- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04691154
Et fase 3-studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af L606 hos forsøgspersoner med PAH
En fase 3, 2-delt, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af liposomal treprostinil inhalationssuspension (L606) hos forsøgspersoner med pulmonal arteriel hypertension, der tidligere er stabiliseret på inhalerede treprostinil-produkter
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Marisa C. Law
- Telefonnummer: 4384 919-328-4400
- E-mail: marisa.law@liquidia.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
- Rekruttering
- Arizona Pulmonary Specialists
-
Ledende efterforsker:
- Jeremy P Feldman, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
- Rekruttering
- VA Greater Los Angeles Healthcare
-
Kontakt:
- Shelley Shapiro, MD
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Rekruttering
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Kontakt:
- Charles Burger, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Brigham and Womens Hospital
-
Kontakt:
- Elizabeth Gay, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- Aktiv, ikke rekrutterende
- UPMC Montefiore
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Kunne forstå og udfylde studiekrav og give skriftligt informeret samtykke.
- Mænd og kvinder ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for informeret samtykke. Alle seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal anvende en acceptabel, yderst effektiv præventionsmetode.
- Diagnosticeret med PAH tilhørende gruppe 1 pulmonal hypertension (PH) i henhold til European Society of Cardiology/European Respiratory Society retningslinjer for diagnosticering og behandling af PH
- Dokumentation for at have PAH bekræftet ved højre hjertekateterisation (RHC) inden for 12 måneder før screening og opfyldelse af følgende kriterier:
- New York Heart Association funktionsklasse II, III eller IV ved screeningsbesøget.
- Dokumenteret stabile doser
- Kan gennemføre en screening 6MWD på ≥150 meter
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) >65 % af forventet og FEV1/forceret vitalkapacitet (FVC) ratio >65 % ved screening.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Drægtig eller ammende kvinde ved screening eller baseline.
- Venstre ventrikulær ejektionsfraktion på ≤45 % på et historisk ekkokardiogram inden for 6 måneder efter screening. Patienter, der har genvundet deres LVEF, får lov, som bedømt af investigator.
- Anamnese med søvnapnø, parenkymal lungesygdom eller venstresidig hjertesygdom (herunder, men ikke begrænset til, aorta- eller mitralklapsygdom, perikardiekonstriktion, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati eller koronararteriesygdom) efter investigators skøn.
- Oplevet en akut forværring af sygdom eller hospitalsindlæggelse af en eller anden grund inden for 30 dage efter underskrivelse af ICF eller før baseline.
- Brug af ethvert forsøgslægemiddel/-udstyr eller deltagelse i ethvert andet forsøgsstudie med terapeutisk hensigt inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før underskrivelse af ICF.
- Systolisk blodtryk <90 mmHg eller ≥160 mmHg ved baseline.
- Screening elektrokardiogram (EKG) med QTcF >450 ms for mandlige forsøgspersoner eller >480 ms for kvindelige forsøgspersoner.
- Muskuloskeletale lidelser (f.eks. gigt, der påvirker underekstremiteterne, nylig udskiftning af hofte- eller knæled) eller enhver sygdom, der sandsynligvis ville være den primære grænse for ambulation eller forsøgsperson, er forbundet til en maskine, der ikke er bærbar nok til at tillade en 6-minutters gåtur test (6MWT).
- Alanin aminotransferase eller aspartat aminotransferase niveauer >3 × øvre grænse for normalt referenceområde, klinisk signifikant leversygdom/dysfunktion eller kendt Child-Pugh klasse C leversygdom.
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 eller kræver dialyse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: L606
|
L606 inhalationssuspension, dosering to gange daglig
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhed/tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er
Tidsramme: 2 uger
|
Andel af patienter med PAH eller PH-ILD på en stabil Tyvaso-dosis (4 gange/dag), som ville udvikle behandlingsfremkaldende AE'er/SAE'er efter skift til to gange dagligt L606-dosering i op til 2 uger.
|
2 uger
|
Sikkerhed/tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er
Tidsramme: 12 uger
|
Andel af patienter med PAH (ikke i begyndelsen i behandling med prostacyclin), som ville udvikle behandlingsfremkaldte AE'er/SAE'er i løbet af 12 uger med titrering på L606 to gange dagligt.
|
12 uger
|
Sikkerhed/tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er (langsigtet)
Tidsramme: 48 uger
|
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af to gange daglig L606-dosering i op til 48 uger hos patienter med PAH eller PH-ILD, som vælger at fortsætte to gange daglig dosering med L606 ud over 2 uger af MSP for kohorte A eller patienter med PAH (ikke initialt på prostacyclinbehandling), som vælger at fortsætte to gange daglig dosering med L606 ud over 12 uger af MSP for kohorte B.
|
48 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhed/tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er
Tidsramme: 12 måneder
|
Andel af patienter med PAH på en stabil Tyvaso-dosis (4 gange dagligt), som fortsætter to gange dagligt med L606-dosering ud over 2 uger, som ville udvikle behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er i op til 12 måneder.
|
12 måneder
|
Farmakokinetik vurderet ved steady-state PK-parametre for treprostinil fra Tyvaso og L606
Tidsramme: 2 uger
|
Forhold (L606 ved uge 2/Tyvaso på dag 1) af geometriske gennemsnit af gennemsnitlige steady-state plasmakoncentrationer af treprostinil (beregnet over doseringsintervallet som Cavg) hos patienter med PAH eller PH-ILD, forudsat overholdelse af dosiskrav op til konstant stat.
|
2 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Effekten af L606 vurderet ved 6MWD ved steady-state morgentrough og maksimale koncentrationer af treprostinil
Tidsramme: 2 uger og 12 uger
|
Kohorte A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der skifter fra Tyvaso, er den gennemsnitlige forskel i 6MWD ved steadystate: morgen-trough, peak og peak minus-dal efter to gange dagligt L606 i 2 uger sammenlignet med baseline (Tyvaso på dag 1) Kohorte B: Hos patienter med PAH (ikke oprindeligt i behandling med prostacyclin) efter 12 uger med to gange daglig L606-dosering, den gennemsnitlige forskel i 6MWD ved 60-90 minutter efter morgendosis sammenlignet med før-dosis baseline |
2 uger og 12 uger
|
Effekten af L606 vurderet ved 6MWD ved steady-state morgentrough og maksimale koncentrationer af treprostinil (langsigtet)
Tidsramme: 48 uger
|
Kohorte A og kohorte B: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der vælger at fortsætte to gange daglig dosering af L606 i op til 48 uger, er den gennemsnitlige forskel i 6MWD ved steady-state dal efter 48 uger og ved peaks ved 60-90 minutter efter morgendosis kl. 12, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline målinger. |
48 uger
|
Kohorte A og kohorte B: Livskvalitet vurderet ved PAH-specifikt livskvalitetsspørgeskema Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Tidsramme: 2 uger, 12 uger, 48 uger
|
Kohorte A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der skifter fra Tyvaso, er forskellen i gennemsnitlig CAMPHOR (for total score, symptom, aktivitet og QoL-komponenter), efter at have modtaget en dosis L606 to gange dagligt i 2 uger sammenlignet med Tyvaso på dagen 1. Kohorte B: Hos patienter med PAH (ikke oprindeligt i prostacyclinbehandling) efter 12 uger med titrering på to gange daglig dosis af L606 sammenlignet med præ-dosis. For kohorte A og kohorte B (langsigtet): Hos patienter, der vælger at fortsætte to gange dagligt med L606-dosering (i op til 48 uger) sammenlignet med før-transition/før-dosis. |
2 uger, 12 uger, 48 uger
|
Behandlingstilfredshed af L606 vurderet af Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQM)
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Kohorte A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der skifter fra Tyvaso, forskellen i gennemsnitlig TSQM-score (effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og globale tilfredshedskomponenter) efter at have modtaget to gange daglige doser af L606 i 2 uger eller ved behandlingsophør. Kohorte B: Hos patienter med PAH efter at have modtaget en dosis L606 to gange dagligt i 12 uger eller ved behandlingsophør, den gennemsnitlige TSQM-score uanset overholdelse af doseringsregimet eller indtagelse af forbudt medicin. For kohorte A og kohorte B: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, som vælger at fortsætte to gange dagligt L606-dosering ud over 2 uger af MSP for kohorte A eller patienter med PAH, der vælger at fortsætte to gange dagligt med L606-dosering ud over 12 uger af MSP for kohorte B, den gennemsnitlige TSQM-score efter 12 uger eller ved seponering af behandlingen, uanset overholdelse af doseringsregimet eller indtagelse af forbudt medicin. |
2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Effekten af L606 vurderet ved Borg Dyspnø Score
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Middel- og gennemsnitsforskel i Borg Dyspnø-score fra baseline ved steady-state
|
2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Effekten af L606 vurderet af New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Andel af patienter med hver klasse af NYHA funktionsklasse på dag 1 (baseline), slutningen af MSP (kohorte A og B) og på tværs af OEP (dvs. start af OEP til 48 uger).
|
2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Effektiviteten af L606 vurderet af N-terminalt prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Gennemsnits- og gennemsnitsforskel i NT-proBNP-niveauer fra dag 1 (baseline) til slutningen af MSP (kohorte A og B) og på tværs af OEP (dvs. start af OEP til 48 uger).
|
2 uger, 12 uger og 48 uger
|
PAH og PH-ILD symptomer
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Gennemsnitlig og gennemsnitlig forskel i PAH- eller PH-ILD-symptomerscore fra dag 1 (baseline) til slutningen af MSP (kohorte A og B) og på tværs af OEP (dvs. start af OEP til 48 uger).
|
2 uger, 12 uger og 48 uger
|
L606 behandlingssvigt på grund af forværring af PAH eller PH-ILD
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Incidensrate af L606 behandlingssvigt på grund af forværring af PAH eller PH-ILD, hvor forværring defineres som seponering af L606 på grund af sygdomsprogression, død, transplantation, hospitalsophold på grund af forværring af PAH eller PH-ILD, eller påbegyndelse af yderligere godkendte eller ny PAH- eller PH-ILD-behandling.
|
2 uger, 12 uger og 48 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
- Ledende efterforsker: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
- Ledende efterforsker: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PBI L606p3
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenUniversity of Pittsburgh; Sheba Medical Center; Mount Sinai Hospital, Canada og andre samarbejdspartnereUkendtTwin Reversal Arterial Perfusion SyndromeSpanien, Tyskland, Israel, Belgien, Holland, Canada, Forenede Stater, Østrig, Frankrig, Italien, Det Forenede Kongerige
-
BayerAfsluttet
-
National Taiwan University Hospital Hsin-Chu BranchRekrutteringHypertension, essentiel | Hypertension, maskeretTaiwan
-
University of MiamiRekrutteringTvilling til tvilling transfusionssyndrom | Tvilling; Komplicerer graviditet | Twin Reversal Arterial Perfusion Syndrome | Monokorionisk diamniotisk placenta | Monokorial monoamniotisk placentaForenede Stater
-
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustUniversity of SheffieldAfsluttetIdiopatisk pulmonal arteriel hypertension | Kronisk tromboembolisk pulmonal hypertensionDet Forenede Kongerige
-
University of Kansas Medical CenterRekrutteringPulmonal arteriel hypertension | Pulmonal hypertension | Kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension | Pulmonal hypertension på grund af venstre hjertesygdom | Pulmonal hypertension, primær, 4 | Pulmonal hypertension, primær, 2 | Pulmonal hypertension, primær, 3 | Pulmonal hypertension, primær | Pulmonal...Forenede Stater
-
Centre Chirurgical Marie LannelongueUkendtKronisk trombo-embolisk pulmonal hypertension og pulmonal arteriel hypertensionFrankrig
-
University of South FloridaTrukket tilbagePulmonal arteriel hypertension | Familiær primær pulmonal hypertension | Idiopatisk pulmonal arteriel hypertension | Primær pulmonal hypertensionForenede Stater
-
Papworth Hospital NHS Foundation TrustMerck Sharp & Dohme LLCAfsluttet
-
Heidelberg UniversityMerck Sharp & Dohme LLCRekrutteringKronisk tromboembolisk pulmonal hypertension | Primær pulmonal arteriel hypertensionTyskland
Kliniske forsøg med L606 inhalationssuspension
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.RekrutteringKronisk obstruktiv lungesygdom (KOL)Kina
-
Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.Rekruttering
-
Pharmosa Biopharm Inc.PPDAfsluttetPulmonal arteriel hypertensionForenede Stater
-
Insmed IncorporatedAfsluttet
-
Insmed IncorporatedNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)AfsluttetMycobacterium-infektioner, ikke-tuberkuløseForenede Stater, Canada
-
Insmed IncorporatedAfsluttetMycobacterium-infektioner, ikke-tuberkuløse
-
Olga TyuminaClinics of the Federal State Budgetary Educational Institution SSMU; Samara...UkendtCOVID-19 | Covid19 | SARS-CoV-2 PNEUMONIDen Russiske Føderation
-
State-Financed Health Facility "Samara Regional...Clinics of the Federal State Budgetary Educational Institution SSMU; Samara...AfsluttetCOVID-19 | Covid19 | SARS-CoV-2 PNEUMONIDen Russiske Føderation
-
Insmed IncorporatedAfsluttetNTM-lungeinfektion på grund af MAC
-
Boehringer IngelheimTrukket tilbage