Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tricaprilin Infantile Spasms Pilotundersøgelse

25. juli 2023 opdateret af: Cerecin

Et åbent fase I-pilotstudie for at undersøge gennemførligheden, sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​daglig administration af tricaprilin hos personer med infantile spasmer

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​tricaprilin hos personer med infantile spasmer. Dette er et enkelt-arm, åbent, pilotstudie med op til 10 forsøgspersoner med infantile spasmer.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige spædbørn i alderen 3 måneder til 24 måneder inklusive, på det tidspunkt, hvor forældre/værge underskriver det informerede samtykke
  2. Klinisk diagnose af IS, bekræftet ved analyse af en 24-timers video-elektroencefalogram (vEEG) optagelse, inklusive mindst én dokumenteret spasme
  3. Fortsatte infantile spasmer på trods af tilstrækkelig behandling med oral prednisolon (eller adrenokortikotropt hormon [ACTH]) og vigabatrin
  4. Hvis de behandles med samtidige ASD'er (andre end ketogene terapier/diæt), har aktuelle ASD'er været i en konstant daglig dosis i mindst 1 uge.
  5. Forsøgspersonen tager ikke mere end 3 samtidige ASD'er

Ekskluderingskriterier:

  1. Emne, som efterforskeren af ​​en eller anden grund anser for at være en uegnet kandidat til at modtage undersøgelsesproduktet
  2. Betydelig og aktiv allerede eksisterende kardiovaskulær, nyre-, lever-, infektionssygdom eller anden systemisk sygdom
  3. Personen har klinisk signifikant nedsat nyrefunktion
  4. Klinisk signifikant abnormitet på EKG, der efter investigators mening øger sikkerhedsrisiciene ved at deltage i undersøgelsen
  5. Kendt eller mistænkt allergi over for forsøgsproduktet
  6. Kendt historie med aspirationspneumoni inden for det seneste år
  7. Tidligere deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af forsøgsproduktet eller modtaget ethvert forsøgslægemiddel, udstyr eller terapi inden for 30 dage efter undersøgelsens start eller inden for fem halveringstider af et andet forsøgslægemiddel

  8. Inden for 14 dage efter screening har forsøgspersonen:

    1. modtog terapi med felbamat, cannabinoider, ketogen diæt eller vagusnervestimulering
    2. modtog behandling med ACTH, prednisolon eller andet steroid
  9. Eksisterende dødelig eller potentielt dødelig tilstand bortset fra infantile spasmer
  10. Tidligere manglende respons på et passende forsøg (mindst 2 uger) af den ketogene diæt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tricaprilin
Tricaprilin vil blive administreret i 5-21 dage. Den samlede daglige dosis (individuelt pr. individ op til et maksimum på 10g/kg/dag) vil blive opdelt i 4 doser indgivet oralt, cirka hver 6. time.
Medicin: Tricaprilin
Tricaprilin vil blive emulgeret i modermælkserstatning/mælk
Andre navne:
  • AC-OL-01

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme sikkerheden ved daglig administration af tricaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
Behandling opståede bivirkninger
Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​daglig administration af tricaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
Bruxelles skala til spædbørn og småbørn; skalaen består af 4 kategorier: hård, dannet, løs eller vandig. Kategorien af ​​afføring pr. forsøgsperson vil blive sammenlignet mellem baseline og under undersøgelsen.
Op til slutningen af ​​studiet (dag 5 til 21; afhængig af emne)
Forlængelsefase (kun for australske steder): For at bestemme sikkerheden ved daglig langtidsindgivelse af tricaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)
Behandling opståede bivirkninger
Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i spasmefrekvens baseret på plejepersonales spasmer/anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Antal klynger og gennemsnitlig klyngevarighed
Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Ændring i spasmefrekvens baseret på 24-timers video-EEG
Tidsramme: Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Antal klynger og gennemsnitlig klyngevarighed
Baseline (1 uges periode) til slutningen af ​​behandlingsperioden (1 uges periode)
Udvidelsesfase (kun for australske steder): Ændring i spasmefrekvens baseret på plejepersonales spasmer/anfaldsdagbog
Tidsramme: Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)
Antal klynger og gennemsnitlig klyngevarighed
Afslutning af hovedfasebehandlingsperiode til afslutning af forlængelsesfase (1-års periode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cerecin

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Cerecin

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

27. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-21-024

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil spasme

Kliniske forsøg med Tricaprilin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner