Tricaprilin 婴儿痉挛症试验研究
2023年7月25日 更新者：Cerecin
一项 I 期开放标签试点研究，旨在调查每天服用三辛普林治疗婴儿痉挛症患者的可行性、安全性、耐受性和有效性
本研究的目的是评估 tricaprilin 在婴儿痉挛症患者中的安全性、耐受性和有效性。
这是一项针对多达 10 名患有婴儿痉挛症的受试者的单臂、开放标签、试点研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Project Manager
- 电话号码：+1 303 999 3700
- 邮箱：clinical@cerecin.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3个月 至 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 父母/法定监护人签署知情同意书时 3 个月至 24 个月（含）的男女婴儿
- IS 的临床诊断，通过 24 小时视频脑电图 (vEEG) 记录分析确认，包括至少一次有记录的痉挛
- 尽管使用口服泼尼松龙（或促肾上腺皮质激素 [ACTH]）和氨己烯酸进行充分治疗，但婴儿痉挛症仍持续存在
- 如果同时接受 ASDs 治疗（生酮疗法/饮食除外），目前的 ASDs 已保持每日恒定剂量至少 1 周。
- 受试者正在服用不超过 3 种伴随的 ASD
排除标准：
- 研究者出于任何原因认为受试者不适合接受研究产品
- 显着和活跃的预先存在的心血管、肾脏、肝脏、传染病或其他全身性疾病
- 受试者有临床上显着的肾功能损害
- ECG 的临床显着异常，在研究者看来，增加了参与研究的安全风险
- 已知或怀疑对研究产品过敏
- 过去一年内已知的吸入性肺炎病史
- 在进入研究后 30 天内或在另一种研究药物的五个半衰期内，曾参加过研究产品的另一项临床研究或接受过任何研究药物、设备或治疗
在筛选后 14 天内，受试者有：
- 接受非尔氨酯、大麻素、生酮饮食或迷走神经刺激治疗
- 接受 ACTH、泼尼松龙或其他类固醇治疗
- 婴儿痉挛症以外的预先存在的致命或潜在致命疾病
- 以前对生酮饮食的适当试验（至少 2 周）没有反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：三辛精
Tricaprilin 将给药 5-21 天。
每日总剂量（每个个体的最大剂量为 10g/kg/天）将分成 4 剂，大约每 6 小时口服一次。
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三辛精会乳化在婴儿配方奶粉/牛奶中
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确定婴儿痉挛症 (IS) 受试者每日服用三辛普林的安全性
大体时间：直到研究结束（第 5 天到第 21 天；取决于科目）
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治疗紧急不良事件
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直到研究结束（第 5 天到第 21 天；取决于科目）
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确定婴儿痉挛症 (IS) 受试者每天服用三辛普林的安全性和耐受性
大体时间：直到研究结束（第 5 天到第 21 天；取决于科目）
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布鲁塞尔婴幼儿粪便秤；该量表由 4 个类别组成：坚硬、成形、松散或水状。
每个受试者的粪便类别将在基线和研究期间进行比较。
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直到研究结束（第 5 天到第 21 天；取决于科目）
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扩展阶段（仅适用于澳大利亚站点）：确定婴儿痉挛症 (IS) 受试者每日长期服用三癸林的安全性
大体时间：主要阶段治疗期结束至延长阶段结束（1年期）
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治疗突发不良事件
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主要阶段治疗期结束至延长阶段结束（1年期）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基于护理人员痉挛/癫痫发作日记的痉挛频率变化
大体时间：基线（1 周期间）至治疗期结束（1 周期间）
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簇数和平均簇持续时间
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基线（1 周期间）至治疗期结束（1 周期间）
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基于 24 小时视频脑电图的痉挛频率变化
大体时间：基线（1 周期间）至治疗期结束（1 周期间）
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簇数和平均簇持续时间
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基线（1 周期间）至治疗期结束（1 周期间）
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扩展阶段（仅适用于澳大利亚站点）：根据护理人员痉挛/癫痫日记改变痉挛频率
大体时间：主要阶段治疗期结束至延长阶段结束（1年期）
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集群数量和平均集群持续时间
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主要阶段治疗期结束至延长阶段结束（1年期）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Cerecin
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月1日
初级完成 (估计的)
2025年1月1日
研究完成 (估计的)
2025年1月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月25日
首次发布 (实际的)
2021年1月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月25日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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