Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​L606 hos forsøgspersoner med PAH

30. marts 2026 opdateret af: Liquidia Technologies, Inc.

En fase 3, 2-delt, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​liposomal treprostinil inhalationssuspension (L606) hos forsøgspersoner med pulmonal arteriel hypertension, der tidligere er stabiliseret på inhalerede treprostinil-produkter

Dette enkeltarmede, fase 3, 2-delte, åbne multicenterstudie har til formål at demonstrere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​L606 hos patienter med PAH, der skifter fra en stabil Tyvaso-dosis. Undersøgelsen vil bestemme kortsigtet og langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af L606 i denne patientpopulation; også evaluere steady-state farmakokinetik (PK) af L606 sammenlignet med Tyvaso, virkninger på træningsevne, livskvalitet og behandlingstilfredshed med L606 hos patienter med PAH.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette enkeltarmede, fase 3, 2-delte, åbne multicenter-studie har til formål at demonstrere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​gentagne doser af L606 hos patienter med PAH, der skifter fra en stabil Tyvaso-dosis. Det nuværende fase 3-studie vil hjælpe med at bestemme den kortsigtede og langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af L606 i denne patientpopulation. Undersøgelsen vil også evaluere steady-state farmakokinetik (PK) af L606 sammenlignet med Tyvaso, virkninger på træningsevnen (6-minutters gåafstand [6MWD] og Borg Dyspnø Score), livskvalitet (QoL) og behandlingstilfredshed med L606 hos patienter med PAH. Del 1 af studiet er korttids (2-ugers) evaluering af L606 hos patienter med PAH. Del 2 af undersøgelsen vil fortsætte med at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af L606 hos patienter med PAH. Resultaterne af del 1 og del 2 af undersøgelsen vil blive præsenteret i separate kliniske undersøgelsesrapporter, og klinisk undersøgelsesrapport fra del 1 af undersøgelsen vil blive indsendt som en del af ny lægemiddelansøgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Arizona Pulmonary Specialists
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029-6504
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forenede Stater, 97701
        • Summit Health Eastside Clinic
    • Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kunne forstå og udfylde studiekrav og give skriftligt informeret samtykke.
  • Mænd og kvinder ≥18 og ≤75 år på tidspunktet for informeret samtykke. Alle seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal anvende en acceptabel, yderst effektiv præventionsmetode.
  • Diagnosticeret med PAH tilhørende gruppe 1 pulmonal hypertension (PH) i henhold til European Society of Cardiology/European Respiratory Society retningslinjer for diagnosticering og behandling af PH
  • Dokumentation for at have PAH bekræftet ved højre hjertekateterisation (RHC) inden for 12 måneder før screening og opfyldelse af følgende kriterier:
  • New York Heart Association funktionsklasse II, III eller IV ved screeningsbesøget.
  • Dokumenteret stabile doser
  • Kan gennemføre en screening 6MWD på ≥150 meter
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) >65 % af forventet og FEV1/forceret vitalkapacitet (FVC) ratio >65 % ved screening.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Drægtig eller ammende kvinde ved screening eller baseline.
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion på ≤45 % på et historisk ekkokardiogram inden for 6 måneder efter screening. Patienter, der har genvundet deres LVEF, får lov, som bedømt af investigator.
  • Anamnese med søvnapnø, parenkymal lungesygdom eller venstresidig hjertesygdom (herunder, men ikke begrænset til, aorta- eller mitralklapsygdom, perikardiekonstriktion, restriktiv eller kongestiv kardiomyopati eller koronararteriesygdom) efter investigators skøn.
  • Oplevet en akut forværring af sygdom eller hospitalsindlæggelse af en eller anden grund inden for 30 dage efter underskrivelse af ICF eller før baseline.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel/-udstyr eller deltagelse i ethvert andet forsøgsstudie med terapeutisk hensigt inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før underskrivelse af ICF.
  • Systolisk blodtryk <90 mmHg eller ≥160 mmHg ved baseline.
  • Screening elektrokardiogram (EKG) med QTcF >450 ms for mandlige forsøgspersoner eller >480 ms for kvindelige forsøgspersoner.
  • Muskuloskeletale lidelser (f.eks. gigt, der påvirker underekstremiteterne, nylig udskiftning af hofte- eller knæled) eller enhver sygdom, der sandsynligvis ville være den primære grænse for ambulation eller forsøgsperson, er forbundet til en maskine, der ikke er bærbar nok til at tillade en 6-minutters gåtur test (6MWT).
  • Alanin aminotransferase eller aspartat aminotransferase niveauer >3 × øvre grænse for normalt referenceområde, klinisk signifikant leversygdom/dysfunktion eller kendt Child-Pugh klasse C leversygdom.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 eller kræver dialyse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L606
Kombinationsprodukt: L606 inhalationssuspension
L606 inhalationssuspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed/Tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger/alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 2 uger
(MSP for Kohorte A): Andel af patienter med PAH eller PH-ILD på en stabil Tyvaso-dosis, der ville udvikle behandlingsrelaterede bivirkninger/alvorlige bivirkninger efter skift til L606-dosering i op til 2 uger under MSP.
2 uger
Sikkerhed/tolerance vurderet ved forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger/alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 uger
(MSP for kohorte B): Andel af patienter med PAH (ikke oprindeligt på prostacyklinterapi), der ville udvikle behandlingsrelaterede AEs/SAEs i løbet af 12 uger med MSP med titrering på to gange daglig L606.
12 uger
Sikkerhed/Tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger/alvorlige bivirkninger (langtids)
Tidsramme: 48 uger
(OEP for kohorter A og B): Andel af forsøgspersoner med PAH eller PH-ILD, der vælger at fortsætte med to-daglig L606-dosering i op til 48 uger, som ville udvikle behandlingsrelaterede bivirkninger/alvorlige bivirkninger inden for 48 timer efter sidste dosis.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed/tolerabilitet vurderet ved forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er
Tidsramme: 12 måneder
Andel af patienter med PAH på en stabil Tyvaso-dosis (4 gange dagligt), som fortsætter to gange dagligt med L606-dosering ud over 2 uger, som ville udvikle behandlingsfremkaldte bivirkninger/SAE'er i op til 12 måneder.
12 måneder
Farmakokinetik vurderet ved steady-state PK-parametre for treprostinil fra Tyvaso og L606
Tidsramme: 2 uger
Forhold (L606 ved uge 2/Tyvaso på dag 1) af geometriske gennemsnit af gennemsnitlige steady-state plasmakoncentrationer af treprostinil (beregnet over doseringsintervallet som Cavg) hos patienter med PAH eller PH-ILD, forudsat overholdelse af dosiskrav op til konstant stat.
2 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​L606 vurderet ved 6MWD ved steady-state morgentrough og maksimale koncentrationer af treprostinil
Tidsramme: 2 uger og 12 uger

Kohorte A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der skifter fra Tyvaso, er den gennemsnitlige forskel i 6MWD ved steadystate: morgen-trough, peak og peak minus-dal efter to gange dagligt L606 i 2 uger sammenlignet med baseline (Tyvaso på dag 1)

Kohorte B: Hos patienter med PAH (ikke oprindeligt i behandling med prostacyclin) efter 12 uger med to gange daglig L606-dosering, den gennemsnitlige forskel i 6MWD ved 60-90 minutter efter morgendosis sammenlignet med før-dosis baseline
2 uger og 12 uger
Effekten af ​​L606 vurderet ved 6MWD ved steady-state morgentrough og maksimale koncentrationer af treprostinil (langsigtet)
Tidsramme: 48 uger

Kohorte A og kohorte B:

Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der vælger at fortsætte to gange daglig dosering af L606 i op til 48 uger, er den gennemsnitlige forskel i 6MWD ved steady-state dal efter 48 uger og ved peaks ved 60-90 minutter efter morgendosis kl. 12, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline målinger.
48 uger
Kohorte A og kohorte B: Livskvalitet vurderet ved PAH-specifikt livskvalitetsspørgeskema Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR).
Tidsramme: 2 uger, 12 uger, 48 uger

Kohorte A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der skifter fra Tyvaso, er forskellen i gennemsnitlig CAMPHOR (for total score, symptom, aktivitet og QoL-komponenter), efter at have modtaget en dosis L606 to gange dagligt i 2 uger sammenlignet med Tyvaso på dagen 1.

Kohorte B: Hos patienter med PAH (ikke oprindeligt i prostacyclinbehandling) efter 12 uger med titrering på to gange daglig dosis af L606 sammenlignet med præ-dosis.

For kohorte A og kohorte B (langsigtet): Hos patienter, der vælger at fortsætte to gange dagligt med L606-dosering (i op til 48 uger) sammenlignet med før-transition/før-dosis.
2 uger, 12 uger, 48 uger
Behandlingstilfredshed af L606 vurderet af Treatment Satisfaction Questionnaire (TSQM)
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger

Kohorte A: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, der skifter fra Tyvaso, forskellen i gennemsnitlig TSQM-score (effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og globale tilfredshedskomponenter) efter at have modtaget to gange daglige doser af L606 i 2 uger eller ved behandlingsophør.

Kohorte B: Hos patienter med PAH efter at have modtaget en dosis L606 to gange dagligt i 12 uger eller ved behandlingsophør, den gennemsnitlige TSQM-score uanset overholdelse af doseringsregimet eller indtagelse af forbudt medicin.

For kohorte A og kohorte B: Hos patienter med PAH eller PH-ILD, som vælger at fortsætte to gange dagligt L606-dosering ud over 2 uger af MSP for kohorte A eller patienter med PAH, der vælger at fortsætte to gange dagligt med L606-dosering ud over 12 uger af MSP for kohorte B, den gennemsnitlige TSQM-score efter 12 uger eller ved seponering af behandlingen, uanset overholdelse af doseringsregimet eller indtagelse af forbudt medicin.
2 uger, 12 uger og 48 uger
Effekten af ​​L606 vurderet ved Borg Dyspnø Score
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger

Middel- og gennemsnitsforskel i Borg Dyspnø-score fra baseline ved steady-state

  • morgen lavpunkt, top og top minus bund efter 6MWT og to gange dagligt L606 dosering i løbet af (A) 2 uger for kohorte A eller (B) topper først efter 12 uger for kohorte B
  • lavpunkter og toppe efter 6MWT, i op til 48 uger hos patienter, der vælger at fortsætte L606-dosering ud over (A) 2 uger for kohorte A eller (B) 12 uger for kohorte B Middel- og gennemsnitsforskel fra dag 1 i Borg Dyspnø-score kl. hvert tidspunkt før 6MWT og de gennemsnitlige ændringer i Borg Dyspnø Score fra før til umiddelbart efter 6MWT.
2 uger, 12 uger og 48 uger
Effekten af ​​L606 vurderet af New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
Andel af patienter med hver klasse af NYHA funktionsklasse på dag 1 (baseline), slutningen af ​​MSP (kohorte A og B) og på tværs af OEP (dvs. start af OEP til 48 uger).
2 uger, 12 uger og 48 uger
Effektiviteten af ​​L606 vurderet af N-terminalt prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
Gennemsnits- og gennemsnitsforskel i NT-proBNP-niveauer fra dag 1 (baseline) til slutningen af ​​MSP (kohorte A og B) og på tværs af OEP (dvs. start af OEP til 48 uger).
2 uger, 12 uger og 48 uger
PAH og PH-ILD symptomer
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
Gennemsnitlig og gennemsnitlig forskel i PAH- eller PH-ILD-symptomerscore fra dag 1 (baseline) til slutningen af ​​MSP (kohorte A og B) og på tværs af OEP (dvs. start af OEP til 48 uger).
2 uger, 12 uger og 48 uger
L606 behandlingssvigt på grund af forværring af PAH eller PH-ILD
Tidsramme: 2 uger, 12 uger og 48 uger
Incidensrate af L606 behandlingssvigt på grund af forværring af PAH eller PH-ILD, hvor forværring defineres som seponering af L606 på grund af sygdomsprogression, død, transplantation, hospitalsophold på grund af forværring af PAH eller PH-ILD, eller påbegyndelse af yderligere godkendte eller ny PAH- eller PH-ILD-behandling.
2 uger, 12 uger og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Liquidia Technologies, Inc.

Samarbejdspartnere

PPD Development, LP

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Ledende efterforsker: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Ledende efterforsker: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. december 2020

Først opslået (Faktiske)

31. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PBI L606p3

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med L606 inhalationssuspension

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner