Studio pilota sugli spasmi infantili della tricaprilina
17 settembre 2024 aggiornato da: Cerecin
Uno studio pilota di fase I in aperto per indagare la fattibilità, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione giornaliera di tricaprilina in soggetti con spasmi infantili
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili.
Questo è uno studio pilota a braccio singolo, in aperto, su un massimo di 10 soggetti con spasmi infantili.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
8
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 mesi a 2 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati maschi e femmine di età compresa tra 3 mesi e 24 mesi inclusi, al momento in cui il genitore/tutore legale firma il consenso informato
- Diagnosi clinica di IS, confermata dall'analisi di una registrazione video-elettroencefalogramma (vEEG) di 24 ore, incluso almeno uno spasmo documentato
- Spasmi infantili continuati nonostante un trattamento adeguato con prednisolone orale (o ormone adrenocorticotropo [ACTH]) e vigabatrin
- Se in trattamento con ASD concomitanti (diversi dalle terapie/dieta chetogenica), gli attuali ASD sono stati a una dose giornaliera costante per almeno 1 settimana.
- Il soggetto sta assumendo non più di 3 ASD concomitanti
Criteri di esclusione:
- Soggetto considerato dallo Sperimentatore, per qualsiasi ragione, un candidato non idoneo a ricevere il prodotto sperimentale
- Malattia cardiovascolare, renale, epatica, infettiva o sistemica preesistente significativa e attiva
- Il soggetto ha una compromissione renale clinicamente significativa
- Anomalia clinicamente significativa sull'ECG che, secondo l'opinione dello sperimentatore, aumenta i rischi per la sicurezza della partecipazione allo studio
- Allergia nota o sospetta al prodotto sperimentale
- Storia nota di polmonite ab ingestis nell'ultimo anno
- Precedente partecipazione a un altro studio clinico del prodotto sperimentale o ricevuto qualsiasi farmaco, dispositivo o terapia sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio o entro cinque emivite di un altro farmaco sperimentale
Entro 14 giorni dallo screening, il soggetto ha:
- ricevuto terapia con felbamato, cannabinoidi, dieta chetogenica o stimolazione del nervo vago
- ricevuto terapia con ACTH, prednisolone o altri steroidi
- Condizione letale o potenzialmente letale preesistente diversa dagli spasmi infantili
- Precedente mancata risposta a una prova appropriata (almeno 2 settimane) della dieta chetogenica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Tricaprilina
La tricaprilina verrà somministrata per 5-21 giorni.
La dose giornaliera totale (individuale per soggetto fino a un massimo di 10 g/kg/die) sarà suddivisa in 4 dosi somministrate per via orale, ogni 6 ore circa.
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La tricaprilina sarà emulsionata nella formula/latte per lattanti
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per determinare la sicurezza della somministrazione giornaliera di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili (IS)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
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Eventi avversi emergenti dal trattamento
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Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
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Per determinare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione giornaliera di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili (IS)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
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Scala delle feci per neonati e bambini di Bruxelles; la scala è composta da 4 categorie: duro, formato, sciolto o acquoso.
La categoria di feci per soggetto sarà confrontata tra il basale e durante lo studio.
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Fino alla fine dello studio (dal 5° al 21° giorno; a seconda della materia)
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Fase di estensione (solo per i siti australiani): determinare la sicurezza della somministrazione giornaliera a lungo termine di tricaprilin in soggetti con spasmi infantili (SI)
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)
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Eventi avversi emergenti dal trattamento
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Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della frequenza degli spasmi in base al diario degli spasmi/convulsioni del caregiver
Lasso di tempo: Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
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Numero di cluster e durata media dei cluster
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Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
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Variazione della frequenza degli spasmi in base al video-EEG di 24 ore
Lasso di tempo: Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
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Numero di cluster e durata media dei cluster
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Dal basale (periodo di 1 settimana) alla fine del periodo di trattamento (periodo di 1 settimana)
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Fase di estensione (solo per i siti australiani): modifica della frequenza degli spasmi in base al diario degli spasmi/convulsioni del caregiver
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)
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Numero di cluster e durata media dei cluster
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Fine del periodo di trattamento della fase principale fino alla fine della fase di estensione (periodo di 1 anno)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Cerecin
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 novembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
4 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
4 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 gennaio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 gennaio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
27 gennaio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 settembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 settembre 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AC-21-024
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Tricaprilina
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