Badanie pilotażowe dotyczące spazmów niemowlęcych trikapriliny
25 lipca 2023 zaktualizowane przez: Cerecin
Otwarte badanie pilotażowe fazy I w celu zbadania wykonalności, bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności codziennego podawania trikapriliny pacjentom z napadami drgawek dziecięcych
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności trikapriliny u pacjentów z napadami padaczkowymi.
Jest to jednoramienne, otwarte badanie pilotażowe z udziałem maksymalnie 10 osób z napadami drgawkowymi u dzieci.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 miesiące do 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Niemowlęta płci męskiej i żeńskiej w wieku od 3 do 24 miesięcy włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody przez rodzica/opiekuna prawnego
- Rozpoznanie kliniczne IS potwierdzone analizą 24-godzinnego zapisu wideoelektroencefalogramu (vEEG), w tym co najmniej jednego udokumentowanego skurczu
- Utrzymujące się skurcze niemowlęce pomimo odpowiedniego leczenia doustnym prednizolonem (lub hormonem adrenokortykotropowym [ACTH]) i wigabatryną
- W przypadku jednoczesnego leczenia ASD (innego niż terapia/dieta ketogeniczna), obecne ASD były stosowane w stałej dawce dziennej przez co najmniej 1 tydzień.
- Tester przyjmuje nie więcej niż 3 jednocześnie ASD
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot uznany przez Badacza z jakiegokolwiek powodu za nieodpowiedniego kandydata do otrzymania badanego produktu
- Znacząca i czynna istniejąca wcześniej choroba układu krążenia, nerek, wątroby, choroba zakaźna lub inna ogólnoustrojowa
- Podmiot ma klinicznie istotne zaburzenie czynności nerek
- Klinicznie istotna nieprawidłowość w EKG, która w opinii Badacza zwiększa ryzyko bezpieczeństwa związane z udziałem w badaniu
- Znana lub podejrzewana alergia na badany produkt
- Znana historia zachłystowego zapalenia płuc w ciągu ostatniego roku
- Wcześniejszy udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu lub otrzymanie jakiegokolwiek badanego leku, urządzenia lub terapii w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania lub w ciągu pięciu okresów półtrwania innego badanego leku
W ciągu 14 dni od badania przesiewowego podmiot ma:
- otrzymało terapię felbamatem, kannabinoidami, dietą ketogeniczną lub stymulacją nerwu błędnego
- otrzymał terapię ACTH, prednizolonem lub innym steroidem
- Istniejący wcześniej śmiertelny lub potencjalnie śmiertelny stan inny niż skurcze niemowlęce
- Wcześniejszy brak odpowiedzi na odpowiednią próbę (co najmniej 2 tygodnie) diety ketogenicznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Trikaprilina
Tricaprilin będzie podawany przez 5-21 dni.
Całkowita dzienna dawka (indywidualna na pacjenta do maksymalnie 10 g/kg/dzień) zostanie podzielona na 4 dawki podawane doustnie, w przybliżeniu co 6 godzin.
|
Tricaprilin zostanie zemulgowany w mleku/mieszance dla niemowląt
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa codziennego podawania trikapriliny pacjentom z napadami drgawkowymi niemowląt (IS)
Ramy czasowe: Do końca studiów (dzień 5 do 21; w zależności od przedmiotu)
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
|
Do końca studiów (dzień 5 do 21; w zależności od przedmiotu)
|
|
Określenie bezpieczeństwa i tolerancji codziennego podawania trikapriliny pacjentom z napadami drgawek dziecięcych (IS)
Ramy czasowe: Do końca studiów (dzień 5 do 21; w zależności od przedmiotu)
|
Brukselska skala stolca dla niemowląt i małych dzieci; skala składa się z 4 kategorii: twarda, uformowana, sypka lub wodnista.
Kategoria stolców przypadająca na pacjenta zostanie porównana między wartością wyjściową i podczas badania.
|
Do końca studiów (dzień 5 do 21; w zależności od przedmiotu)
|
|
Faza przedłużenia (tylko dla ośrodków australijskich): Określenie bezpieczeństwa codziennego długotrwałego podawania trikapriliny pacjentom z napadami drgawkowymi niemowląt (IS)
Ramy czasowe: Koniec okresu leczenia fazy głównej do końca fazy przedłużenia (okres 1 roku)
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
|
Koniec okresu leczenia fazy głównej do końca fazy przedłużenia (okres 1 roku)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana częstości skurczów na podstawie dziennika spazmów/napadów padaczkowych opiekuna
Ramy czasowe: Wartość początkowa (okres 1 tygodnia) do końca okresu leczenia (okres 1 tygodnia)
|
Liczba klastrów i średni czas trwania klastrów
|
Wartość początkowa (okres 1 tygodnia) do końca okresu leczenia (okres 1 tygodnia)
|
|
Zmiana częstotliwości skurczów na podstawie 24-godzinnego wideo-EEG
Ramy czasowe: Wartość początkowa (okres 1 tygodnia) do końca okresu leczenia (okres 1 tygodnia)
|
Liczba klastrów i średni czas trwania klastrów
|
Wartość początkowa (okres 1 tygodnia) do końca okresu leczenia (okres 1 tygodnia)
|
|
Faza przedłużenia (tylko w Australii): Zmiana częstości skurczów na podstawie dziennika spazmów/napadów drgawkowych opiekuna
Ramy czasowe: Koniec okresu leczenia fazy głównej do końca fazy przedłużenia (okres 1 roku)
|
Liczba klastrów i średni czas trwania klastrów
|
Koniec okresu leczenia fazy głównej do końca fazy przedłużenia (okres 1 roku)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Cerecin
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 lipca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AC-21-024
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .