring av PAH eller PH-ILD
Tidsramme: 2 uker, 12 uker og 48 uker
Forekomstrate av L606-behandlingssvikt på grunn av forverring av PAH eller PH-ILD, der forverring er definert som seponering av L606 på grunn av sykdomsprogresjon, død, transplantasjon, sykehusopphold på grunn av forverring av PAH eller PH-ILD, eller igangsetting av ytterligere godkjente eller ny PAH- eller PH-ILD-behandling.
2 uker, 12 uker og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Samarbeidspartnere

PPD Development, LP

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Hovedetterforsker: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Hovedetterforsker: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

20. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

31. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PBI L606p3

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere