Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 для оценки безопасности и переносимости L606 у субъектов с ЛАГ

30 марта 2026 г. обновлено: Liquidia Technologies, Inc.

Открытое исследование фазы 3, состоящее из 2 частей, для оценки безопасности и переносимости липосомальной ингаляционной суспензии трепростинила (L606) у субъектов с легочной артериальной гипертензией, ранее стабилизированной ингаляционными препаратами трепростинила

Целью этого одногруппового открытого многоцентрового исследования фазы 3, состоящего из 2 частей, является демонстрация безопасности и переносимости L606 у пациентов с ЛАГ, переходящих со стабильной дозы Tyvaso. Исследование определит краткосрочную и долгосрочную безопасность и переносимость L606 в этой популяции пациентов; также оценить стационарную фармакокинетику (ФК) L606 по сравнению с Tyvaso, влияние на способность к физической нагрузке, качество жизни и удовлетворенность лечением L606 у пациентов с ЛАГ.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого одногруппового открытого многоцентрового исследования фазы 3, состоящего из 2 частей, является демонстрация безопасности и переносимости повторных доз L606 у пациентов с ЛАГ, переходящих со стабильной дозы Tyvaso. Текущее исследование фазы 3 поможет определить краткосрочную и долгосрочную безопасность и переносимость L606 у этой группы пациентов. В исследовании также будет оцениваться стационарная фармакокинетика (ФК) L606 по сравнению с Tyvaso, влияние на способность к физической нагрузке (6-минутная прогулка [6MWD] и шкала одышки Борга), качество жизни (QoL) и удовлетворенность лечением. L606 у пациентов с ЛАГ. Часть 1 исследования представляет собой краткосрочную (2-недельную) оценку L606 у пациентов с ЛАГ. Часть 2 исследования продолжит оценку долгосрочной безопасности и эффективности L606 у пациентов с ЛАГ. Результаты Части 1 и Части 2 исследования будут представлены в отдельных отчетах о клинических исследованиях, а отчет о клиническом исследовании Части 1 исследования будет представлен как часть заявки на новый лекарственный препарат.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • Arizona Pulmonary Specialists
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90073
        • VA Greater Los Angeles Healthcare
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • University of South Florida
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-6504
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Соединенные Штаты, 97701
        • Summit Health Eastside Clinic
    • Texas
      • Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
        • Baylor Scott and White Research Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Способен понять и выполнить требования исследования и предоставить письменное информированное согласие.
  • Мужчины и женщины в возрасте ≥18 и ≤75 лет на момент получения информированного согласия. Все сексуально активные субъекты мужского пола и субъекты детородного возраста должны использовать приемлемый высокоэффективный метод контрацепции.
  • Диагноз ЛАГ, относящийся к группе 1 легочной гипертензии (ЛГ) в соответствии с рекомендациями Европейского общества кардиологов/Европейского респираторного общества по диагностике и лечению ЛГ
  • Документация о наличии ЛАГ, подтвержденная катетеризацией правых отделов сердца (RHC) в течение 12 месяцев до скрининга и отвечающая следующим критериям:
  • Функциональный класс II, III или IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации во время скринингового визита.
  • Задокументированные стабильные дозы
  • Может выполнить скрининг 6MWD ≥150 метров
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) >65% от прогнозируемого и соотношение ОФВ1/форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) >65% при скрининге.

Ключевые критерии исключения:

  • Беременная или кормящая женщина при скрининге или исходном уровне.
  • Фракция выброса левого желудочка ≤45% на исторической эхокардиограмме в течение 6 месяцев после скрининга. По мнению исследователя, пациенты, у которых восстановилась ФВ ЛЖ, могут быть допущены к участию.
  • Наличие в анамнезе апноэ во сне, паренхиматозных заболеваний легких или левосторонних заболеваний сердца (включая, помимо прочего, пороки аортального или митрального клапана, сужение перикарда, рестриктивную или застойную кардиомиопатию или ишемическую болезнь сердца) по усмотрению исследователя.
  • Пережил острое обострение заболевания или госпитализацию по любой причине в течение 30 дней после подписания МКФ или до исходного уровня.
  • Использование любого исследуемого препарата/устройства или участие в любом другом исследовательском исследовании с терапевтической целью в течение 30 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до подписания МКФ.
  • Систолическое артериальное давление <90 мм рт.ст. или ≥160 мм рт.ст. на исходном уровне.
  • Скрининговая электрокардиограмма (ЭКГ) с QTcF> 450 мс для мужчин или> 480 мс для женщин.
  • Нарушение опорно-двигательного аппарата (например, артрит, поражающий нижние конечности, недавняя замена тазобедренного или коленного сустава) или любое заболевание, которое, вероятно, будет основным ограничением для передвижения, или субъект подключен к машине, которая недостаточно портативна для 6-минутной ходьбы. испытание (6МВТ).
  • Уровни аланинаминотрансферазы или аспартатаминотрансферазы >3 × верхний предел нормального референтного диапазона, клинически значимое заболевание/дисфункция печени или известное заболевание печени класса C по Чайлд-Пью.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73 м2 или требует диализа.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: L606
Комбинированный продукт: L606 суспензия для ингаляций
Ингаляционная суспензия L606

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Переносимость/Безопасность, оцененная по частоте возникновения нежелательных явлений/серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 2 недели
(MSP для когорты A): Доля пациентов с ЛАГ или ФЛГ-ИЗЛ, получающих стабильную дозу Тайвасо, у которых разовьются нежелательные явления/серьезные нежелательные явления, связанные с лечением, после перехода на дозировку L606 в течение до 2 недель во время MSP.
2 недели
Безопасность/Переносимость, оцениваемая по частоте возникновения нежелательных явлений/серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 12 недель
(MSP для Когорты B): Доля пациентов с ЛАГ (изначально не получавших терапию простациклином), у которых разовьются связанные с лечением НЯ/СНЯ в течение 12 недель MSP с титрованием дважды в день L606.
12 недель
Безопасность/Переносимость, оцениваемая по частоте возникновения нежелательных явлений/серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением (долгосрочная)
Временное ограничение: 48 недель
(КЭП для когорт A и B): Доля субъектов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, выбравших продолжение приема L606 дважды в день до 48 недель, у которых разовьются нежелательные явления/серьезные нежелательные явления, связанные с лечением, в течение 48 часов после последнего приема дозы.
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность/переносимость, оцениваемая по частоте возникновения НЯ/СНЯ, возникающих при лечении
Временное ограничение: 12 месяцев
Доля пациентов с ЛАГ, получающих стабильную дозу Tyvaso (4 раза в день), которые продолжают принимать L606 два раза в день в течение более 2 недель, у которых могут развиться НЯ/СНЯ, возникающие при лечении, на срок до 12 месяцев.
12 месяцев
Фармакокинетика, оцененная по стационарным параметрам фармакокинетики трепростинила из Tyvaso и L606
Временное ограничение: 2 недели
Отношение (L606 на 2-й неделе/Tyvaso на 1-й день) средних геометрических средних равновесных концентраций трепростинила в плазме (рассчитанных по интервалу дозирования как Cavg) у пациентов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, при условии соблюдения требований по дозированию до равновесного уровня. состояние.
2 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность L606, оцененная с помощью 6MWD при установившихся утренних минимальных и пиковых концентрациях трепростинила
Временное ограничение: 2 недели и 12 недель

Когорта A: у пациентов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, переходящих с Tyvaso, средняя разница в 6MWD в стационарном состоянии: утренний минимум, пик и пик минус минимум после дважды в день L606 в течение 2 недель по сравнению с исходным уровнем (Tyvaso в день 1)

Группа B: у пациентов с ЛАГ (первоначально не получавших терапию простациклином) после 12 недель приема L606 два раза в день средняя разница в 6MWD через 60–90 минут после утренней дозы по сравнению с исходным уровнем до введения дозы
2 недели и 12 недель
Эффективность L606, оцененная с помощью 6MWD при равновесных утренних минимальных и пиковых концентрациях трепростинила (длительно)
Временное ограничение: 48 недель

Когорта А и Когорта Б:

У пациентов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, решивших продолжить прием L606 два раза в день до 48 недель, средняя разница в 6MWD в минимальном равновесном состоянии через 48 недель и на пиках через 60–90 минут после утренней дозы в 12, 24, 36 и 48 недель по сравнению с исходными показателями.
48 недель
Когорта A и когорта B: качество жизни, оцененное с помощью опросника качества жизни, специфичного для ЛАГ. Кембриджский обзор результатов лечения легочной гипертензии (CAMPHOR).
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель, 48 недель

Когорта A: у пациентов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, переходящих с Tyvaso, разница в среднем значении CAMPHOR (для общей оценки, симптомов, активности и компонентов качества жизни) после приема дважды в день дозы L606 в течение 2 недель по сравнению с Tyvaso в день 1.

Когорта B: у пациентов с ЛАГ (первоначально не получавших терапию простациклином) через 12 недель с титрованием дозы L606 два раза в день по сравнению с предварительной дозой.

Для когорты A и когорты B (долгосрочные): у пациентов, которые решили продолжить прием L606 два раза в день (до 48 недель) по сравнению с допереходом/додозой.
2 недели, 12 недель, 48 недель
Удовлетворенность лечением L606, оцененная с помощью опросника удовлетворенности лечением (TSQM)
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель и 48 недель

Когорта A: у пациентов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, переходящих с Tyvaso, разница в среднем балле TSQM (эффективность, побочные эффекты, удобство и компоненты общей удовлетворенности) после приема L606 два раза в день в течение 2 недель или при прекращении лечения.

Когорта B: у пациентов с ЛАГ после приема L606 дважды в день в течение 12 недель или при прекращении лечения средний балл TSQM независимо от соблюдения режима дозирования или приема запрещенных препаратов.

Для когорты A и когорты B: у пациентов с ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, которые решили продолжить прием L606 два раза в день после 2 недель MSP для когорты A, или у пациентов с ЛАГ, которые решили продолжить прием L606 два раза в день после 12 недель MSP для когорты B средний балл TSQM через 12 недель или при прекращении лечения, независимо от соблюдения режима дозирования или приема запрещенных препаратов.
2 недели, 12 недель и 48 недель
Эффективность L606, оцененная по шкале Borg Dyspnea Score
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель и 48 недель

Среднее значение и средняя разница в балле одышки Борга от исходного уровня в стационарном состоянии

  • утренний минимум, пик и пик минус минимум после 6MWT и дозирования L606 два раза в день в течение (A) 2 недель для когорты A или (B) пик только через 12 недель для когорты B
  • минимумы и пики после 6MWT на срок до 48 недель у пациентов, решивших продолжить прием L606 после (A) 2 недель для когорты A или (B) 12 недель для когорты B каждый момент времени перед 6MWT и средние изменения в балле Borg Dyspnea Score от до до сразу после 6MWT.
2 недели, 12 недель и 48 недель
Эффективность L606, оцененная функциональным классом Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель и 48 недель
Доля пациентов с каждой степенью функционального класса NYHA в день 1 (исходный уровень), в конце MSP (группы A и B) и в течение OEP (т. е. от начала OEP до 48 недель).
2 недели, 12 недель и 48 недель
Эффективность L606, оцененная по N-концевому прогормону B-типа натрийуретического пептида (NT-proBNP)
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель и 48 недель
Средняя и средняя разница в уровнях NT-proBNP с 1-го дня (базовый уровень) до конца MSP (группы A и B) и в течение OEP (т. е. от начала OEP до 48 недель).
2 недели, 12 недель и 48 недель
Симптомы ЛАГ и ЛГ-ИЗЛ
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель и 48 недель
Средняя и средняя разница в баллах симптомов ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ с 1-го дня (исходный уровень) до конца MSP (группы A и B) и в течение OEP (т. е. от начала OEP до 48 недель).
2 недели, 12 недель и 48 недель
L606 Неэффективность лечения из-за ухудшения течения ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ
Временное ограничение: 2 недели, 12 недель и 48 недель
Частота неудач лечения L606 из-за ухудшения ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, где ухудшение определяется как прекращение L606 из-за прогрессирования заболевания, смерти, трансплантации, пребывания в больнице из-за ухудшения ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ, или начало дополнительных одобренных или новая терапия ЛАГ или ЛГ-ИЗЛ.
2 недели, 12 недель и 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Liquidia Technologies, Inc.

Соавторы

PPD Development, LP

Следователи

  • Главный следователь: Jeremy P Feldman, MD, Arizona Pulmonary Specialists
  • Главный следователь: Elizabeth Gay, MD, Brigham and Women's Hospital
  • Главный следователь: Michael G Risbano, MD, UPMC Montefiore

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 марта 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PBI L606p3

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться