트리카프릴린 영아 경련 파일럿 연구
2024년 9월 17일 업데이트: Cerecin
영아 연축이 있는 피험자에서 트리카프릴린의 매일 투여의 타당성, 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 1상 오픈 라벨 파일럿 연구
이 연구의 목적은 유아 경련이 있는 피험자에서 트리카프릴린의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
이것은 영아 경련이 있는 최대 10명의 피험자에 대한 단일 암, 공개 라벨, 예비 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Singapore, 싱가포르, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점을 기준으로 3개월에서 24개월 사이의 남녀 유아
- 적어도 하나의 문서화된 경련을 포함하여 24시간 비디오 뇌파도(vEEG) 기록의 분석으로 확인된 IS의 임상 진단
- 경구용 프레드니솔론(또는 부신피질자극호르몬[ACTH]) 및 비가바트린으로 적절한 치료를 받았음에도 불구하고 지속되는 영아 경련
- 수반되는 ASD(케톤 생성 요법/식이 요법 제외)로 치료 중인 경우 현재 ASD는 최소 1주 동안 일정한 일일 용량을 유지했습니다.
- 피험자는 3개 이하의 수반되는 ASD를 복용하고 있습니다.
제외 기준:
- 조사자가 어떤 이유로든 조사 제품을 받기에 부적합한 후보로 간주하는 피험자
- 심각하고 활동적인 기존의 심혈관, 신장, 간, 감염성 또는 기타 전신 질환
- 피험자는 임상적으로 유의한 신장 장애가 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여의 안전 위험을 증가시키는 ECG의 임상적으로 유의미한 이상
- 연구 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 지난 1년간 흡인성 폐렴의 알려진 병력
- 연구 제품의 다른 임상 연구에 이전에 참여했거나 연구 시작 30일 이내에 또는 다른 연구 약물의 반감기 5일 이내에 연구 약물, 장치 또는 치료를 받은 경우
스크리닝 14일 이내에 피험자는:
- 펠바메이트, 카나비노이드, 케톤 생성 식이요법 또는 미주 신경 자극으로 치료를 받았습니다.
- ACTH, 프레드니솔론 또는 기타 스테로이드로 치료를 받음
- 영아 연축 이외의 기존의 치명적이거나 잠재적으로 치명적인 상태
- 케토제닉 식단의 적절한 시도(최소 2주)에 이전에 반응하지 못한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트리카프릴린
트리카프릴린은 5-21일 동안 투여됩니다.
총 1일 용량(피험자당 최대 10g/kg/일까지의 개인당)은 약 6시간마다 경구 투여되는 4개의 용량으로 분할됩니다.
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트리카프릴린은 분유/우유에 유화됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영아 연축(IS) 대상자에서 트리카프릴린의 매일 투여의 안전성을 결정하기 위해
기간: 연구 종료 시까지(5일~21일, 과목에 따라 다름)
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치료 응급 부작용
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연구 종료 시까지(5일~21일, 과목에 따라 다름)
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영아 연축(IS) 대상자에서 트리카프릴린 매일 투여의 안전성 및 내약성을 결정하기 위해
기간: 연구 종료 시까지(5일~21일, 과목에 따라 다름)
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브뤼셀 영유아 대변 척도; 저울은 단단한 것, 형성된 것, 느슨한 것 또는 물 같은 4가지 범주로 구성됩니다.
피험자당 변의 범주는 기준선과 연구 동안 비교됩니다.
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연구 종료 시까지(5일~21일, 과목에 따라 다름)
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연장 단계(호주 사이트만 해당): 영아 경련(IS)이 있는 피험자에서 매일 장기간 트리카프릴린을 투여하는 안전성을 확인하기 위해
기간: 본기 치료기간 종료~연장기 종료까지(1년)
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치료 응급 부작용
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본기 치료기간 종료~연장기 종료까지(1년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간병인 경련/발작 일기에 따른 경련 빈도의 변화
기간: 기준선(1주 기간)에서 치료 기간 종료(1주 기간)까지
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클러스터 수 및 평균 클러스터 기간
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기준선(1주 기간)에서 치료 기간 종료(1주 기간)까지
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24시간 비디오-EEG에 기반한 경련 빈도의 변화
기간: 기준선(1주 기간)에서 치료 기간 종료(1주 기간)까지
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클러스터 수 및 평균 클러스터 기간
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기준선(1주 기간)에서 치료 기간 종료(1주 기간)까지
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확장 단계(오스트레일리아 사이트만 해당): 간병인 경련/발작 일기에 기반한 경련 빈도의 변화
기간: 본기 치료기간 종료~연장기 종료까지(1년)
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클러스터 수 및 평균 클러스터 기간
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본기 치료기간 종료~연장기 종료까지(1년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Cerecin
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 4일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 25일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .