トリカプリリン乳児痙攣パイロット研究
2023年7月25日 更新者：Cerecin
乳児けいれんのある被験者におけるトリカプリリンの毎日の投与の実現可能性、安全性、忍容性、および有効性を調査するための第I相非盲検パイロット研究
この研究の目的は、乳児けいれんのある被験者におけるトリカプリリンの安全性、忍容性、および有効性を評価することです。
これは、乳児けいれんのある最大10人の被験者を対象とした、単群の非盲検のパイロット研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Project Manager
- 電話番号：+1 303 999 3700
- メール：clinical@cerecin.com
研究場所
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Singapore、シンガポール、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -親/法定後見人がインフォームドコンセントに署名した時点で、生後3か月から24か月の男女の乳児
- -ISの臨床診断。24時間のビデオ脳波（vEEG）記録の分析によって確認され、少なくとも1つの文書化されたけいれんが含まれます
- 経口プレドニゾロン（または副腎皮質刺激ホルモン[ACTH]）およびビガバトリンによる適切な治療にもかかわらず、乳児のけいれんが続く
- 併用ASD（ケトジェニック療法/食事療法以外）で治療されている場合、現在のASDは少なくとも1週間一定の1日量で投与されています.
- 被験者は3つ以下のASDを同時に服用しています
除外基準:
- -治験責任医師が何らかの理由で、治験薬を受け取るのに不適切な候補であると見なした被験者
- -重要で活動的な既存の心血管、腎臓、肝臓、感染症、またはその他の全身性疾患
- 被験者は臨床的に重大な腎機能障害を患っている
- -治験責任医師の意見では、研究への参加の安全性リスクを高める心電図の臨床的に重大な異常
- -治験薬に対する既知または疑われるアレルギー
- -過去1年以内の誤嚥性肺炎の既知の病歴
- -治験薬の別の臨床研究への以前の参加、または治験薬、デバイス、または治療を受けた 研究への参加から30日以内または別の治験薬の5半減期以内
スクリーニングから14日以内に、被験者は以下を持っています：
- フェルバメート、カンナビノイド、ケトジェニックダイエット、または迷走神経刺激による治療を受けた
- ACTH、プレドニゾロンまたは他のステロイドによる治療を受けた
- 幼児のけいれん以外の既存の致死的または潜在的に致命的な状態
- -ケトジェニックダイエットの適切な試験（少なくとも2週間）に以前に反応しなかった
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トリカプリリン
トリカプリリンは5～21日間投与されます。
1 日あたりの総投与量 (1 人あたり最大 10g/kg/日まで) は、約 6 時間ごとに 4 回に分けて経口投与されます。
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トリカプリリンは乳児用調合乳/ミルクに乳化します
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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乳児痙攣（IS）の被験者におけるトリカプリリンの毎日の投与の安全性を決定する
時間枠：試験終了時まで（5日目から21日目まで、被験者による）
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治療緊急有害事象
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試験終了時まで（5日目から21日目まで、被験者による）
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乳児痙攣（IS）の被験者におけるトリカプリリンの毎日の投与の安全性と忍容性を決定する
時間枠：試験終了時まで（5日目から21日目まで、被験者による）
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ブリュッセル幼児および幼児便スケール;スケールは、ハード、フォームド、ルーズ、ウォーターリーの 4 つのカテゴリで構成されます。
被験者ごとの便のカテゴリは、ベースラインと研究中に比較されます。
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試験終了時まで（5日目から21日目まで、被験者による）
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延長フェーズ (オーストラリアの施設のみ): 乳児けいれん (IS) の被験者におけるトリカプリリンの毎日の長期投与の安全性を判断するため
時間枠：主期治療期間の終了から延長期終了まで（1年間）
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治療により出現した有害事象
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主期治療期間の終了から延長期終了まで（1年間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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介護者のけいれん・発作日誌に基づくけいれん頻度の変化
時間枠：ベースライン（1週間）から治療終了（1週間）まで
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クラスターの数と平均クラスター期間
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ベースライン（1週間）から治療終了（1週間）まで
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24時間ビデオ脳波によるけいれん頻度の変化
時間枠：ベースライン（1週間）から治療終了（1週間）まで
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クラスターの数と平均クラスター期間
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ベースライン（1週間）から治療終了（1週間）まで
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延長段階 (オーストラリアの施設のみ): 介護者のけいれん/発作日記に基づくけいれん頻度の変化
時間枠：主期治療期間の終了から延長期終了まで（1年間）
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クラスターの数と平均クラスター継続時間
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主期治療期間の終了から延長期終了まで（1年間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Cerecin
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月1日
一次修了 (推定)
2025年1月1日
研究の完了 (推定)
2025年1月1日
試験登録日
最初に提出
2021年1月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月25日
最初の投稿 (実際)
2021年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月25日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。