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Tricaprilin Pilotstudie zu infantilen Spasmen

25. Juli 2023 aktualisiert von: Cerecin

Eine Open-Label-Pilotstudie der Phase I zur Untersuchung der Machbarkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der täglichen Verabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen

Der Zweck dieser Studie ist die Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Triaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen. Dies ist eine einarmige, offene Pilotstudie mit bis zu 10 Probanden mit infantilen Spasmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Säuglinge im Alter von 3 bis einschließlich 24 Monaten zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten
  2. Klinische Diagnose von IS, bestätigt durch Analyse einer 24-Stunden-Video-Elektroenzephalogramm (vEEG)-Aufzeichnung, einschließlich mindestens eines dokumentierten Spasmus
  3. Fortbestehende infantile Krämpfe trotz adäquater Behandlung mit oralem Prednisolon (oder adrenocorticotropem Hormon [ACTH]) und Vigabatrin
  4. Bei gleichzeitiger Behandlung mit ASDs (außer ketogenen Therapien/Diäten) wurden die aktuellen ASDs mindestens 1 Woche lang in einer konstanten Tagesdosis gehalten.
  5. Das Subjekt nimmt nicht mehr als 3 gleichzeitige ASDs ein

Ausschlusskriterien:

  1. Subjekt, das vom Ermittler aus irgendeinem Grund als ungeeigneter Kandidat für den Erhalt des Prüfprodukts angesehen wird
  2. Signifikante und aktive vorbestehende kardiovaskuläre, Nieren-, Leber-, Infektions- oder andere systemische Erkrankung
  3. Das Subjekt hat eine klinisch signifikante Nierenfunktionsstörung
  4. Klinisch signifikante Anomalie im EKG, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheitsrisiken einer Teilnahme an der Studie erhöht
  5. Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Prüfprodukt
  6. Bekannte Vorgeschichte von Aspirationspneumonie innerhalb des letzten Jahres
  7. Vorherige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie des Prüfpräparats oder Erhalt eines Prüfpräparats, Geräts oder einer Therapie innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt oder innerhalb von fünf Halbwertszeiten eines anderen Prüfpräparats

  8. Innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening hat der Proband:

    1. eine Therapie mit Felbamat, Cannabinoiden, ketogener Diät oder Vagusnervstimulation erhalten haben
    2. eine Therapie mit ACTH, Prednisolon oder einem anderen Steroid erhalten haben
  9. Vorbestehender tödlicher oder potenziell tödlicher Zustand außer infantilen Krämpfen
  10. Früheres Nichtansprechen auf einen geeigneten Versuch (mindestens 2 Wochen) der ketogenen Diät

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tricaprylin
Tricaprilin wird für 5-21 Tage verabreicht. Die tägliche Gesamtdosis (individuell pro Patient bis zu einem Maximum von 10 g/kg/Tag) wird in 4 Dosen aufgeteilt, die ungefähr alle 6 Stunden oral verabreicht werden.
Arzneimittel: Tricaprylin
Tricaprilin wird in Säuglingsnahrung/Milch emulgiert
Andere Namen:
  • AC-OL-01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmung der Sicherheit der täglichen Verabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
Zeitfenster: Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse
Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit der täglichen Verabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
Zeitfenster: Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Brüsseler Stuhlwaage für Säuglinge und Kleinkinder; die skala besteht aus 4 kategorien: hart, geformt, locker oder wässrig. Die Stuhlkategorie pro Proband wird zwischen dem Ausgangswert und während der Studie verglichen.
Bis Studienende (Tag 5 bis 21; je nach Studienfach)
Erweiterungsphase (nur für australische Standorte): Zur Bestimmung der Sicherheit der täglichen Langzeitverabreichung von Tricaprilin bei Patienten mit infantilen Spasmen (IS)
Zeitfenster: Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)
Bei der Behandlung auftretende unerwünschte Ereignisse
Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Krampfhäufigkeit basierend auf dem Krampf-/Anfallstagebuch der Pflegekraft
Zeitfenster: Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Anzahl der Cluster und mittlere Clusterdauer
Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Änderung der Spasmushäufigkeit basierend auf 24-Stunden-Video-EEG
Zeitfenster: Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Anzahl der Cluster und mittlere Clusterdauer
Baseline (1-wöchiger Zeitraum) bis zum Ende des Behandlungszeitraums (1-wöchiger Zeitraum)
Erweiterungsphase (nur für australische Standorte): Änderung der Spasmushäufigkeit basierend auf dem Spasmus-/Anfallstagebuch des Pflegepersonals
Zeitfenster: Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)
Anzahl der Cluster und mittlere Clusterdauer
Ende des Behandlungszeitraums der Hauptphase bis zum Ende der Verlängerungsphase (1-Jahres-Zeitraum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cerecin

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Cerecin

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AC-21-024

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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