Pilotstudie Tricaprilin infantiele spasmen
25 juli 2023 bijgewerkt door: Cerecin
Een fase I open-label pilootstudie om de haalbaarheid, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van dagelijkse toediening van tricapriline bij proefpersonen met infantiele spasmen te onderzoeken
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van tricapriline bij proefpersonen met infantiele spasmen.
Dit is een eenarmige, open-label pilotstudie bij maximaal 10 proefpersonen met infantiele spasmen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
8
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Project Manager
- Telefoonnummer: +1 303 999 3700
- E-mail: clinical@cerecin.com
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australië, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 maanden tot 2 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke baby's van 3 maanden tot en met 24 maanden, op het moment dat de ouder/wettelijke voogd de geïnformeerde toestemming ondertekent
- Klinische diagnose van IS, bevestigd door analyse van een 24-uurs video-elektro-encefalogram (vEEG)-opname, inclusief ten minste één gedocumenteerde spasme
- Aanhoudende infantiele spasmen ondanks adequate behandeling met oraal prednisolon (of adrenocorticotroop hormoon [ACTH]) en vigabatrine
- Als u gelijktijdig wordt behandeld met ASS (anders dan ketogene therapieën/dieet), is de huidige ASS gedurende ten minste 1 week in een constante dagelijkse dosis geweest.
- Proefpersoon gebruikt niet meer dan 3 gelijktijdige ASS
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon die om welke reden dan ook door de onderzoeker wordt beschouwd als een ongeschikte kandidaat om het onderzoeksproduct te ontvangen
- Significante en actieve reeds bestaande cardiovasculaire, nier-, lever-, infectieuze of andere systemische ziekte
- Proefpersoon heeft een klinisch significante nierfunctiestoornis
- Klinisch significante afwijking op het ECG die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheidsrisico's van deelname aan het onderzoek vergroot
- Bekende of vermoede allergie voor het onderzoeksproduct
- Bekende geschiedenis van aspiratiepneumonie in het afgelopen jaar
- Eerdere deelname aan een andere klinische studie van het onderzoeksproduct of ontvangen van een onderzoeksgeneesmiddel, apparaat of therapie binnen 30 dagen na aanvang van de studie of binnen vijf halfwaardetijden van een ander onderzoeksgeneesmiddel
Binnen 14 dagen na screening heeft de proefpersoon:
- kreeg therapie met felbamaat, cannabinoïden, ketogeen dieet of stimulatie van de nervus vagus
- kreeg therapie met ACTH, prednisolon of andere steroïden
- Reeds bestaande dodelijke of potentieel dodelijke aandoening anders dan infantiele spasmen
- Eerder falen om te reageren op een geschikte proef (minstens 2 weken) van het ketogene dieet
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tricapriline
Tricaprilin wordt gedurende 5-21 dagen toegediend.
De totale dagelijkse dosis (individueel per persoon tot een maximum van 10 g/kg/dag) wordt verdeeld over 4 doses die oraal worden toegediend, ongeveer om de 6 uur.
|
Tricapriline wordt geëmulgeerd in zuigelingenvoeding/melk
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid van dagelijkse toediening van tricapriline te bepalen bij proefpersonen met infantiele spasmen (IS)
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie (dag 5 tot 21; afhankelijk van het onderwerp)
|
Behandeling optredende bijwerkingen
|
Tot het einde van de studie (dag 5 tot 21; afhankelijk van het onderwerp)
|
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van dagelijkse toediening van tricapriline te bepalen bij proefpersonen met infantiele spasmen (IS)
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie (dag 5 tot 21; afhankelijk van het onderwerp)
|
Brussels Krukweegschaal voor baby's en peuters; de schaal bestaat uit 4 categorieën: hard, gevormd, los of waterig.
De ontlastingscategorie per proefpersoon zal worden vergeleken tussen baseline en tijdens het onderzoek.
|
Tot het einde van de studie (dag 5 tot 21; afhankelijk van het onderwerp)
|
|
Verlengingsfase (alleen voor Australische locaties): om de veiligheid te bepalen van dagelijkse langdurige toediening van tricapriline bij proefpersonen met infantiele spasmen (IS)
Tijdsspanne: Einde hoofdfase behandelperiode tot einde verlengingsfase (periode van 1 jaar)
|
Behandeling optredende bijwerkingen
|
Einde hoofdfase behandelperiode tot einde verlengingsfase (periode van 1 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in spasmefrequentie op basis van spasme/toevallendagboek van zorgverlener
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 1 week) tot het einde van de behandelingsperiode (periode van 1 week)
|
Aantal clusters en gemiddelde clusterduur
|
Basislijn (periode van 1 week) tot het einde van de behandelingsperiode (periode van 1 week)
|
|
Verandering in spasmefrequentie op basis van 24-uurs video-EEG
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 1 week) tot het einde van de behandelingsperiode (periode van 1 week)
|
Aantal clusters en gemiddelde clusterduur
|
Basislijn (periode van 1 week) tot het einde van de behandelingsperiode (periode van 1 week)
|
|
Verlengingsfase (alleen voor Australische locaties): Verandering in spasmefrequentie op basis van spasme/toevallendagboek van zorgverlener
Tijdsspanne: Einde hoofdfase behandelperiode tot einde verlengingsfase (periode van 1 jaar)
|
Aantal clusters en gemiddelde clusterduur
|
Einde hoofdfase behandelperiode tot einde verlengingsfase (periode van 1 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Cerecin
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 januari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AC-21-024
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .